蘇州(zhou)2019年12月26日 /美通社/ -- 基(ji)石藥(yao)業(ye)(ye)（蘇州(zhou)）有限公(gong)司（以(yi)下(xia)簡稱“基(ji)石藥(yao)業(ye)(ye)”或“公(gong)司”，香(xiang)港聯(lian)交(jiao)所代(dai)碼：2616）宣(xuan)布，由(you)公(gong)司合作伙(huo)伴Blueprint Medicines開發的(de)在(zai)研(yan)產品pralsetinib的(de)I/II期(qi)注(zhu)冊性試驗(yan)已完成中(zhong)國最后一(yi)(yi)例經含鉑化療的(de)RET融合非(fei)小細胞肺癌（NSCLC）患者入組，該(gai)試驗(yan)是正在(zai)進行的(de)全球I/II期(qi)ARROW研(yan)究(jiu)的(de)一(yi)(yi)部分。這(zhe)將支持基(ji)石藥(yao)業(ye)(ye)計(ji)劃在(zai)2020年下(xia)半(ban)年向國家藥(yao)品監督管理局（NMPA）遞交(jiao)pralsetinib治療該(gai)適應癥的(de)新藥(yao)上市申請。
ARROW研(yan)究旨在評估pralsetinib在RET變異(yi)的(de)晚期NSCLC、甲狀腺(xian)髓樣癌或其他(ta)晚期實體瘤患(huan)者中(zhong)的(de)總體緩解率、緩解持續時(shi)間、藥(yao)代動(dong)力學、藥(yao)效學和(he)安(an)全(quan)性(xing)。中(zhong)國(guo)研(yan)究中(zhong)心(xin)于(yu)2019年8月26日實現(xian)首例經含鉑化療的(de)RET融合(he)NSCLC患(huan)者給藥(yao)。
肺癌是全球發病率最高的惡性腫瘤。在中國，每年約有73萬確診新發肺癌患者和61萬死亡肺癌患者[1]。在(zai)所有肺癌中，約80-85%為(wei)非(fei)小細(xi)(xi)胞(bao)(bao)肺癌，而RET融(rong)(rong)合在(zai)非(fei)小細(xi)(xi)胞(bao)(bao)肺癌中的(de)發生(sheng)率約為(wei)1~2%。目(mu)前對于(yu)RET融(rong)(rong)合非(fei)小細(xi)(xi)胞(bao)(bao)肺癌的(de)一線(xian)標準治療(liao)為(wei)含鉑雙藥(yao)化療(liao)，二(er)線(xian)治療(liao)為(wei)細(xi)(xi)胞(bao)(bao)毒藥(yao)物或(huo)免疫檢查點抑制劑的(de)單藥(yao)治療(liao)，但療(liao)效均(jun)不理想(xiang)，且患(huan)者(zhe)將(jiang)遭受巨大的(de)心理及生(sheng)理痛(tong)苦(ku)，生(sheng)活質量嚴重下降(jiang)。
Pralsetinib是一(yi)種口(kou)服、強效(xiao)且(qie)對RET融合和突變（含耐(nai)藥(yao)突變）具有高選(xuan)擇(ze)性的(de)RET抑制劑。2018年6月，基石藥(yao)業自Blueprint Medicines獲得了(le)包括pralsetinib在(zai)內的(de)三種藥(yao)物(wu)在(zai)中國大陸(lu)、香港(gang)、澳門和臺(tai)灣的(de)獨家開發和商(shang)業化授權，Blueprint Medicines保(bao)留這(zhe)三款藥(yao)物(wu)在(zai)世界其他地區的(de)相關權利。
2019年(nian)6月(yue)(yue)，Blueprint Medicines在ASCO發布了(le)ARROW研究在攜帶RET突變癌癥患者(zhe)(zhe)中的最(zui)新(xin)數(shu)據(ju)。結(jie)(jie)果表明(ming)，Pralsetinib顯示了(le)持續的抗腫(zhong)瘤(liu)活性(xing)，且耐受性(xing)良好(hao)。納入(ru)療效評估的患者(zhe)(zhe)均于2018年(nian)11月(yue)(yue)14日(ri)前入(ru)組，隨(sui)訪數(shu)據(ju)截止至2019年(nian)4月(yue)(yue)28日(ri)，期間患者(zhe)(zhe)能夠接受至少(shao)兩次(ci)影像學檢(jian)查。至數(shu)據(ju)截止日(ri)的結(jie)(jie)果顯示：
