中(zhong)國(guo)蘇(su)州2019年12月(yue)11日 /美通社/ -- 基(ji)石藥(yao)業（蘇(su)州）有限公司（以下簡稱“基(ji)石藥(yao)業”或“公司”，香(xiang)港聯交所(suo)代碼：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開(kai)發的(de)在(zai)研(yan)產品(pin)avapritinib，在(zai)一(yi)項(xiang)正在(zai)進行的(de)全球(qiu)(qiu)III期臨床研(yan)究VOYAGER中(zhong)完成(cheng)了中(zhong)國(guo)患者(zhe)入組(zu)目(mu)標(biao)(biao)。此(ci)外，其全球(qiu)(qiu)患者(zhe)入組(zu)目(mu)標(biao)(biao)也已達(da)成(cheng)。VOYAGER研(yan)究旨在(zai)評估相較目(mu)前的(de)標(biao)(biao)準三(san)線(xian)治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)瑞戈非(fei)尼，avapritinib用(yong)于三(san)線(xian)或四線(xian)晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者(zhe)的(de)療(liao)(liao)效和安(an)全性。中(zhong)國(guo)研(yan)究中(zhong)心的(de)首例患者(zhe)用(yong)藥(yao)于2019年7月(yue)10日實現。
Blueprint Medicines 預計將于(yu)(yu)(yu)2020年(nian)第二(er)季度公布VOYAGER研究的(de)主要臨(lin)床試驗數據(ju)。2019年(nian)8月，美國(guo)FDA已接(jie)受Blueprint Medicines關(guan)于(yu)(yu)(yu)avapritinib用(yong)于(yu)(yu)(yu)無(wu)論(lun)之(zhi)前是否接(jie)受過(guo)治療(liao)的(de)、攜帶(dai)PDGFRA外顯(xian)子18突變的(de)GIST，及用(yong)于(yu)(yu)(yu)四(si)線(xian)GIST的(de)新(xin)藥(yao)上(shang)(shang)市申請(qing)。根據(ju)初步審批情(qing)況(kuang)，Blueprint Medicines預計于(yu)(yu)(yu)2020年(nian)下半年(nian)向FDA遞交(jiao)新(xin)適應癥上(shang)(shang)市申請(qing)，用(yong)于(yu)(yu)(yu)三線(xian)GIST治療(liao)。基石藥(yao)業(ye)也計劃在(zai)2020年(nian)下半年(nian)同(tong)步向國(guo)家藥(yao)品監督(du)管理(li)局（NMPA）遞交(jiao)avapritnib用(yong)于(yu)(yu)(yu)三線(xian)GIST治療(liao)的(de)新(xin)藥(yao)上(shang)(shang)市申請(qing)。
GIST為發生(sheng)(sheng)于(yu)胃壁或小(xiao)腸(chang)中的(de)(de)肉瘤，高發年齡為50-80歲。大約90％的(de)(de)GIST的(de)(de)發生(sheng)(sheng)與KIT或PDGFRA基因(yin)的(de)(de)突(tu)變導致的(de)(de)細胞生(sheng)(sheng)長失調有(you)關(guan)。現有(you)研究(jiu)數據顯示，目前(qian)GIST的(de)(de)三線(xian)(xian)標(biao)準治(zhi)療(liao)(liao)藥物瑞戈非尼的(de)(de)中位無進(jin)展生(sheng)(sheng)存期(qi)為4.8個月，客(ke)觀緩解率僅(jin)5%左右，而經三線(xian)(xian)治(zhi)療(liao)(liao)失敗的(de)(de)GIST患者目前(qian)尚無已獲批(pi)的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)。因(yin)此對(dui)于(yu)三線(xian)(xian)及以后的(de)(de)GIST患者仍(reng)存在極(ji)大的(de)(de)未滿足臨床需求。
Avapritinib是一種(zhong)在研的口服、強(qiang)效、高選擇性(xing)的KIT和PDGFRA抑制劑。已(yi)公布(bu)的臨床試驗(yan)數據(ju)顯(xian)示，avapritinib在PDGFRA外顯(xian)子18突變（包(bao)括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯(xian)示出令人鼓舞的抗腫瘤活性(xing)和良好的耐受(shou)性(xing)，目(mu)前針對這兩(liang)類(lei)患者尚無有效治療方(fang)法。
根據2019年(nian)11月在(zai)結締組織腫瘤學會（Connective Tissue Oncology Society ）年(nian)會上(shang)發布的正在(zai)進行的I期NAVIGATOR試驗數據，截止(zhi)至2018年(nian)11月16日：
基石藥業董事長兼(jian)首(shou)席(xi)執行官江(jiang)寧軍博士表示：“很高興看(kan)到VOYAGER全球III期研究(jiu)中(zhong)國患者入(ru)組(zu)比我(wo)們預期更快完成，這(zhe)也讓(rang)我(wo)們感受到了中(zhong)國GIST患者急切的(de)臨床需(xu)求。隨著趙萍女士正式(shi)加(jia)盟(meng)基石藥業，出任大中(zhong)華(hua)區(qu)總(zong)經(jing)(jing)理兼(jian)商業化負(fu)責人，相信這(zhe)位(wei)曾主導過多(duo)款知(zhi)名(ming)藥物上(shang)市的(de)資(zi)深醫藥行業經(jing)(jing)理人將進一步(bu)助推(tui)公司(si)商業化進程。我(wo)對包(bao)括(kuo)avapritinib在(zai)內(nei)的(de)多(duo)款藥物在(zai)中(zhong)國成功上(shang)市充(chong)滿(man)了信心。”
