美國(guo)馬(ma)薩(sa)諸(zhu)塞州劍橋(qiao)市和(he)中(zhong)國(guo)江蘇蘇州市2022年(nian)10月17日(ri) /美通(tong)社/ -- 科越醫藥(yao)(yao)，一家(jia)致(zhi)力(li)于(yu)研(yan)(yan)發(fa)新一代(dai)補(bu)體(ti)(ti)藥(yao)(yao)物(wu)治療免疫(yi)介(jie)導疾病(bing)的(de)全球生物(wu)技術公司(si)，今(jin)日宣布(bu)，中國國家(jia)藥(yao)(yao)品監督(du)管理(li)局（NMPA）已(yi)批準其KP104用于(yu)治療陣發(fa)性睡眠(mian)性血紅蛋白(bai)尿癥（PNH）II期臨床(chuang)試驗的(de)新藥(yao)(yao)研(yan)(yan)究(jiu)申請 (CTA)。KP104是(shi)一種全球首創的(de)雙靶點補(bu)體(ti)(ti)生物(wu)制劑，它(ta)能特異性地同(tong)時(shi)抑制補(bu)體(ti)(ti)旁路和末端途(tu)徑，且對兩個靶點的(de)抑制具有協同(tong)作用。該(gai)II期臨床(chuang)試驗的(de)目的(de)是(shi)在中國PNH患(huan)者中評估KP104的(de)有效(xiao)性、安全性、耐受性、藥(yao)(yao)代(dai)動力(li)學(xue)（PK）和藥(yao)(yao)效(xiao)學(xue)（PD）。

科越醫藥中國(guo)和亞洲研發與(yu)運營總裁閆(yan)慧女士說(shuo) : "此CTA在(zai)中國(guo)首次(ci)獲批，是科越加速推動KP104這新一(yi)代補體藥物用(yong)于(yu)治療像(xiang)PNH這樣的補體介(jie)導(dao)疾病道路上的一(yi)個重要里程碑(bei)。KP104被設(she)計用(yong)于(yu)同時阻(zu)斷(duan)兩個關鍵的補體靶點，對于(yu)那(nei)些需要更有效(xiao)治療手段的PNH患者(zhe)來說(shuo)，我們相信KP104將是一(yi)個突(tu)破性的治療選擇。"

陣發性(xing)睡(shui)眠(mian)性(xing)血(xue)紅(hong)蛋白尿(niao)癥是(shi)(shi)一種罕(han)見的(de)(de)危及生命的(de)(de)血(xue)液系統疾(ji)病(bing)，它的(de)(de)特征是(shi)(shi)體(ti)內產(chan)生異常紅(hong)細(xi)胞，并被機體(ti)認定為"異物(wu)"，從而導致(zhi)補體(ti)系統過度激(ji)活和紅(hong)細(xi)胞破壞，PNH患者(zhe)(zhe)可能出現(xian)貧血(xue)、血(xue)栓和骨髓功(gong)能受損。目前針對(dui)PNH的(de)(de)補體(ti)靶向治(zhi)(zhi)療是(shi)(shi)通過抑制單個(ge)補體(ti)靶點(dian)來(lai)實現(xian)的(de)(de)。雖(sui)然這些(xie)藥物(wu)可減輕溶血(xue)，但最近的(de)(de)研究(jiu)表(biao)明，同(tong)時抑制補體(ti)旁(pang)路途(tu)(tu)徑和末端途(tu)(tu)徑的(de)(de)治(zhi)(zhi)療可能會(hui)更有(you)效地改善患者(zhe)(zhe)的(de)(de)病(bing)情。

KP104是一種(zhong)雙靶點(dian)補體藥(yao)物，它能同時阻(zu)斷補體旁(pang)路途徑和末端途徑。來自(zi)KP104 臨床I期首次人體試驗（FIH）SYNERGY-1的(de)(de)數(shu)據證明(ming)了該(gai)生(sheng)物制劑的(de)(de)雙靶點(dian)作用機制，并在今年(nian)早些時候獲得了美(mei)國食品藥(yao)品監督管理(li)局（FDA）批準成為治(zhi)療PNH的(de)(de)孤(gu)兒藥(yao)資格(ge)認定。科越(yue)醫藥(yao)將在今年(nian)晚些時候的(de)(de)2022年(nian)美(mei)國腎臟學(xue)會(hui)年(nian)會(hui)上公布已經完(wan)成的(de)(de)臨床I期試驗的(de)(de)完(wan)整數(shu)據。