以上數據均支持Blueprint Medicines計劃在2020年第一季度向FDA遞交新適應癥(zheng)上市申請，用于攜(xie)帶RET融合的(de)經含(han)鉑化療的(de)非小細胞肺癌治療。
基石藥業董事長兼首席(xi)執行官江寧軍博士表示：“Pralsetinib目前已被FDA授予‘突破(po)性(xing)療法認定’，用于兩種(zhong)攜帶RET突變的癌癥治(zhi)療，且全球尚無(wu)選(xuan)擇性(xing)RET抑制(zhi)劑(ji)藥物獲批。感謝研(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)、合作伙伴和公司各位同(tong)事的通力合作，促使(shi)ARROW研(yan)究(jiu)在中國提前完(wan)成了二線及以上非小細(xi)胞肺(fei)癌患者(zhe)(zhe)的入組。期待(dai)pralsetinib能夠(gou)早日進(jin)入中國市(shi)場，以彌(mi)補國內患者(zhe)(zhe)的現(xian)存治(zhi)療空白。”
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“發生RET融合的NSCLC患者很難從現有的治療手段中獲益。ARROW全球試驗已公布的數據顯示，pralsetinib在治療具有RET突變的NSCLC中表現出令人鼓舞的抗腫瘤活性及持久的療效，同時安全性和耐受性良好。即使是在標準治療預后很差的腦轉移患者中，仍表現出很好的療效。值得一提的是，在NSCLC中RET融合率僅為1~2%的情況下，我們完成經含鉑化療的該類患者入組的時間仍比原定計劃縮短了將近一半，這讓我們切實體會到中國肺癌患者群體迫切的未被滿足的臨床治療需求。我們還將繼續全力推進pralsetinib在中國初治NSCLC及其他RET突變腫瘤患者的試驗進展。”
[1].Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32.
[2].Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of pralsetinib, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018.
關于Pralsetinib
pralsetinib是一種口服（每日一次）、高(gao)效和(he)高(gao)選擇性的靶向致癌(ai)(ai)性RET變(bian)異的在研(yan)藥物。Blueprint Medicines正(zheng)在進行pralsetinib的臨床開發，用于(yu)治(zhi)療(liao)RET變(bian)異的非小細胞肺癌(ai)(ai)、甲(jia)(jia)狀腺髓樣癌(ai)(ai)和(he)其他(ta)實體瘤患者(zhe)。美(mei)國FDA已經授(shou)予pralsetinib突(tu)破性療(liao)法認定，用于(yu)治(zhi)療(liao)經含鉑化療(liao)進展的RET融合(he)非小細胞肺癌(ai)(ai)、和(he)需(xu)要(yao)系(xi)統治(zhi)療(liao)且沒有可替代(dai)治(zhi)療(liao)方案的RET突(tu)變(bian)甲(jia)(jia)狀腺髓樣癌(ai)(ai)患者(zhe)的治(zhi)療(liao)。
pralsetinib是由Blueprint Medicines的(de)(de)研(yan)究團(tuan)隊依據其(qi)專(zhuan)有(you)化合物文庫所(suo)設計的(de)(de)。在臨(lin)床(chuang)前研(yan)究中(zhong)(zhong)，pralsetinib針對(dui)最(zui)常見(jian)RET基(ji)因融(rong)合、激活突變和(he)耐(nai)藥(yao)突變始終表現出次納(na)摩爾水平(ping)的(de)(de)效價。其(qi)中(zhong)(zhong)，相(xiang)比VEGFR2，pralsetinib對(dui)RET的(de)(de)選擇性有(you)90倍提高。此(ci)外，pralsetinib對(dui)RET的(de)(de)選擇性與已(yi)批準的(de)(de)多激酶抑(yi)制劑(ji)相(xiang)比有(you)顯著提高。通過(guo)抑(yi)制原發(fa)和(he)繼發(fa)突變，pralsetinib有(you)望克服和(he)預防臨(lin)床(chuang)耐(nai)藥(yao)性的(de)(de)發(fa)生。這(zhe)種治療(liao)方法預期可以在攜(xie)帶不同(tong)RET變異(yi)的(de)(de)患(huan)者(zhe)中(zhong)(zhong)實現持久(jiu)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)緩(huan)解(jie)，且(qie)具有(you)良好(hao)的(de)(de)安全性。
