• 國家藥品監督管理局（NMPA）已受理同類首創精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請（NDA），用于胃腸道間質瘤（GIST）晚期成人患者的兩個適應癥，標志著基石藥業向商業化轉型邁出重要一步；
• avapritinib獲美國FDA批準上市后，僅三個月，基石藥業即已在中國臺灣和中國大陸分別遞交了avapritinib新藥上市申請，希望能盡快將這款藥物帶給大中華區患者；
• 已公布的NAVIGATOR研究顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中，總緩解率（ORR）達86%，四線治療的GIST患者中，ORR達22%；
• 基石藥業開展的中國橋接研究的初步數據顯示，中國患者安全性及藥代動力學特征數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致；

蘇州(zhou)2020年4月23日 /美通社(she)/ -- 基(ji)石藥(yao)(yao)業(ye)（蘇州(zhou)）有限公(gong)司(si)（以下簡稱(cheng)“基(ji)石藥(yao)(yao)業(ye)”，香港聯交所代碼：2616）宣布，國家藥(yao)(yao)品監(jian)督管理局(ju)（NMPA）已受理胃(wei)腸道間質瘤（GIST）精準靶向藥(yao)(yao)物(wu)avapritinib的新(xin)藥(yao)(yao)上市申請(qing)，涵(han)蓋兩個(ge)適應癥，分別為用于治(zhi)療攜帶血小板(ban)衍生(sheng)生(sheng)長因子受體(ti)α（PDGFRA）外顯子18突(tu)變(bian)(bian)（包括PDGFRA D842V突(tu)變(bian)(bian)）的不(bu)可手術(shu)切(qie)除或轉(zhuan)移性GIST成人(ren)患者，以及(ji)四線不(bu)可手術(shu)切(qie)除或轉(zhuan)移性GIST成人(ren)患者。Avapritinib是一(yi)款強效、高選(xuan)擇性的、在研(yan)口服針對KIT和PDGFRA基(ji)因突(tu)變(bian)(bian)的抑制(zhi)劑，由公(gong)司(si)合作(zuo)伙伴Blueprint Medicines開發(fa)。這也是基(ji)石藥(yao)(yao)業(ye)首(shou)個(ge)獲NMPA受理的新(xin)藥(yao)(yao)上市申請(qing)，標志(zhi)著公(gong)司(si)向商業(ye)化轉(zhuan)型(xing)邁出重要一(yi)步。

中國每年約有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷GIST患者[1]，大概90%GIST患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關。今年1月，FDA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個(ge)且唯一在美國(guo)上(shang)市的，針對PDGFRA外顯子18突變治療的精準靶向(xiang)藥。

基(ji)石(shi)藥(yao)業董事長兼首席執(zhi)行官江寧軍(jun)博士表(biao)示(shi)：“在avapritinib獲美國FDA批(pi)準(zhun)上(shang)市(shi)僅三個(ge)月(yue)后，基(ji)石(shi)藥(yao)業已分別在中國臺灣和(he)中國大(da)陸地區遞交(jiao)(jiao)avapritinib的(de)(de)新(xin)藥(yao)上(shang)市(shi)申(shen)請，希望能盡快(kuai)將這(zhe)款同(tong)類首創的(de)(de)精準(zhun)靶向(xiang)藥(yao)物帶給大(da)中華(hua)地區的(de)(de)晚期GIST患者。隨著公(gong)司向(xiang)商業化轉型的(de)(de)步伐不斷加速，未(wei)來幾個(ge)月(yue)中，基(ji)石(shi)藥(yao)業還將在中國遞交(jiao)(jiao)多個(ge)重要產品(pin)針對(dui)多種適(shi)應癥的(de)(de)新(xin)藥(yao)上(shang)市(shi)申(shen)請。”

北京大學腫瘤(liu)醫(yi)院副院長(chang)、消化腫瘤(liu)內(nei)科主任、avapritinib中(zhong)國研(yan)(yan)究的(de)主要研(yan)(yan)究者(zhe)，沈琳教授(shou)表示：“Avapritinib在PDGFRA外(wai)顯子18突變的(de)晚期(qi)GIST，和(he)在四線治療的(de)GIST患者(zhe)中(zhong)，均表現出了非(fei)常好的(de)抗(kang)腫瘤(liu)活(huo)性，且安全性和(he)耐受(shou)性良好。由于(yu)現有的(de)療法患者(zhe)獲益極為(wei)有限(xian)，所以(yi)這(zhe)兩(liang)類GIST患者(zhe)具有高度未滿足的(de)治療需(xu)求。作(zuo)為(wei)臨(lin)床(chuang)醫(yi)生，我(wo)期(qi)盼avapritinib能早日獲批，成為(wei)晚期(qi)GIST患者(zhe)新的(de)治療選擇。”

2019年(nian)11月結(jie)締組織腫瘤(liu)學(xue)會(hui)（CTOS）年(nian)會(hui)上公布(bu)了NAVIGATOR I期臨床試驗中，關(guan)于avapritinib在PDGFRA外顯(xian)子18突變和接受四線GIST患者(zhe)中的研究結(jie)果。截止(zhi)至2018年(nian)11月16日的數據(ju)顯(xian)示:

• 入組的43例PDGFRA外顯子18突變患者和111例四線治療患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始劑量，療效可評估。
• 在PDGFRA外顯子18突變患者中， ORR為86%（1例患者待確認），中位緩解持續時間（DOR）未達到
• 在四線治療的GIST患者中，ORR達22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。

令(ling)人欣喜的(de)(de)是，目前(qian)基(ji)石藥(yao)業(ye)開展的(de)(de)中國I/II期橋(qiao)接(jie)研(yan)究的(de)(de)初步數據顯示，中國GIST晚(wan)期患者的(de)(de)安全(quan)性(xing)及藥(yao)代動力學特征數據均與(yu)NAVIGATOR全(quan)球研(yan)究數據一致，耐受(shou)性(xing)良好。

基石藥(yao)業(ye)首席醫(yi)學官楊建新(xin)博士(shi)表示：“目前，中國(guo)晚(wan)期GIST治療方案主要為依次(ci)使用酪氨酸激酶抑制(zhi)劑（TKIs），但(dan)已(yi)批(pi)準的TKI藥(yao)物(wu)對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變(bian)的GIST患(huan)者療效甚微[2]。另一(yi)方面，中國(guo)四線GIST患(huan)者正面臨著多種耐藥(yao)突變(bian)、缺乏有(you)效獲批(pi)療法等多重困境(jing)。我很高興看到(dao)目前avapritinib在(zai)中國(guo)的橋(qiao)接研究(jiu)數據(ju)與NAVIGATOR全球研究(jiu)結(jie)果一(yi)致，期待它(ta)能早日讓更多亟待創新(xin)療法的晚(wan)期GIST患(huan)者受益。"

基石藥(yao)業已(yi)與(yu)Blueprint Medicines達成獨(du)家合作和(he)授(shou)權(quan)，獲(huo)得了包(bao)括(kuo)avapritinib在內的多款藥(yao)物在大中華區的獨(du)家開(kai)發和(he)商(shang)業化授(shou)權(quan)。Blueprint Medicines保留在世界其(qi)他地區開(kai)發及商(shang)業化相關藥(yao)物的權(quan)利。