上海2016年12月20日電(dian) /美通社/ -- 12月16日，國家食品藥(yao)品監督管理(li)(li)總局(ju)（CFDA）藥(yao)品審(shen)評(ping)(ping)中心對(dui)外發布了關于《細胞(bao)(bao)制品研究與評(ping)(ping)價技術指(zhi)導原則(ze)》（征(zheng)求意見稿(gao)）的(de)(de)(de)(de)通知，引(yin)發業(ye)界廣泛熱議(yi)。斯丹賽認為，此次(ci)征(zheng)求意見稿(gao)充分(fen)認可了細胞(bao)(bao)治療(liao)產(chan)品與傳統小分(fen)子化藥(yao)、大分(fen)子生物藥(yao)和(he)醫療(liao)器械管理(li)(li)的(de)(de)(de)(de)不同之處和(he)特殊性，不再要求照搬傳統、標準的(de)(de)(de)(de)藥(yao)品評(ping)(ping)審(shen)的(de)(de)(de)(de)技術要求和(he)評(ping)(ping)價方(fang)法(fa)，反復強(qiang)調“具體情況具體分(fen)析”，反映(ying)CFDA正在一步一步建(jian)立更加靈活務實(shi)、積極應對(dui)醫療(liao)技術創(chuang)(chuang)新發展的(de)(de)(de)(de)開放態度。征(zheng)求意見稿(gao)全文邏輯嚴密，考慮周到，充分(fen)適應了細胞(bao)(bao)治療(liao)的(de)(de)(de)(de)創(chuang)(chuang)新和(he)變化，體現出非常(chang)高的(de)(de)(de)(de)專業(ye)和(he)政(zheng)策(ce)水平。

CFDA此次邁出(chu)的一小步(bu)，將有望成為未來(lai)促(cu)進(jin)中國創新醫(yi)藥技術實現跨越式(shi)發展(zhan)的歷(li)史性關鍵一步(bu)，國內細胞治(zhi)療行業(ye)迎來(lai)整(zheng)體(ti)(ti)利好。目前來(lai)看(kan)，CFDA這一指導性原則在(zai)正式(shi)落地過程(cheng)中仍需要具體(ti)(ti)的研究和評價方法(fa)的完善(shan)，以及相應評審決策機(ji)制的確定(ding)，解決可能尚需時日。

更加靈活務實的管理模式

包(bao)括此次征求意見稿在(zai)內(nei)，從CFDA近來公布的(de)一系列(lie)藥(yao)品審評審批改革措施可以(yi)明顯看出，國家藥(yao)品審批部門(men)正在(zai)努力鼓勵、支持(chi)和促進旨在(zai)解決民眾重(zhong)大(da)醫療(liao)需求的(de)創(chuang)新前沿領域的(de)醫藥(yao)技術研(yan)發和臨床應用。

此次CFDA征求(qiu)意(yi)見稿(gao)明確了細(xi)胞治(zhi)(zhi)療采用更加靈活務實的(de)(de)管理(li)模式(shi)，“具體情況具體分(fen)(fen)析(xi)(xi)”。縱觀全文，無論(lun)是細(xi)胞制(zhi)備過程中(zhong)的(de)(de)風險控制(zhi)，不同(tong)細(xi)胞制(zhi)品的(de)(de)研制(zhi)生產，還是對每種細(xi)胞治(zhi)(zhi)療產品的(de)(de)臨床評價要求(qiu)，意(yi)見稿(gao)中(zhong)反復(fu)強調“具體情況具體分(fen)(fen)析(xi)(xi)”的(de)(de)靈活原則， 這為創新(xin)(xin)醫藥企業(ye)和(he)CFDA的(de)(de)溝通打下了非常良好的(de)(de)基礎，反映(ying)CFDA正在建(jian)立新(xin)(xin)的(de)(de)評審(shen)理(li)念，體現(xian)出CFDA和(he)國家藥審(shen)中(zhong)心應對國內外創新(xin)(xin)醫療技術(shu)蓬勃發展的(de)(de)靈活調整能力。

