大會口頭報告KP104的靜脈和皮下給藥在相關動物模型中良好的藥代學和藥效學特性，支持進一步開發成為一種強效的補體替代和終端雙重途徑的抑制劑

大會壁報展示了選擇性抑制補體旁路和終端途徑治療補體介導的疾病的協同效應，包括新的C3腎小球病（C3G）小鼠模型的數據

美國馬薩(sa)諸(zhu)塞州劍橋市和中國蘇州2022年8月26日 /美通社/ -- 科越醫藥，一(yi)家全球領先(xian)的(de)專注治(zhi)療補體免疫(yi)介導疾(ji)病的(de)生物技術公司(si)，將在第(di)18屆歐洲(zhou)補體與人類疾(ji)病會議（EMCHD）上(shang)公布(bu)其全球首(shou)創的(de)雙(shuang)功(gong)能(neng)補體抑制藥物KP104的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)前數(shu)據。這一(yi)項與賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院合作進(jin)行的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)前數(shu)據表明， KP104能(neng)夠有效地阻(zu)斷補體替代(dai)和終(zhong)端雙(shuang)重途徑，具有理(li)想的(de)藥代(dai)動(dong)力學和藥效學的(de)特征(zheng)。KP104的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)前數(shu)據對即將開展的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)實驗提供了(le)強(qiang)有力的(de)支持。

會(hui)議將于8月26日(ri)至29日(ri)在瑞士伯爾(er)尼舉行。現(xian)在可在會(hui)議查(cha)看演(yan)講摘要。

補體(ti)(ti)(ti)系(xi)統(tong)是(shi)一個復(fu)雜(za)的(de)(de)(de)蛋(dan)白質通路，是(shi)天然免疫的(de)(de)(de)重(zhong)要組成部分。該系(xi)統(tong)的(de)(de)(de)活性(xing)異常可(ke)(ke)能(neng)成為自身免疫和(he)炎(yan)癥等重(zhong)大疾病(bing)的(de)(de)(de)驅動(dong)因素。由于補體(ti)(ti)(ti)生物學的(de)(de)(de)復(fu)雜(za)性(xing)，對比現有(you)(you)療(liao)法更有(you)(you)效(xiao)、更方便的(de)(de)(de)下一代(dai)(dai)抗補體(ti)(ti)(ti)藥物仍有(you)(you)顯(xian)著未滿足(zu)的(de)(de)(de)醫(yi)療(liao)需(xu)求。科越醫(yi)藥在(zai)EMCHD會議(yi)報告的(de)(de)(de)臨床前數據顯(xian)示，KP104能(neng)夠有(you)(you)效(xiao)地(di)阻斷補體(ti)(ti)(ti)替(ti)代(dai)(dai)和(he)終端(duan)雙重(zhong)途徑(jing)(jing)，并具有(you)(you)理想(xiang)的(de)(de)(de)藥代(dai)(dai)動(dong)力學和(he)藥效(xiao)學的(de)(de)(de)特征(zheng)，驗(yan)證了選擇(ze)性(xing)雙重(zhong)抑制補體(ti)(ti)(ti)系(xi)統(tong)的(de)(de)(de)替(ti)代(dai)(dai)和(he)終端(duan)途徑(jing)(jing)可(ke)(ke)以成為潛(qian)在(zai)的(de)(de)(de)更有(you)(you)效(xiao)、更持久、更安全的(de)(de)(de)療(liao)法。

"基于(yu)賓夕(xi)法尼亞大學許(xu)可和開(kai)發的(de)知(zhi)識產權，科(ke)越的(de)主導產品(pin)KP104旨在克(ke)服開(kai)發補(bu)體(ti)(ti)藥物的(de)固有的(de)藥代學和藥效(xiao)學的(de)挑戰。與(yu)目前其(qi)它(ta)以補(bu)體(ti)(ti)為(wei)靶點(dian)的(de)治(zhi)(zhi)療(liao)方案相比(bi)，KP104在臨床(chuang)前模型中表現出的(de)強勁(jing)有效(xiao)的(de)補(bu)體(ti)(ti)替代和終端途徑的(de)雙重(zhong)抑制，這些數據(ju)證明了KP104在治(zhi)(zhi)療(liao)一系列補(bu)體(ti)(ti)介導的(de)疾病的(de)潛在能(neng)力。我們(men)對此感到非常(chang)鼓舞，并期待著(zhu)啟動2期臨床(chuang)試(shi)驗(yan)。"  科(ke)越醫藥研發總(zong)裁(cai)和聯合創始人宋(song)文儒博士說。

