• 首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在北京、上海、福州、杭州、長春5個城市同步開啟患者治療
• 首批10位脊髓性肌萎縮癥患者接受諾西那生鈉注射液第一針輸注治療
• 首批治療患者經中國初級衛生保健基金會脊髓性肌萎縮癥患者援助項目辦公室審核通過后未來將獲得援助用藥

上海2019年10月10日 /美通社/ -- 渤健(jian)公司旗下的我國首個和目前唯(wei)一一(yi)個獲批(pi)的脊髓(sui)性肌萎縮癥(zheng)（以下簡(jian)稱SMA）治(zhi)療(liao)(liao)藥(yao)物諾(nuo)西那(nei)生鈉注(zhu)射液(ye)今天在全國5個城市同步開啟患(huan)(huan)者治(zhi)療(liao)(liao)。首批(pi)共計10位SMA患(huan)(huan)者接(jie)受了諾(nuo)西那(nei)生鈉注(zhu)射液(ye)第(di)一(yi)針輸(shu)注(zhu)治(zhi)療(liao)(liao)。

為首批患(huan)者提供諾西那生鈉注射液(ye)第一針輸注治療(liao)的醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)包(bao)括：北京大學(xue)第一醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)（北京）、復旦大學(xue)附(fu)屬(shu)兒(er)科(ke)醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)（上(shang)海）、福(fu)建醫(yi)(yi)(yi)(yi)科(ke)大學(xue)附(fu)屬(shu)第一醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)（福(fu)州）、浙江大學(xue)醫(yi)(yi)(yi)(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)附(fu)屬(shu)兒(er)童(tong)醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)（杭州）、吉林(lin)大學(xue)第一醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)（長春）。這些(xie)醫(yi)(yi)(yi)(yi)院(yuan)(yuan)均為中國SMA診治中心聯盟(meng)的成(cheng)員單(dan)位(wei)。

諾(nuo)西那生鈉注射液由國藥控股分銷中(zhong)心(xin)有限公司(si)提供全(quan)國分銷配送服務。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發病率約為1/6000~1/10000¹，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力²，患(huan)(huan)者連普(pu)通的翻身、蹬腿、爬(pa)行都(dou)難以實現，隨著病程的發展(zhan)，最終(zhong)影響吞咽和呼(hu)吸，嚴重(zhong)威脅患(huan)(huan)者生命。

2019年2月，渤健公司的全球首個SMA治療(liao)(liao)藥物(wu)諾西那(nei)生鈉注射液(ye)通過優(you)先審評審批(pi)(pi)程序在(zai)中國獲(huo)批(pi)(pi)，用于治療(liao)(liao)5q SMA。5q SMA約占所有(you)SMA病例(li)的(de)95%。

2019年4月28日，由中(zhong)國兒科專家(jia)、兒童神(shen)經科學(xue)專家(jia)、成(cheng)人神(shen)經科專家(jia)共(gong)同倡導的中(zhong)國SMA診治中(zhong)心聯盟正式成(cheng)立(li)，全國25家(jia)醫(yi)院成(cheng)為聯盟的首(shou)批成(cheng)員單位。

2019年(nian)5月31日，中(zhong)國初(chu)級衛生(sheng)保(bao)健基金會宣布“脊活新生(sheng)-脊髓性肌萎縮癥SMA患(huan)者援助項(xiang)目(mu)”正式啟動，為符合項(xiang)目(mu)申請條件(jian)的患(huan)者提供援助藥(yao)物。項(xiang)目(mu)援助藥(yao)物由渤健公司捐贈。關(guan)于(yu)SMA患(huan)者援助項(xiang)目(mu)請訪問：

諾西那生鈉注射液擁有SMA領域最大(da)的(de)臨(lin)床研究數據，這些(xie)(xie)臨(lin)床發現支持諾(nuo)(nuo)西那生鈉注(zhu)(zhu)射液在治(zhi)療(liao)各類(lei)型SMA患者中的(de)有效性和(he)安(an)全(quan)性，包括運動發育的(de)顯著(zhu)改(gai)善(shan)和(he)嬰兒(er)死亡風(feng)險(xian)的(de)降低，這些(xie)(xie)改(gai)善(shan)為以前沒有治(zhi)療(liao)手段的(de)SMA患者群體(ti)帶(dai)來了(le)新希望。截止2019年6月30日(ri)，全(quan)球(qiu)已(yi)有超過8400名嬰兒(er)、兒(er)童和(he)成人SMA患者接受了(le)諾(nuo)(nuo)西那生鈉注(zhu)(zhu)射液的(de)治(zhi)療(liao)。

參考文獻：

1. 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展，《中國產前診斷雜志(電子版)》 2013年01期
2. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302