北京2019年5月31日 /美通(tong)社/ -- 在國際六一兒童節來(lai)臨之際，中國初級(ji)衛生保健基(ji)(ji)金會(hui)宣布(bu)，中國首個脊(ji)髓性肌萎縮(suo)癥（以下簡(jian)稱SMA）患者援(yuan)助(zhu)(zhu)項目正(zheng)式啟動。該項目立足(zu)于中國SMA患者亟待滿足(zu)的臨床需(xu)求，為符(fu)合項目申請條件(jian)的患者免費提供援(yuan)助(zhu)(zhu)藥(yao)物(wu)，從而提高治療可及性。項目援(yuan)助(zhu)(zhu)藥(yao)物(wu)諾西那(nei)生鈉注射(she)液由渤健公司向中國初級(ji)衛生保健基(ji)(ji)金會(hui)捐贈。

中國首個脊(ji)髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項(xiang)目正(zheng)式啟動

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發病率約為1/6000~1/10000^[1]，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力^[2]，患者連普通的(de)翻身(shen)、蹬腿、爬(pa)行都難以實現，隨著病程的(de)發(fa)展，最(zui)終(zhong)影響吞(tun)咽和呼(hu)吸(xi)，嚴重威脅患者生(sheng)命。2019年2月(yue)，渤健公(gong)司的(de)全球首個SMA治療藥物諾(nuo)西那(nei)生(sheng)鈉注射(she)液通過優先審評(ping)審批程序在中國獲(huo)批，用于治療5q SMA。5q SMA是該病最(zui)常見的(de)形式，約占所有SMA病例的(de)95%。

罕見病治(zhi)療(liao)(liao)藥物研發(fa)投入大，研發(fa)風險高(gao)，適用患(huan)者群體(ti)小。由于罕見病藥物價(jia)格高(gao)且(qie)患(huan)者需要長(chang)期治(zhi)療(liao)(liao)，在醫療(liao)(liao)保(bao)障(zhang)體(ti)系的進(jin)一步完善(shan)過程中，如何提升罕見病患(huan)者的治(zhi)療(liao)(liao)可及(ji)性(xing)需要社會(hui)各方(fang)的共同努(nu)力(li)。中國初級衛生保(bao)健基金(jin)會(hui)在諾西那生鈉(na)注射液獲(huo)批后，積極(ji)與渤健公司合作籌備患(huan)者援助項目(mu)，旨在減輕SMA患(huan)者群體(ti)的支(zhi)付負擔，提高(gao)治(zhi)療(liao)(liao)可及(ji)性(xing)。

中國初(chu)級衛生保健(jian)(jian)基(ji)金(jin)會副理事長胡(hu)寧寧女士表(biao)示：“自1996年成立之(zhi)初(chu)，我(wo)們的(de)(de)公(gong)益(yi)宗旨就是以(yi)人(ren)人(ren)享有(you)健(jian)(jian)康為(wei)(wei)目標(biao)，以(yi)維護(hu)患(huan)者(zhe)健(jian)(jian)康權益(yi)為(wei)(wei)核(he)心，通過多方共付機制，即公(gong)益(yi)組(zu)織(zhi)捐助(zhu)、企業讓利支持、患(huan)者(zhe)部分承擔的(de)(de)費用(yong)分擔機制，促(cu)進我(wo)國醫(yi)療保障制度和大病救(jiu)助(zhu)體系的(de)(de)完善(shan)，實(shi)現社會公(gong)平。近年來，國家對罕(han)見(jian)病領域日益(yi)關注，相繼(ji)出臺了一系列政(zheng)策(ce)措施。作為(wei)(wei)公(gong)益(yi)組(zu)織(zhi)，我(wo)們也在不斷加強罕(han)見(jian)病領域的(de)(de)工作力度。”

中國初級衛生保健基金(jin)會胡(hu)寧(ning)(ning)寧(ning)(ning)副理事長致辭(ci)

據中國初級衛生(sheng)保健基(ji)金會(hui)生(sheng)命綠洲患者援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)公益基(ji)金副秘書長成吉(ji)先生(sheng)介紹，SMA患者援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)項目(mu)以“脊活新生(sheng)”為(wei)(wei)主題，援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)方案分為(wei)(wei)負荷(he)劑量(liang)援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)和維(wei)持(chi)劑量(liang)援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)兩(liang)種。基(ji)金會(hui)已經成立了項目(mu)團隊，正在細化(hua)工作(zuo)流(liu)程，爭取(qu)早(zao)日(ri)讓中國SMA患者從援(yuan)(yuan)(yuan)助(zhu)(zhu)項目(mu)中獲(huo)益。

渤健公司亞太區總裁溫浩基先生表示：“今年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。今天，我們非常榮幸能夠與中國初級衛生保健基金會合作并捐贈SMA治療藥物，這也是渤健全球第一個和慈善機構合作的患者援助項目。我們衷心希望這一項目能夠幫助更多中國SMA患者獲益于諾西那生鈉注射液治療。”

中華(hua)醫學會兒(er)(er)科(ke)(ke)(ke)學分(fen)會神經(jing)(jing)病(bing)學學組組長、北京大(da)學第一(yi)(yi)(yi)醫院兒(er)(er)科(ke)(ke)(ke)主(zhu)任姜(jiang)玉武教授表(biao)示(shi)：“今年4月(yue)28日，與(yu)諾西那生鈉注射液中國上市會同步(bu)，由中國兒(er)(er)科(ke)(ke)(ke)專(zhuan)家、兒(er)(er)童神經(jing)(jing)病(bing)學專(zhuan)家、成人(ren)神經(jing)(jing)科(ke)(ke)(ke)專(zhuan)家共同倡導的(de)(de)中國SMA診(zhen)治(zhi)中心聯(lian)(lian)盟正式成立(li)，并致力于建立(li)一(yi)(yi)(yi)批具備規(gui)范化(hua)診(zhen)治(zhi)水平的(de)(de)SMA診(zhen)治(zhi)中心，為(wei)中國SMA患(huan)者(zhe)提供高質量的(de)(de)醫療服務。作為(wei)聯(lian)(lian)盟的(de)(de)輪值主(zhu)席之一(yi)(yi)(yi)和(he)一(yi)(yi)(yi)位神經(jing)(jing)內科(ke)(ke)(ke)臨床工(gong)作者(zhe)，我非(fei)常高興(xing)地看到SMA患(huan)者(zhe)援助項目的(de)(de)正式啟動，這將極大(da)提升(sheng)SMA患(huan)者(zhe)的(de)(de)治(zhi)療可(ke)及性。”

在今天項目啟動儀式上，美兒SMA關愛中心創始人之一馮家妹女士和SMA患者共同朗誦了一首SMA患者珍妮的詩歌《五光十色的夢想》，表(biao)(biao)達了(le)SMA群體(ti)對美好(hao)未來的向往。馮家(jia)妹女士表(biao)(biao)示：“我謹(jin)代(dai)表(biao)(biao)中(zhong)國SMA群體(ti)，特(te)別是(shi)孩(hai)子(zi)們和(he)家(jia)長們，誠(cheng)摯地感謝(xie)中(zhong)國初級衛生保健(jian)基金會、渤(bo)健(jian)公(gong)司、以及為(wei)SMA患者(zhe)付出巨大心血的臨床醫生們。今天SMA患者(zhe)援(yuan)助(zhu)項目的啟動是(shi)帶給SMA孩(hai)子(zi)們最好(hao)的兒童(tong)節(jie)禮物。”

詩(shi)朗(lang)誦：《五光十色的夢想》

參考文獻：