在百濟神州向FDA遞交了百悅澤^®經獨立審查委員會（IRC）確認、優于伊布替尼的總緩解率（ORR）的補充數據之后，FDA為保證充分的審評時間，將該項上市申請的處方藥申報者付費法案（PDUFA）目標審評日期延長至2023年1月20日

中國北京、美國麻省(sheng)劍橋和瑞士(shi)巴塞爾2022年6月(yue)13日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，針對百悅澤^®（澤布替(ti)尼(ni)）用于治療成人慢(man)性淋巴(ba)細胞白(bai)血病（CLL）或小(xiao)淋巴(ba)細胞淋巴(ba)瘤（SLL）患(huan)者(zhe)的新適應癥上(shang)市(shi)許可申請（sNDA）, 美(mei)國食品藥品監督管理局（FDA）將其處方(fang)藥申報者(zhe)付費法案（PDUFA）目標審評日(ri)期延長三個月(yue)至(zhi)2023年1月(yue)20日(ri)。 

此次FDA延長該項申請的PDUFA目標日期，旨在就百濟神州遞交的額外臨床數據進行充分的審評。百濟神州遞交的額外臨床數據被認定為該項sNDA的重要補充。這些申報數據包括全球性3期ALPINE臨床試驗的最終緩解評估結果 -- 該試驗顯示，經IRC評估，在復發/難治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悅澤^®展(zhan)示了優于伊布(bu)替尼的(de)總緩解率（ORR）。此(ci)前，百濟神州(zhou)于2022年4月11日了該項試驗的(de)最終緩解評估結(jie)果。 

百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強（John V. Oyler）表示："我們將持續與FDA密切協作，進一步推動對百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的審評。遞交的數據證明了百悅澤^®治療CLL/SLL的潛(qian)力(li)，我(wo)(wo)們(men)對此充滿(man)信心。在未來獲得(de)相關上市批準后，我(wo)(wo)們(men)也將致力(li)于把這一重要治療藥(yao)物盡早(zao)帶給(gei)美國的CLL/SLL患者。"

此次針對CLL/SLL的sNDA申報是基于2項關鍵性、隨機的臨床3期試驗以及8項在B細胞惡性腫瘤中的支持性試驗數據。其中，百悅澤^®用于治療CLL/SLL的2項全球3期試驗分別為：SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333），對百悅澤^®與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗進行對比，用于治療初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）臨床試驗，對百悅澤^®與伊布替尼進行對比，用于治療復發/難治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA臨床試驗中的非隨機組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評估百悅澤^®對這一高危人群的單藥治療效果(guo)。上述兩項研究共入組了來自17個(ge)國(guo)家(jia)的患者，包括美國(guo)、多個(ge)歐洲(zhou)國(guo)家(jia)、中國(guo)、澳大(da)利亞(ya)和(he)新西(xi)蘭。ALPINE試(shi)驗和(he)SEQUOIA試(shi)驗的期中分(fen)析結果(guo)分(fen)別在2021年6月(yue)的第(di)26屆(jie)(jie)歐洲(zhou)血液(ye)學(xue)協會（EHA 2021）線上年會和(he)2021年12月(yue)的第(di)63屆(jie)(jie)美國(guo)血液(ye)學(xue)會（ASH）年會上報(bao)告。