關于基石藥業
基(ji)石(shi)(shi)藥(yao)業(ye)(ye)（HKEX: 2616）是(shi)一(yi)家生物制藥(yao)公(gong)司(si)，專(zhuan)注于(yu)(yu)開發(fa)及(ji)(ji)商業(ye)(ye)化(hua)創(chuang)新(xin)(xin)腫(zhong)瘤(liu)(liu)免(mian)疫(yi)治療(liao)(liao)及(ji)(ji)精準治療(liao)(liao)藥(yao)物，以滿足中國和全(quan)球(qiu)癌癥患者(zhe)的(de)(de)(de)殷切醫(yi)療(liao)(liao)需求。成立于(yu)(yu)2015年底，基(ji)石(shi)(shi)藥(yao)業(ye)(ye)已集結了(le)一(yi)支在新(xin)(xin)藥(yao)研(yan)發(fa)、臨床研(yan)究以及(ji)(ji)商業(ye)(ye)化(hua)方面擁(yong)有豐(feng)(feng)富經(jing)驗(yan)的(de)(de)(de)世界級管(guan)(guan)(guan)理(li)團隊(dui)。公(gong)司(si)以腫(zhong)瘤(liu)(liu)免(mian)疫(yi)治療(liao)(liao)聯合療(liao)(liao)法為(wei)核(he)心(xin)，建(jian)立了(le)一(yi)條(tiao)15種(zhong)腫(zhong)瘤(liu)(liu)候選(xuan)藥(yao)物組成的(de)(de)(de)豐(feng)(feng)富產(chan)品(pin)管(guan)(guan)(guan)線。目前5款后期候選(xuan)藥(yao)物正處于(yu)(yu)關(guan)鍵性臨床試驗(yan)。憑借經(jing)驗(yan)豐(feng)(feng)富的(de)(de)(de)管(guan)(guan)(guan)理(li)團隊(dui)、豐(feng)(feng)富的(de)(de)(de)管(guan)(guan)(guan)線、專(zhuan)注于(yu)(yu)臨床開發(fa)的(de)(de)(de)業(ye)(ye)務模式和充(chong)裕資金，基(ji)石(shi)(shi)藥(yao)業(ye)(ye)的(de)(de)(de)愿景是(shi)通過為(wei)全(quan)球(qiu)癌癥患者(zhe)帶來創(chuang)新(xin)(xin)腫(zhong)瘤(liu)(liu)療(liao)(liao)法，成為(wei)全(quan)球(qiu)知名的(de)(de)(de)中國領先生物制藥(yao)公(gong)司(si)。
欲了解更多，請瀏覽
前瞻性申明
本(ben)文所作(zuo)出(chu)(chu)(chu)的(de)前(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)僅與(yu)本(ben)文作(zuo)出(chu)(chu)(chu)該陳(chen)(chen)述(shu)當日的(de)事件(jian)或(huo)資料(liao)有(you)關(guan)。除法律規定外，于作(zuo)出(chu)(chu)(chu)前(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)當日之后，無(wu)論是否出(chu)(chu)(chu)現新(xin)資料(liao)、未來事件(jian)或(huo)其他情(qing)況，我(wo)們并無(wu)責任更(geng)新(xin)或(huo)公開(kai)修(xiu)改任何前(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)及(ji)預(yu)料(liao)之外的(de)事件(jian)。請細閱本(ben)文，并理解(jie)我(wo)們的(de)實際(ji)未來業績或(huo)表現可能(neng)與(yu)預(yu)期(qi)(qi)有(you)重大差異。本(ben)文內所有(you)陳(chen)(chen)述(shu)乃本(ben)文章刊發(fa)日期(qi)(qi)作(zuo)出(chu)(chu)(chu)，可能(neng)因未來發(fa)展而出(chu)(chu)(chu)現變(bian)動(dong)。