科越(yue)醫(yi)藥(yao)已經完成了(le)(le)評估KP104的(de)臨(lin)床1期人體初次給藥(yao)(FIH)研(yan)究(jiu)，該研(yan)究(jiu)實現了(le)(le)臨(lin)床機理驗證(zheng)(POM)，并(bing)正在(zai)啟(qi)動跨(kua)多(duo)個(ge)適應癥(zheng)的(de)臨(lin)床2期概念驗證(zheng)(POC)試驗。該公司計劃在(zai)今年晚些時候的(de)國際醫(yi)學(xue)會議上(shang)報告臨(lin)床1期研(yan)究(jiu)的(de)安全性、耐受性、藥(yao)代(dai)動力學(xue)(PK)和藥(yao)效(xiao)學(xue)(PD)數據。

口頭報告介紹

標題：KP104，一種雙功能抗體融合蛋白補體抑制劑，在C5/FCRN人源化轉基因小鼠和食蟹猴體內的藥代動力學/藥效學
作者：Jay Ma¹, Xiang Gao¹, Takashi Miwa², Damodar Gullipalli², Sayaka Sato², Wen-Chao Song², Xihua Zhu³, Jianjun Zhang³, Chaomei He¹, Helen Fu¹, Richard Lee¹, Frederick Beddingfield^1,4, Wenru Song¹, Ping Tsui^*,1
摘要編號：126
會議專題：科學會議四：治療學
會議日期和時間：美國東部時間2022年8月28日9:15-9:30
內容提要和(he)背(bei)景：本(ben)研究結果(guo)證明了(le)KP104 在人類 C5 轉(zhuan)基因小鼠和(he)非人類靈長(chang)類動物 (NHP) 中(zhong)的(de)最佳(jia)藥理學特征，支持(chi)其進一步開發(fa)為適用于靜脈內和(he)皮(pi)下給(gei)藥的(de)強效雙功能補體(ti)抑制劑(ji)。

¹ 科越醫藥，馬薩諸塞州劍橋，²賓夕法尼亞大學Perelman醫學院系統藥理學和轉化治療學系，³科越醫藥，中國蘇州，⁴加(jia)州大(da)學(xue)洛杉磯分校David Geffen醫學(xue)院醫學(xue)系皮(pi)膚科，*通訊作者

壁報介紹

標題：KP104 的設計和表征研究：一種可協同抑制補體替代和終端途徑的抗 C5 mAb 和 FH1-5 雙功能融合蛋白
作者：Takashi Miwa¹, Damodar Gullipalli¹, Sayaka Sato¹, Madhu Golla¹, Xihua Zhu², Jianjun Zhang², Dongqiong Fei², Ping Tsui³, Fengkui Zhang⁴, Wen-Chao Song¹
壁報編號：132
會議專題：壁報瀏覽會議二
會議日期和時間：美國東部時間8月28日11:45-13:30
壁報摘要和背景：壁報描述了KP104 的設計和初步表征。KP104是一種新型生物制劑，旨在優化 PK/PD 特性，以解決目前已批準的補體藥物尚未滿足的醫療需求。臨床前研究結果表明，KP104是一種有效的雙功能補體抑制劑，對C5b-9沉積細胞具有組織靶向性。此外，數據還表明KP104中的兩個部分，即抗C5 mAb和FH SCR 1-5之間存在協同作用。

¹賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院系統藥理學和轉化治療學系，美國費城， ²科越醫藥，中國蘇州，³科越醫藥，美國馬薩諸塞州劍橋，⁴中(zhong)國醫(yi)學(xue)科學(xue)院血液學(xue)研究所，中(zhong)國天(tian)津