關于ALPINE臨床試驗

ALPINE是一項隨機、全球3期臨床試驗（NCT03734016），旨在評估百悅澤^®對比伊布替尼， 用于治療既往經治的復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在該試驗中，652例患者被隨機分為兩組，一組接受百悅澤^®（160 mg口(kou)服，每(mei)日兩次(ci)）治療，另(ling)一組接受(shou)伊布(bu)替尼（420 mg，口(kou)服，每(mei)日一次(ci)）治療，直至患者(zhe)(zhe)出現疾病進(jin)(jin)展(zhan)或不(bu)可接受(shou)的(de)(de)(de)毒性。在對總緩(huan)(huan)解率(lv)（ORR）的(de)(de)(de)主要(yao)分(fen)(fen)析(xi)中，研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)及獨立審(shen)查委(wei)員會（IRC）基于國際慢(man)性淋(lin)巴細胞白血(xue)病工作組（iwCLL）指導原(yuan)則（2008年(nian)修訂(ding)版）評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)CLL患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)緩(huan)(huan)解（但針對治療相關(guan)淋(lin)巴細胞增(zeng)多(duo)CLL患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)評(ping)(ping)(ping)(ping)價標準有所(suo)調(diao)整），以及Lugano非霍(huo)奇金(jin)淋(lin)巴瘤分(fen)(fen)類(lei)標準評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)SLL患者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)緩(huan)(huan)解。經研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)和IRC評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)的(de)(de)(de)ORR采用分(fen)(fen)級評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)檢驗，首先評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)非劣效(xiao)(xiao)性，隨后(hou)評(ping)(ping)(ping)(ping)估(gu)(gu)優(you)效(xiao)(xiao)性。關(guan)鍵次(ci)要(yao)終(zhong)點包(bao)括無(wu)進(jin)(jin)展(zhan)生(sheng)(sheng)存期(qi)（PFS）和房顫或房撲事件發(fa)生(sheng)(sheng)率(lv)；其他次(ci)要(yao)終(zhong)點包(bao)括持續(xu)緩(huan)(huan)解時(shi)間（DoR）、總生(sheng)(sheng)存期(qi)（OS）以及不(bu)良事件發(fa)生(sheng)(sheng)率(lv)。該(gai)研(yan)究(jiu)正在持續(xu)進(jin)(jin)行(xing)中，計(ji)劃(hua)在達到目標事件數時(shi)對PFS進(jin)(jin)行(xing)正式分(fen)(fen)析(xi)。

關于百悅澤^® 

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已在美國獲批用于治療三項適應癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者；2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過一種抗CD20治療的復發/難治性邊緣區淋巴瘤成人患者*。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包(bao)括美國(guo)、中(zhong)國(guo)、歐盟和英國(guo)、加(jia)拿大、澳(ao)大利亞(ya)、韓(han)國(guo)、瑞士和其(qi)他國(guo)際(ji)市場的50個(ge)國(guo)家和地區獲得批準。 

*該項適應(ying)癥基于(yu)(yu)總緩解率（ORR）獲得加(jia)速(su)批準。針對該適應(ying)癥的(de)后續正式(shi)批準將取決于(yu)(yu)確(que)證(zheng)性試驗(yan)中臨床益(yi)處(chu)的(de)驗(yan)證(zheng)和描述。