意見稿只是第一步，形成完整執行鏈條尚待完成方法和決策機制的建立

不過，正如藥審中心此次征求意見稿中指出，“細胞制品種類多、差異大、進展快，其風險程度不同、性質復雜多變、技術更新迅速”，指(zhi)導原(yuan)則(ze)的(de)最終執行和(he)成(cheng)功(gong)落地(di)，仍需(xu)要：

1. 建立完成研(yan)究(jiu)和評價方法(fa)

全球(qiu)主要發達國(guo)家在創新(xin)細(xi)胞(bao)治療(liao)領域(yu)均(jun)由(you)相關企(qi)業(ye)、行業(ye)專(zhuan)家和(he)(he)政(zheng)府(fu)監管部門共同制(zhi)定和(he)(he)完善針(zhen)對不同細(xi)胞(bao)制(zhi)品的研究(jiu)評價方(fang)(fang)法。相信我國(guo)一(yi)些(xie)具有(you)國(guo)際視野、嚴謹的技術領先企(qi)業(ye)同樣有(you)能力(li)有(you)意(yi)愿配合政(zheng)府(fu)主管部門建立和(he)(he)完善相關領域(yu)的研究(jiu)和(he)(he)評價方(fang)(fang)法。

2. 可行(xing)且可靠的決(jue)策機(ji)制

面對細胞治療領域大量的“具體情況具體分析”情況，以及快速發展、不斷變化的前沿技術，由傳統的藥品評審員制度來承擔審批責任的機制是否仍然具有可行性？恐怕我國同樣也(ye)需要借鑒國(guo)外發達(da)國(guo)家(jia)普遍做法，在難以達(da)成(cheng)共識的(de)(de)創(chuang)新醫(yi)藥(yao)領域探(tan)索建立(li)專家(jia)委員會的(de)(de)投票決(jue)策制度，為我國(guo)細(xi)胞治(zhi)療技(ji)術審批建立(li)可行、可靠的(de)(de)決(jue)策機(ji)制。

因此(ci)，CFDA這一文件的(de)(de)(de)建(jian)立，可能只是(shi)為我(wo)國(guo)細胞制(zhi)品的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)和(he)評(ping)價的(de)(de)(de)成功(gong)實現建(jian)立了第一步(bu)的(de)(de)(de)指(zhi)導(dao)原則。而(er)只有(you)建(jian)立了完善的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)和(he)評(ping)價方法和(he)可行的(de)(de)(de)決策(ce)機制(zhi)，才能形成一個(ge)完整的(de)(de)(de)創新醫藥(yao)技(ji)術的(de)(de)(de)評(ping)審鏈條。

目前全(quan)球的(de)細(xi)胞(bao)(bao)治療(liao)主要有兩套評審(shen)機制：以(yi)(yi)美(mei)國FDA歐(ou)洲EMA為(wei)代表的(de)傾向(xiang)按藥品(pin)原(yuan)則評審(shen)的(de)模(mo)式和(he)以(yi)(yi)日本厚生省為(wei)代表的(de)按照醫(yi)療(liao)技術評審(shen)的(de)模(mo)式。業(ye)內普遍(bian)認為(wei)，日本的(de)管理(li)模(mo)式更有利于干細(xi)胞(bao)(bao)和(he)細(xi)胞(bao)(bao)治療(liao)技術的(de)創新、應用和(he)造福病患。

我國(guo)由于歷史的(de)(de)原(yuan)因，細胞治療技術(shu)按衛生部(bu)2009年(nian)公布的(de)(de)《醫療技術(shu)臨床應用管理(li)(li)辦法》歸(gui)為(wei)第三類(lei)醫療技術(shu)，此后未(wei)(wei)發(fa)布新的(de)(de)劃(hua)分細胞治療領域的(de)(de)分類(lei)和(he)(he)監管權限的(de)(de)指導文件。未(wei)(wei)來什么是最(zui)適合中(zhong)國(guo)國(guo)情以及(ji)最(zui)能(neng)促進創新、實現(xian)創新中(zhong)國(guo)和(he)(he)健康中(zhong)國(guo)目標的(de)(de)管理(li)(li)模式(shi)，仍然需要(yao)管理(li)(li)部(bu)門和(he)(he)領域的(de)(de)開拓者積極(ji)探(tan)索。