關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥

陣(zhen)發性(xing)睡眠(mian)性(xing)血(xue)紅(hong)蛋白(bai)尿癥是一種罕見(jian)的(de)(de)(de)(de)危及(ji)生(sheng)命的(de)(de)(de)(de)血(xue)液系統疾病，由屬于先天免疫系統的(de)(de)(de)(de)補體(ti)系統的(de)(de)(de)(de)過度活(huo)動引起(qi)，其特征是紅(hong)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)破壞(huai)、血(xue)栓(shuan)形成和骨髓功(gong)能受損。每百萬人中有1至5人患有PNH，幾乎都是由基因突變引起(qi)，導(dao)致產生(sheng)異(yi)常(chang)造血(xue)干(gan)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)。這些干(gan)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)產生(sheng)的(de)(de)(de)(de)異(yi)常(chang)紅(hong)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(bao)，極(ji)易通過補體(ti)激(ji)活(huo)而被破壞(huai)。由于補體(ti)生(sheng)物學(xue)的(de)(de)(de)(de)復雜性(xing)以及(ji)PNH疾病的(de)(de)(de)(de)發生(sheng)與補體(ti)通路多靶點相關，目前(qian)仍然存在巨大未被滿足(zu)的(de)(de)(de)(de)臨床需求，急需比當(dang)前(qian)療法更好的(de)(de)(de)(de)療效和給藥便利性(xing)的(de)(de)(de)(de)下一代藥物。

關于KP104

KP104是一(yi)種具有獨(du)特(te)作用(yong)機制(zhi)的(de)(de)全球首創雙靶(ba)點補(bu)(bu)體藥物(wu)。它可特(te)異性(xing)(xing)(xing)(xing)地同時(shi)作用(yong)于補(bu)(bu)體旁路途徑和(he)(he)(he)末端途徑，從而有效地、協同性(xing)(xing)(xing)(xing)地抑(yi)制(zhi)補(bu)(bu)體，以更加(jia)有選擇(ze)性(xing)(xing)(xing)(xing)的(de)(de)精準(zhun)(zhun)治療補(bu)(bu)體介導的(de)(de)疾病(bing)。KP104還被設計成具有延(yan)長的(de)(de)半衰(shuai)期(qi)(qi)和(he)(he)(he)效能，其配方可用(yong)于靜脈注射和(he)(he)(he)皮下(xia)給藥。KP104正進入(ru)多個適(shi)應癥的(de)(de)II期(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)試驗，包(bao)括IgA腎(shen)(shen)病(bing)（IgAN）、C3腎(shen)(shen)小球病(bing)（C3G）、繼發于系統(tong)性(xing)(xing)(xing)(xing)紅(hong)斑(ban)狼瘡的(de)(de)血栓(shuan)性(xing)(xing)(xing)(xing)微血管(guan)病(bing)（SLE-TMA）和(he)(he)(he)陣發性(xing)(xing)(xing)(xing)睡(shui)眠性(xing)(xing)(xing)(xing)血紅(hong)蛋白尿(niao)癥 。II期(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)試驗將在全球范圍內進行，包(bao)括美國、中國、澳大利亞和(he)(he)(he)韓國。KP104 是一(yi)種尚未獲(huo)得任何(he)監管(guan)當局(ju)批準(zhun)(zhun)用(yong)于任何(he)適(shi)應癥治療的(de)(de)研究(jiu)藥物(wu)。 

關于科越醫藥

科(ke)越醫藥(yao)(yao)是一家處(chu)于(yu)臨床研(yan)發(fa)階(jie)段的(de)(de)全球化生物(wu)(wu)技術(shu)公(gong)司，致(zhi)力于(yu)研(yan)發(fa)補體靶向療(liao)(liao)法(fa)治(zhi)療(liao)(liao)免疫(yi)介(jie)導疾病。公(gong)司憑借(jie)自己的(de)(de)LOGIC藥(yao)(yao)物(wu)(wu)發(fa)現(xian)平臺，致(zhi)力于(yu)推(tui)進(jin)首(shou)創療(liao)(liao)法(fa) （FIC）及(ji)同類最佳療(liao)(liao)法(fa) （BIC），以改(gai)變患者的(de)(de)生活。科(ke)越醫藥(yao)(yao)總部位于(yu)馬薩(sa)諸塞州(zhou)劍橋，并通過(guo)在中國蘇州(zhou)和上海以及(ji)澳大利亞建設研(yan)發(fa)中心和辦公(gong)室，致(zhi)力于(yu)建立全球足(zu)跡并為(wei)世界各地的(de)(de)患者提供先進(jin)的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)。如需了解有關科(ke)越醫藥(yao)(yao)的(de)(de)更多(duo)信(xin)息，請訪問(wen)公(gong)司官網和關注。