關于百濟神州

百(bai)濟神州是(shi)一家(jia)立足于科學的(de)全(quan)(quan)球(qiu)性(xing)生物(wu)科技公司(si)，專注于開發(fa)創新(xin)、可負擔的(de)藥物(wu)，旨在為(wei)全(quan)(quan)球(qiu)患(huan)者改善治療效果(guo)、提(ti)高藥物(wu)可及性(xing)。目前(qian)公司(si)廣泛的(de)藥物(wu)組合包(bao)括(kuo)40多(duo)(duo)款(kuan)臨床候選藥物(wu)。公司(si)通過(guo)加強自(zi)主研發(fa)能力和合作，加速推(tui)進多(duo)(duo)元、創新(xin)的(de)藥物(wu)管(guan)線開發(fa)。我們致力于在2030年前(qian)為(wei)全(quan)(quan)球(qiu)20多(duo)(duo)億人全(quan)(quan)面改善藥物(wu)可及性(xing)。百(bai)濟神州在全(quan)(quan)球(qiu)五大洲(zhou)打造(zao)了(le)一支超過(guo)8,000人的(de)團(tuan)隊。欲了(le)解更多(duo)(duo)信息(xi)，請訪(fang)問。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于全球3期臨床試驗ALPINE的數據，百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的潛力， FDA就百悅澤^®用于治療CLL/SLL的sNDA的預期審評和獲批時間，百濟神州在上市獲批后盡快推進百悅澤^®用于治療CLL/SLL患者的可能性、百悅澤^®預期的(de)(de)(de)臨床(chuang)(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、藥(yao)(yao)政里(li)程碑和(he)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)進(jin)程，以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)在"關于百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)"標題下(xia)提(ti)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)的(de)(de)(de)百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)計劃、承諾、抱負和(he)目(mu)標。由于各種重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)(yin)素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)影響，實際(ji)結(jie)果(guo)(guo)可(ke)(ke)能(neng)(neng)(neng)與前瞻性聲(sheng)明有(you)重(zhong)大差(cha)異。這些因(yin)(yin)(yin)素(su)(su)(su)包(bao)括了以(yi)(yi)(yi)(yi)下(xia)事項的(de)(de)(de)風(feng)險(xian)(xian)(xian)：百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)證(zheng)明其(qi)(qi)候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)功效(xiao)和(he)安全(quan)性的(de)(de)(de)能(neng)(neng)(neng)力(li)(li)；候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)的(de)(de)(de)臨床(chuang)(chuang)結(jie)果(guo)(guo)可(ke)(ke)能(neng)(neng)(neng)不支(zhi)持進(jin)一(yi)步開(kai)發(fa)(fa)或上市(shi)審(shen)批(pi)；藥(yao)(yao)政部門的(de)(de)(de)行(xing)(xing)動可(ke)(ke)能(neng)(neng)(neng)會(hui)影響到臨床(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)(de)啟(qi)動、時(shi)間表和(he)進(jin)展以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)藥(yao)(yao)物(wu)上市(shi)審(shen)批(pi)；百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)上市(shi)藥(yao)(yao)物(wu)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)（如能(neng)(neng)(neng)獲批(pi)）獲得(de)商(shang)業(ye)(ye)成功的(de)(de)(de)能(neng)(neng)(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)獲得(de)和(he)維(wei)護(hu)對其(qi)(qi)藥(yao)(yao)物(wu)和(he)技術的(de)(de)(de)知識產(chan)權保護(hu)的(de)(de)(de)能(neng)(neng)(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)依賴第三(san)方(fang)進(jin)行(xing)(xing)藥(yao)(yao)物(wu)開(kai)發(fa)(fa)、生(sheng)產(chan)和(he)其(qi)(qi)他服務的(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)取得(de)監(jian)管審(shen)批(pi)和(he)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)醫藥(yao)(yao)產(chan)品的(de)(de)(de)有(you)限經驗，及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)(qi)獲得(de)進(jin)一(yi)步的(de)(de)(de)營(ying)運資金以(yi)(yi)(yi)(yi)完成候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)開(kai)發(fa)(fa)和(he)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)實現(xian)并(bing)保持盈利(li)的(de)(de)(de)能(neng)(neng)(neng)力(li)(li)；新(xin)冠肺炎全(quan)球大流(liu)行(xing)(xing)對百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)臨床(chuang)(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、監(jian)管、商(shang)業(ye)(ye)化(hua)運營(ying)、生(sheng)產(chan)以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)(qi)他業(ye)(ye)務帶來(lai)的(de)(de)(de)影響；以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)在最近季度報告的(de)(de)(de)10-Q表格中"風(feng)險(xian)(xian)(xian)因(yin)(yin)(yin)素(su)(su)(su)"章(zhang)節里(li)更全(quan)面討(tao)論(lun)的(de)(de)(de)各類風(feng)險(xian)(xian)(xian)；以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)向美國證(zheng)券交易委員會(hui)期后呈報中關于潛在風(feng)險(xian)(xian)(xian)、不確定性以(yi)(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)(qi)他重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)(yin)素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)討(tao)論(lun)。本新(xin)聞稿(gao)中的(de)(de)(de)所有(you)信(xin)息(xi)僅(jin)及(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)于新(xin)聞稿(gao)發(fa)(fa)布之日(ri)，除(chu)非法律要(yao)求，百(bai)(bai)濟神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)并(bing)無責任更新(xin)該(gai)等信(xin)息(xi)。