中國藥監局接受zanubrutinib用于治療復發/難治性套細胞淋巴瘤的首個新藥申請

中(zhong)國(guo)北京和(he)美國(guo)麻省劍橋2018年8月27日電 /美通(tong)社/ -- 百(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)（納斯達克代碼(ma): BGNE；港(gang)交所(suo)代碼(ma)：06160），是一家處于商(shang)業階段的(de)生物醫(yi)藥公司，專注于用于癌(ai)癥治(zhi)療(liao)的(de)創新型(xing)分子靶向和(he)腫(zhong)瘤(liu)免疫藥物的(de)開發和(he)商(shang)業化。公司今天宣布，中(zhong)國(guo)國(guo)家藥品監督管理局（CDA）已受(shou)理zanubrutinib，一款在研的(de)布魯頓氏酪氨(an)酸激酶（BTK）抑制劑，作為針對(dui)復發/難治(zhi)性套細胞淋(lin)巴瘤(liu)（MCL）患(huan)者潛(qian)在療(liao)法的(de)新藥申請（NDA）。Zanubrutinib由百(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)位于中(zhong)國(guo)北京的(de)科研中(zhong)心發現，目前百(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)正在全球范圍(wei)對(dui)其作為單藥及(ji)與(yu)其他(ta)療(liao)法聯合用藥治(zhi)療(liao)多種血液惡性腫(zhong)瘤(liu)進行開發。

百濟(ji)神州創始人、首(shou)席(xi)執行官兼董事長(chang)歐雷強先生評論道：“我們對我們的(de)團隊感(gan)到自豪，同時也感(gan)謝(xie)中國的(de)臨床研(yan)究者及患者，是(shi)(shi)他們讓zanubrutinib的(de)首(shou)次監管申請(qing)成(cheng)為可能。這是(shi)(shi)百濟(ji)神州的(de)第(di)一個(ge)NDA，也是(shi)(shi)公司的(de)一個(ge)重大(da)里程碑。我們期待提交更(geng)多(duo)zanubrutinib以及在研(yan)抗(kang)(kang)PD-1抗(kang)(kang)體替雷利珠單(dan)抗(kang)(kang)的(de)監管申請(qing)。”

百濟神州(zhou)中(zhong)國區總(zong)經理兼公(gong)司總(zong)裁吳曉濱博士(shi)表(biao)示：“基于zanubrutinib迄今在(zai)(zai)臨床試驗中(zhong)觀察到的(de)緩解(jie)深度和持(chi)久度，我們(men)相信zanubrutinib是一(yi)款具(ju)有潛在(zai)(zai)差異性的(de)BTK抑(yi)制劑(ji)。我們(men)希望(wang)zanubrutinib，如(ru)果獲批，能作為中(zhong)國MCL患者的(de)一(yi)種有價值和重要的(de)治(zhi)療選擇。”

百濟神州(zhou)全(quan)球(qiu)藥政事務負責人閆小軍補充道：“我們為(wei)CDA受理zanubrutinib用于治療MCL患者(zhe)的新(xin)藥申(shen)請以及作(zuo)為(wei)一類新(xin)藥申(shen)請進行審理感(gan)到(dao)興奮。這類新(xin)藥申(shen)請專門針對第一次在中(zhong)國(guo)進行全(quan)球(qiu)監管(guan)評審的藥物。我們期待與CDA在對zanubrutinib完成全(quan)面評估過程中(zhong)合作(zuo)。”

這項NDA是(shi)基(ji)于百濟神州(zhou)廣泛(fan)的(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)和非臨(lin)(lin)床(chuang)數(shu)據(ju)，包括(kuo)針(zhen)對86位(wei)復發或(huo)難治性中(zhong)國(guo)MCL患者以(yi)每次160mg、每日兩次劑(ji)量進行的(de)(de)單(dan)臂關鍵性2期臨(lin)(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)結果。對這項試(shi)驗(yan)療效數(shu)據(ju)的(de)(de)獨立評審結果顯示(shi)總緩(huan)解率(lv)（ORR）為(wei)84%，包括(kuo)59%的(de)(de)病人達到完(wan)全緩(huan)解。在中(zhong)位(wei)隨訪時間為(wei)8.3個月的(de)(de)情況下，中(zhong)位(wei)緩(huan)解持續(xu)時間尚(shang)未達到，因為(wei)研究(jiu)中(zhong)超過(guo)一半(ban)有緩(huan)解的(de)(de)患者仍對治療有響(xiang)應。安全性與先前公(gong)布的(de)(de)zanubrutinib臨(lin)(lin)床(chuang)數(shu)據(ju)一致(zhi)。此項臨(lin)(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)的(de)(de)完(wan)整(zheng)數(shu)據(ju)計劃在一場近期的(de)(de)醫學會議上公(gong)布。

作為(wei)廣泛(fan)的全球開發項(xiang)目中的一部(bu)分，zanubrutinib目前正(zheng)在多項(xiang)臨(lin)床試(shi)驗(yan)中進行研(yan)究。Zanubrutinib最近也獲得美國食(shi)品藥品監督(du)管(guan)理局（FDA）授予的快速通道資格，用于(yu)治(zhi)療(liao)華氏(shi)巨球蛋白血癥（WM）患者。百濟神州計劃(hua)根據全球臨(lin)床1期試(shi)驗(yan)結果(guo)于(yu)2019年(nian)上半(ban)年(nian)向FDA提交(jiao)zanubrutinib作為(wei)針對WM患者的潛(qian)在治(zhi)療(liao)方案的NDA。