基石藥業(ye)首(shou)席醫(yi)學官(guan)楊建新博士表示：“GIST是一種罕見病，能夠在不到4個月的(de)(de)時(shi)間內完成(cheng)中(zhong)國研究(jiu)中(zhong)心全部患者入組，離不開公司、研究(jiu)者及合(he)作伙伴等多方(fang)的(de)(de)通力(li)合(he)作。作為(wei)一款針(zhen)對KIT及PDGFRA的(de)(de)高選(xuan)擇(ze)性抑(yi)制劑，目前(qian)公布的(de)(de)臨(lin)床試(shi)驗(yan)數據已顯示出(chu)它(ta)的(de)(de)治療潛力(li)。目前(qian)，avapritinib還有一項針(zhen)對晚期GIST患者的(de)(de)I/II期橋接(jie)注冊性試(shi)驗(yan)也正在中(zhong)國開展。”
關于avapritinib
Avapritinib是(shi)一款在研的(de)(de)口服精準療法(fa)，可選(xuan)擇(ze)性(xing)地有效抑制KIT和PDGFRA突(tu)變激(ji)酶(mei)(mei)。它是(shi)一種靶向于(yu)激(ji)酶(mei)(mei)活(huo)化構象的(de)(de)I型抑制劑。Avapritinib在KIT和PDGFRA突(tu)變的(de)(de)胃腸(chang)道間質瘤（GIST）中顯示了廣泛(fan)的(de)(de)抑制作用，并對激(ji)活(huo)環(huan)突(tu)變活(huo)性(xing)最強，而目前(qian)批準的(de)(de)GIST療法(fa)不能抑制激(ji)活(huo)環(huan)的(de)(de)突(tu)變。與現有的(de)(de)其(qi)他(ta)酪(lao)氨酸激(ji)酶(mei)(mei)抑制劑相比，avapritinib對KIT和PDGFRA的(de)(de)選(xuan)擇(ze)性(xing)明顯高于(yu)其(qi)他(ta)激(ji)酶(mei)(mei)抑制劑。
Blueprint Medicines率先(xian)開(kai)發avapritinib，用(yong)(yong)于治(zhi)療晚(wan)期GIST、晚(wan)期系統性(xing)肥大細胞(bao)增多癥(zheng)（SM）以及惰(duo)性(xing)和冒煙(yan)型SM。美國FDA已(yi)經(jing)授予avapritinib兩個突破性(xing)療法(fa)認證(zheng)，一個用(yong)(yong)于治(zhi)療PDGFRA D842V基因驅(qu)動的(de)GIST，一個治(zhi)療晚(wan)期SM，包括侵(qin)襲性(xing)SM亞型、伴隨相(xiang)關血液腫瘤的(de)SM和肥大細胞(bao)白血病。
基石藥(yao)業(ye)與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權(quan)，獲得了包括avapritinib在內的(de)三種藥(yao)物(wu)在大中華區(qu)的(de)獨家開發(fa)和商業(ye)化(hua)授權(quan)。Blueprint保(bao)留在世(shi)界其(qi)他地區(qu)開發(fa)及商業(ye)化(hua)avapritinib的(de)權(quan)利。
關于基石藥業
基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業（HKEX: 2616）是一家生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)公(gong)司(si)，專注(zhu)于開發(fa)(fa)及(ji)商業化創(chuang)新(xin)腫瘤免疫(yi)治療(liao)及(ji)精準治療(liao)藥(yao)(yao)物(wu)，以滿(man)足中(zhong)國(guo)(guo)和(he)全球(qiu)癌癥患(huan)者的(de)(de)(de)殷(yin)切醫療(liao)需(xu)求。成(cheng)立(li)于2015年(nian)底，基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業已集結了(le)一支在(zai)新(xin)藥(yao)(yao)研發(fa)(fa)、臨床(chuang)(chuang)研究以及(ji)商業化方面擁有豐(feng)富經驗(yan)的(de)(de)(de)世(shi)界級(ji)管理團隊。公(gong)司(si)以腫瘤免疫(yi)治療(liao)聯合療(liao)法為(wei)核心(xin)，建立(li)了(le)一條(tiao)15種腫瘤候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)組成(cheng)的(de)(de)(de)豐(feng)富產品管線。目前5款后期候(hou)(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)正(zheng)處于關鍵(jian)性臨床(chuang)(chuang)試驗(yan)。憑(ping)借經驗(yan)豐(feng)富的(de)(de)(de)管理團隊、豐(feng)富的(de)(de)(de)管線、專注(zhu)于臨床(chuang)(chuang)開發(fa)(fa)的(de)(de)(de)業務模式(shi)和(he)充裕資(zi)金，基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業的(de)(de)(de)愿景是通過為(wei)全球(qiu)癌癥患(huan)者帶來創(chuang)新(xin)腫瘤療(liao)法，成(cheng)為(wei)全球(qiu)知名的(de)(de)(de)中(zhong)國(guo)(guo)領先生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)公(gong)司(si)。
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前瞻性申明
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