標題：抗C5 mAb/FH1-5雙功能融合蛋白對快速進展致死性C3腎病小鼠模型的治療作用
作者：Sayaka Sato¹, Takashi Miwa¹, Damodar Gullipalli¹, Lin Zhou¹, Jianjun Zhang², Xiaoxia Hu², Bingbing Jiang², Ping Tsui³, Wen-Chao Song¹
壁報編號：174
會議專題：壁報瀏覽會議二
會議日期和時間：美國東部時間8月28日11:45-13:30
摘要和背景：C3腎(shen)小(xiao)(xiao)球病(C3G)是(shi)一種罕見的(de)腎(shen)臟疾病，由補體系統的(de)替代通路活性失調(diao)引起(qi)，目(mu)前(qian)尚無有效(xiao)的(de)治療(liao)方法。研究數(shu)據顯示(shi)在已建立的(de)C3G致死(si)小(xiao)(xiao)鼠(shu)模(mo)型中(zhong)，使用(yong)雙功能，抗(kang)小(xiao)(xiao)鼠(shu)的(de)C5 mAb/FH1-5融合蛋白（類似KP104）治療(liao)的(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)比使用(yong)C5 mAb單抗(kang)治療(liao)的(de)小(xiao)(xiao)鼠(shu)更為有效(xiao)。

¹ 賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院系統藥理學和轉化治療學系，美國費城，²科越醫藥，中國蘇州，³ 科越醫藥，美國馬薩(sa)諸塞州劍橋

聲明：賓夕(xi)法(fa)(fa)尼(ni)亞(ya)大(da)學(xue)(xue)(xue)Perelman醫(yi)學(xue)(xue)(xue)院(yuan)系(xi)統藥(yao)理(li)學(xue)(xue)(xue)和轉(zhuan)化治療學(xue)(xue)(xue)系(xi)藥(yao)理(li)學(xue)(xue)(xue)教授(shou)(shou)、科越(yue)醫(yi)藥(yao)聯合創始人以及(ji)科越(yue)醫(yi)藥(yao)科學(xue)(xue)(xue)咨詢委(wei)員會主席宋文(wen)超博(bo)士擁有(you)科越(yue)醫(yi)藥(yao)股權，從科越(yue)醫(yi)藥(yao)贊助的研究資(zi)金中獲得顧問費。宋博(bo)士亦為賓西法(fa)(fa)尼(ni)亞(ya)大(da)學(xue)(xue)(xue)擁有(you)并授(shou)(shou)權給科越(yue)醫(yi)藥(yao)的專利發明人，因此，宋博(bo)士及(ji)賓夕(xi)法(fa)(fa)尼(ni)亞(ya)大(da)學(xue)(xue)(xue)均可從本公司產(chan)品的成功開發及(ji)商業化中進一步(bu)獲益。

關于KP104

KP104是一種具有獨特作用機制(zhi)的(de)全(quan)球首創雙功能補體(ti)生物(wu)藥(yao)。KP104旨在(zai)同(tong)時選(xuan)擇性(xing)抑制(zhi)補體(ti)旁路和(he)(he)終(zhong)端途徑(jing)，提供(gong)一種強大(da)的(de)協同(tong)機制(zhi)且可(ke)能更加有選(xuan)擇性(xing)的(de)精準治療補體(ti)介(jie)導的(de)疾(ji)病(bing)。KP104還被設計成具有延長的(de)半衰期和(he)(he)效力，其配方可(ke)用于靜脈注射和(he)(he)皮下給藥(yao)。KP104正進入多個(ge)適應(ying)癥(zheng)(zheng)的(de)2期臨床試(shi)驗(yan)，包括IgA腎病(bing)（IgAN）、C3腎小(xiao)球病(bing)（C3G）、繼發于系統性(xing)紅(hong)斑狼瘡的(de)血栓性(xing)微(wei)血管病(bing)（SLE-TMA）和(he)(he)陣發性(xing)睡眠性(xing)血紅(hong)蛋(dan)白(bai)尿(niao)癥(zheng)(zheng)（PNH）。2期臨床試(shi)驗(yan)將(jiang)在(zai)全(quan)球范圍內進行，包括美(mei)國、中國、澳大(da)利亞和(he)(he)韓國。KP104 是一種尚(shang)未獲得(de)任(ren)何衛生當局批準用于任(ren)何適應(ying)癥(zheng)(zheng)的(de)研(yan)究藥(yao)物(wu)。