除了全球臨床1期試驗外，zanubrutinib也在一項已完成病人入組的針對WM患者對比目前已獲批治療WM的BTK抑制劑伊布替尼的全球臨床3期試驗中進行評估。Zanubrutinib還在一項針對未經治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者的全球臨床3期試驗，以及與GAZYVA^®（奧比妥(tuo)珠）聯(lian)合治(zhi)療復發(fa)(fa)或難治(zhi)性濾泡性淋巴(ba)瘤的關(guan)(guan)鍵性2期臨(lin)(lin)床(chuang)試驗中進行(xing)評估。在(zai)中國，百濟(ji)神(shen)州已經完成另外兩項關(guan)(guan)鍵性2期臨(lin)(lin)床(chuang)試驗的患(huan)(huan)(huan)者(zhe)入組(zu)(zu)，分別用于治(zhi)療CLL和WM患(huan)(huan)(huan)者(zhe)。百濟(ji)神(shen)州正計(ji)劃開展一項在(zai)復發(fa)(fa)/難治(zhi)性CLL/小淋巴(ba)細胞淋巴(ba)瘤（SLL）患(huan)(huan)(huan)者(zhe)中對比伊布替(ti)尼的臨(lin)(lin)床(chuang)3期試驗。截至2018年8月，已有超過1500位患(huan)(huan)(huan)者(zhe)入組(zu)(zu)zanubrutinib臨(lin)(lin)床(chuang)開發(fa)(fa)項目。

關于套細胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源于B細胞、T細胞或NK細胞的多種惡性腫瘤。套細胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區”的B細胞。2013年，中國大陸的淋巴瘤在發病率為每10萬人4.2例，死亡率為每10萬人2.2例^[i]，在最常見癌癥中排名第十一位，在癌癥死亡主要原因中排名第十^[ii]。套細胞淋巴瘤通常預后很差，中位生存期為三至四年，雖然偶爾患者病程呈惰性進展^[iii]。套細胞淋巴瘤通常在疾(ji)病晚期(qi)被診斷(duan)發現。

關于zanubrutinib

Zanubrutinib（BGB-3111）是(shi)一款在研的(de)布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子(zi)抑制劑(ji)，目前正在全球及(ji)中(zhong)國進行(xing)廣泛的(de)關鍵性臨床試驗項目，作(zuo)為單藥和與其他療法進行(xing)聯合(he)用藥治療多種淋(lin)巴瘤。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）^[iv]。

前瞻性聲明

根據(ju)《1995年私(si)人(ren)證券(quan)訴訟改革法(fa)(fa)案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以(yi)(yi)及其他聯邦證券(quan)法(fa)(fa)律要求，該新(xin)聞稿(gao)(gao)包(bao)含前瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)，包(bao)括有(you)關百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)對zanubrutinib和tislelizumab相關的(de)進(jin)(jin)展(zhan)計(ji)劃、預期(qi)的(de)臨床開發(fa)計(ji)劃、藥(yao)(yao)(yao)(yao)政注(zhu)冊里程碑等。由于(yu)各(ge)(ge)種重要因(yin)(yin)素的(de)影響，實際結(jie)(jie)果(guo)可能(neng)(neng)與前瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)有(you)重大差異。這些因(yin)(yin)素包(bao)括了(le)以(yi)(yi)下(xia)事項的(de)風(feng)險(xian)：百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)證明(ming)其候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)(yao)物功效和安全性(xing)的(de)能(neng)(neng)力(li)；候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)(yao)物的(de)臨床結(jie)(jie)果(guo)可能(neng)(neng)不支(zhi)持進(jin)(jin)一(yi)(yi)步開發(fa)或(huo)上(shang)市(shi)審(shen)批；藥(yao)(yao)(yao)(yao)政部門的(de)行動可能(neng)(neng)會影響到臨床試(shi)驗的(de)啟動、時間表(biao)和進(jin)(jin)展(zhan)以(yi)(yi)及產(chan)(chan)品上(shang)市(shi)審(shen)批；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)的(de)上(shang)市(shi)產(chan)(chan)品及藥(yao)(yao)(yao)(yao)物候(hou)選物（如能(neng)(neng)獲(huo)批）獲(huo)得(de)商業(ye)成功的(de)能(neng)(neng)力(li)；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)對其技(ji)術和藥(yao)(yao)(yao)(yao)物知識產(chan)(chan)權保護(hu)(hu)獲(huo)得(de)和維護(hu)(hu)的(de)能(neng)(neng)力(li)；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)依賴(lai)第三方進(jin)(jin)行藥(yao)(yao)(yao)(yao)物開發(fa)、生產(chan)(chan)和其他服務的(de)情況(kuang)；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)有(you)限的(de)營運歷史(shi)和獲(huo)得(de)進(jin)(jin)一(yi)(yi)步的(de)營運資(zi)金以(yi)(yi)完成候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)(yao)物開發(fa)和商業(ye)化的(de)能(neng)(neng)力(li)；以(yi)(yi)及百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)在(zai)最(zui)近季(ji)度報(bao)告的(de)10-Q表(biao)格中(zhong)“風(feng)險(xian)因(yin)(yin)素”章節里更全面討論的(de)各(ge)(ge)類風(feng)險(xian)；以(yi)(yi)及百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)向美國(guo)證券(quan)交(jiao)易(yi)委員會期(qi)后呈(cheng)報(bao)中(zhong)關于(yu)潛在(zai)風(feng)險(xian)、不確定性(xing)以(yi)(yi)及其他重要因(yin)(yin)素的(de)討論。本新(xin)聞稿(gao)(gao)中(zhong)的(de)所有(you)信息僅及于(yu)新(xin)聞稿(gao)(gao)發(fa)布之日，除非法(fa)(fa)律要求，百(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)并無(wu)責任更新(xin)該些信息。