蘇州(zhou)2020年3月27日(ri)(ri) /美通社(she)/ -- 基(ji)(ji)石(shi)藥業(ye)（蘇州(zhou)）有限公(gong)司（以下(xia)簡稱“基(ji)(ji)石(shi)藥業(ye)”，香港(gang)聯交所(suo)代碼(ma)：2616）今(jin)日(ri)(ri)宣布(bu)，公(gong)司已向臺灣衛生(sheng)福利(li)部食品藥物(wu)(wu)管理署（TFDA）提交胃腸道(dao)間(jian)質瘤(liu)（GIST）精準靶向藥物(wu)(wu)avapritinib的(de)上(shang)市申(shen)請(qing)(qing)，且該藥物(wu)(wu)已于2020年3月9日(ri)(ri)獲(huo)TFDA新藥優(you)先審(shen)查資格(ge)認定。該藥物(wu)(wu)將用(yong)于治療攜帶血小(xiao)板衍生(sheng)生(sheng)長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突(tu)變（包括(kuo)PDGFRA D842V突(tu)變）的(de)、不(bu)可手(shou)術切除或(huo)轉移(yi)性GIST成人患(huan)者。Avapritinib由公(gong)司合作伙(huo)伴(ban)Blueprint Medicines開(kai)發，也是基(ji)(ji)石(shi)藥業(ye)第二款(kuan)遞(di)交上(shang)市申(shen)請(qing)(qing)的(de)藥物(wu)(wu)。
基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)董事長兼首席執(zhi)行(xing)官江(jiang)寧軍(jun)博士表(biao)示：“一(yi)年內，基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)已先(xian)后遞(di)交(jiao)了兩個同(tong)類首創（first-in-class）精準靶向藥(yao)(yao)物的(de)上市(shi)申(shen)請(qing)，這不僅體現公司對于臨床迫切(qie)需(xu)求的(de)關(guan)注和回(hui)應(ying)，也(ye)顯示了公司正順利向商業(ye)(ye)化(hua)轉型。GIST是(shi)一(yi)種罕(han)見的(de)腫瘤，且目前大中華區已獲批(pi)的(de)療法針對PDGFRA D842V突變均無療效。除臺灣外，今年上半年我們(men)計劃針對同(tong)一(yi)適應(ying)癥在中國(guo)大陸遞(di)交(jiao)avapritinib的(de)新藥(yao)(yao)上市(shi)申(shen)請(qing)，以滿足(zu)更多患者之需(xu)。”
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“Avapritinib是一種強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑。今年1月，FDA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一(yi)在美國上市的GIST精準靶向藥物。目前向TFDA遞交的臨床數據顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達84%, 且大多數不良反應均為1級或2級，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到，61%的患者DOR>=6個月。”
GIST為發生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發年齡為50-80歲。大約90%的(de)GIST的(de)發生(sheng)與KIT或(huo)PDGFRA基(ji)因的(de)突(tu)變導(dao)致的(de)細胞生(sheng)長失調有關(guan)。由于(yu)GIST對(dui)化療(liao)和放療(liao)不敏感(gan)(gan)，目前晚期(qi)GIST的(de)治療(liao)方案主(zhu)要為依次使用酪(lao)氨酸(suan)激酶(mei)抑制劑（TKIs）。然而，攜(xie)帶PDGFRA外(wai)(wai)顯(xian)子18 D842V突(tu)變的(de)患者對(dui)現有大中華(hua)區已批準的(de)TKI藥物(wu)均(jun)不敏感(gan)(gan)，ORR為0%，中位無進展生(sheng)存期(qi)僅3至(zhi)5個月，總生(sheng)存期(qi)約15個月[1]。除了(le)D842V之外(wai)(wai)，既(ji)往(wang)已批準的(de)GIST治療(liao)藥物(wu)對(dui)于(yu)其它罕見的(de)PDGFRA外(wai)(wai)顯(xian)子18突(tu)變療(liao)效也并(bing)不理想。
基石藥(yao)業(ye)已與(yu)Blueprint Medicines達成(cheng)獨家合作和(he)授權(quan)，獲(huo)得了包括avapritinib在內的(de)多(duo)款藥(yao)物在大中華(hua)區的(de)獨家開發和(he)商(shang)業(ye)化授權(quan)。Blueprint Medicines保留(liu)在世界其他地區開發及商(shang)業(ye)化相關藥(yao)物的(de)權(quan)利。
[1] Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64. |
