德國(guo)殷格翰2019年(nian)2月12日(ri)電(dian) /美通社/ -- 勃林(lin)格殷格翰誠邀科學家提交有關肺疾病領域新型基(ji)因療法理(li)念(nian)(nian)的研究提案，尤其歡(huan)迎那些可以(yi)通過其獨特的肺特異性載體（AAV2-L1）所實(shi)現的理(li)念(nian)(nian)。*

合作(zuo)(zuo)伙伴將有權獲得(de)勃(bo)林(lin)格(ge)殷(yin)格(ge)翰(han)(han)獨特的(de)肺特異性治療(liao)載體(ti)，并有機會與擁有尖端基因療(liao)法和(he)藥物研發專業知識(shi)的(de)勃(bo)林(lin)格(ge)殷(yin)格(ge)翰(han)(han)科學家們展開合作(zuo)(zuo)。此(ci)外，申(shen)請(qing)者(zhe)可提出高達20萬(wan)歐元(yuan)的(de)資(zi)金申(shen)請(qing)作(zuo)(zuo)為(wei)其(qi)提案的(de)一部分，勃(bo)林(lin)格(ge)殷(yin)格(ge)翰(han)(han)會對部分選定項目進行撥款(kuan)資(zi)助。申(shen)請(qing)者(zhe)還(huan)將有機會在學術研討會上進行演講，以及在評審期(qi)刊(kan)上發表具有高度影響力的(de)文章。

實現高效、有針對性和持久的基因傳遞是實現基因療法全部治療潛力的主要障礙。基于其安全性和轉導廣泛靶組織的能力，腺相關病毒（AAV）載體已成為體內基因治療的重要平臺^[1]。使用AAV的臨床試驗逐步增多，而第一個基于AAV的基因療法已于最近獲得了FDA批準^[2]。

AAV2-L1在(zai)一(yi)次基(ji)于(yu)二代全基(ji)因組測序技(ji)術（NGS）的(de)(de)(de)AAV2派生(sheng)衣(yi)殼(ke)突變體(ti)的(de)(de)(de)體(ti)內篩選中被發現(xian)，具(ju)有肺(fei)(fei)(fei)嗜(shi)性(xing)與(yu)高轉導(dao)效率。這一(yi)嗜(shi)性(xing)通(tong)過(guo)在(zai)AAV2衣(yi)殼(ke)表(biao)面(mian)顯示HEPTA肽（ESGHYGF）而被授予(yu)。具(ju)體(ti)地說(shuo)，AV2-ESGHGYF(AAV2-L1) 選擇性(xing)地被肺(fei)(fei)(fei)吸收，在(zai)肺(fei)(fei)(fei)部它通(tong)過(guo)目前(qian)尚未明確的(de)(de)(de)受(shou)體(ti)來(lai)主(zhu)要轉染(ran)肺(fei)(fei)(fei)血管(guan)內皮細胞和肺(fei)(fei)(fei)泡細胞。小(xiao)鼠(shu)靜脈注射(she)給藥后14天，AAV2-L1具(ju)有超過(guo)野生(sheng)型AAV2 100倍(bei)的(de)(de)(de)肺(fei)(fei)(fei)嗜(shi)性(xing)；轉染(ran)效果可繼續維持至(zhi)少244天。該載體(ti)適用于(yu)高達(da)4.7 kb（包(bao)含啟動子和調(diao)控元件(jian)）的(de)(de)(de)基(ji)因構建(jian)的(de)(de)(de)體(ti)內遞(di)送，以用于(yu)對小(xiao)鼠(shu)的(de)(de)(de)肺(fei)(fei)(fei)進行治療(liao)假說(shuo)的(de)(de)(de)測試。

勃林格(ge)殷格(ge)翰相信這(zhe)一獨(du)特的(de)(de)基因(yin)治療(liao)(liao)載體有望實現諸(zhu)多肺疾病(bing)的(de)(de)基因(yin)治療(liao)(liao)理念，因(yin)此(ci)公(gong)司尋求與那些(xie)渴望為患者帶來全新(xin)基因(yin)療(liao)(liao)法的(de)(de)科學家們展開合作(zuo)。

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提交合作申請的截止日期為太平洋標準時間2019年4月12日23:59之前。

*方案提(ti)交者在提(ti)交方案前(qian)有責(ze)任確認是否能(neng)從(cong)德國進口(kou)AAV載(zai)體。