蘇州2022年10月(yue)27日 /美通社/ -- 開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，今日宣布，其自主研發的新型靶向雄激素受體(AR)的蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029治療雄激素性脫發和痤瘡的美國I期臨床試驗已于2022年10月25日完成全部120名受試者入組及給藥。GT20029基于PROTAC技術開發，是全球首(shou)個進入臨床階段的外用PROTAC化合物。

該項I期臨床(chuang)試驗是一項隨(sui)機(ji)、雙盲、安慰劑(ji)對照、平行(xing)設(she)計、劑(ji)量遞增研(yan)究，以(yi)評估GT20029在健康受試者(zhe)中單次給藥(yao)劑(ji)量遞增和(he)在患有雄激素(su)性脫發或痤(cuo)瘡的受試者(zhe)中多(duo)次給藥(yao)劑(ji)量遞增后的安全性、耐受性和(he)藥(yao)代動力學(xue)等特征。

臨(lin)床前研(yan)究顯(xian)示(shi)，GT20029通過降解雄激素受體蛋白可以(yi)有(you)效阻斷AR信(xin)號通路啟動導致(zhi)的毛(mao)囊產生的萎縮微型化作用，抑制(zhi)毛(mao)發變細、變軟和(he)脫落。同(tong)時GT20029僅在局部產生療效，通過限制(zhi)皮膚滲(shen)透從而減少全(quan)身藥物(wu)暴露，以(yi)獲得更好的安全(quan)性(xing)。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“非常高興看到GT20029美國I期臨床試驗完成入組和給藥，作為全球首家研發(fa)外用PROTAC的公司(si)，我們一直在積極探索將PROTAC應用于臨床(chuang)局部(bu)治(zhi)療(liao)的創新藥(yao)物策(ce)略。GT20029作為PROTAC化合物，在給藥(yao)頻次和(he)藥(yao)效方面，和(he)福瑞他恩(en)相比，希望有所優化，滿足不同(tong)類(lei)型脫發(fa)及痤瘡患(huan)者的需求。脫發(fa)困擾著全(quan)球約16億(yi)人，痤瘡影響著全(quan)球約7.2億(yi)人，面對脫發(fa)和(he)痤瘡這兩個適應癥巨大(da)的未被滿足的臨床(chuang)需求，我們將加速推進(jin)GT20029和(he)福瑞他恩(en)的臨床(chuang)進(jin)程，期待早日為全(quan)球雄激素性脫發(fa)和(he)痤瘡患(huan)者群(qun)體提供安全(quan)有效的創新療(liao)法。”