中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年7月15日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療華氏巨球蛋白血癥(Waldenstrom Macroglobulinemia，WM)。這是APG-2575獲得的(de)(de)首個孤兒(er)藥資格(ge)認定(ding)(ding)，為亞盛醫藥從(cong)FDA獲得的(de)(de)第二個孤兒(er)藥資格(ge)認定(ding)(ding)。此(ci)前公司第三代(dai)BCR-ABL抑制(zhi)劑HQP1351于今年5月獲得首個FDA孤兒(er)藥資格(ge)認定(ding)(ding)，被授予(yu)的(de)(de)適應癥為慢性(xing)髓性(xing)白血病。
“孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)”又(you)稱(cheng)為罕(han)見(jian)藥(yao)(yao)，指(zhi)用于預(yu)防、治療、診斷罕(han)見(jian)病的(de)藥(yao)(yao)品。在美(mei)(mei)(mei)國(guo)(guo)(guo)，罕(han)見(jian)疾病是(shi)(shi)指(zhi)患病人數少于20萬人的(de)疾病。自1983年以(yi)來，美(mei)(mei)(mei)國(guo)(guo)(guo)通過《孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)法案》的(de)實施，給予企業相關政策(ce)扶持(chi)，以(yi)鼓勵罕(han)見(jian)病藥(yao)(yao)品的(de)研(yan)發(fa)。本次APG-2575獲得(de)美(mei)(mei)(mei)國(guo)(guo)(guo)FDA授予的(de)孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)資格認定(ding)，將(jiang)有(you)助于該藥(yao)(yao)物(wu)在美(mei)(mei)(mei)國(guo)(guo)(guo)的(de)后(hou)續研(yan)發(fa)及商業化開(kai)展等方面享受一定(ding)的(de)政策(ce)支持(chi)，包(bao)括享有(you)臨床(chuang)試驗費用稅收(shou)減(jian)免、免除NDA申請費用、獲得(de)研(yan)發(fa)資助等，特別是(shi)(shi)批準上市(shi)后(hou)可獲得(de)美(mei)(mei)(mei)國(guo)(guo)(guo)市(shi)場7年獨占權。
WM是一種淋巴細胞腫瘤，以淋巴漿細胞浸潤骨髓、同時伴血清單克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高為特點。WM是一種罕見病，在美國約占非霍奇金淋巴瘤患者不到2% [1]。
目前指南(nan)推薦(jian)的WM的治療方(fang)案客觀緩(huan)解(jie)率(lv)(ORR) 可達到80%，但(dan)是(shi)很(hen)好部分緩(huan)解(jie)（VGPR）以上的較深(shen)緩(huan)解(jie)率(lv)很(hen)低(di)（20%左右或更低(di)），較多患(huan)者最終會復發或進展。同時，WM的中位發病年(nian)齡在70歲左右，患(huan)者身體(ti)狀態常常不能夠耐(nai)受強(qiang)烈治療。因(yin)此WM治療效(xiao)果(guo)的提高(gao)是(shi)臨床(chuang)迫(po)切需(xu)要解(jie)決的問題。
APG-2575是(shi)亞盛醫藥在研的(de)新型口服Bcl-2選擇性(xing)(xing)(xing)小分子抑制(zhi)(zhi)劑(ji)，通(tong)過選擇性(xing)(xing)(xing)抑制(zhi)(zhi)Bcl-2蛋(dan)白來恢復(fu)腫瘤細(xi)胞程序性(xing)(xing)(xing)死(si)亡機制(zhi)(zhi)（細(xi)胞凋(diao)亡），從而殺死(si)腫瘤，擬(ni)用于治療(liao)多(duo)(duo)種血液(ye)(ye)惡性(xing)(xing)(xing)腫瘤。APG-2575是(shi)全球(qiu)(qiu)層面(mian)繼VENCLEXTA®（venetoclax）之后(hou)罕有的(de)進(jin)(jin)入(ru)臨(lin)床開發階段的(de)Bcl-2選擇性(xing)(xing)(xing)抑制(zhi)(zhi)劑(ji)，也是(shi)首個在中國(guo)進(jin)(jin)入(ru)臨(lin)床階段的(de)、本土(tu)研發的(de)Bcl-2選擇性(xing)(xing)(xing)抑制(zhi)(zhi)劑(ji)。APG-2575現已獲得美國(guo)、中國(guo)、澳(ao)大(da)利亞多(duo)(duo)項(xiang)Ib/II期(qi)臨(lin)床試驗許可，正(zheng)在全球(qiu)(qiu)同(tong)步(bu)推進(jin)(jin)多(duo)(duo)個血液(ye)(ye)腫瘤適應癥的(de)臨(lin)床開發，其中包括一項(xiang)正(zheng)在進(jin)(jin)行的(de)全球(qiu)(qiu)多(duo)(duo)中心的(de)Ib/ II期(qi)臨(lin)床研究(jiu)，旨在評估APG-2575單(dan)(dan)藥或聯合(he)聯合(he)依魯替尼（ibrutinib）/利妥昔單(dan)(dan)抗(kang)（rituximab）治療(liao)WM患者(zhe)的(de)安(an)全性(xing)(xing)(xing)、耐(nai)受性(xing)(xing)(xing)和有效性(xing)(xing)(xing)。
亞盛醫藥董事長(chang)、CEO楊大俊博士表示：“WM的治療是(shi)(shi)全球層面目前尚(shang)未完(wan)全滿(man)足的臨床(chuang)需求。APG-2575是(shi)(shi)公(gong)司細胞凋亡產(chan)品(pin)(pin)管線的重要臨床(chuang)開發(fa)品(pin)(pin)種，此次(ci)針對WM適(shi)應癥獲(huo)得FDA孤兒(er)藥資格(ge)認(ren)定是(shi)(shi)APG-2575產(chan)品(pin)(pin)開發(fa)和商業化的重要里程碑。孤兒(er)藥相關政(zheng)策的扶持將有助于我(wo)們加快這(zhe)一藥物的全球臨床(chuang)開發(fa)與產(chan)品(pin)(pin)上市，從而早日惠及(ji)更(geng)多患者。”
參(can)考文獻(xian)
[1] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.
關于APG-2575
APG-2575是亞盛醫藥在研的新(xin)型口(kou)服Bcl-2選擇(ze)性抑制劑(ji)，通(tong)過(guo)選擇(ze)性抑制Bcl-2蛋白(bai)來恢復(fu)(fu)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)(liu)細(xi)胞(bao)程序性死(si)(si)亡(wang)機制（細(xi)胞(bao)凋亡(wang)），從而殺(sha)死(si)(si)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)(liu)，擬(ni)用于治(zhi)療多(duo)種血液(ye)惡性腫(zhong)(zhong)瘤(liu)(liu)。此前公(gong)司已(yi)在美國(guo)、澳大利亞、中國(guo)啟動該藥物的單藥I期臨床試驗(yan)。今年3月以來，APG-2575接連獲得(de)美國(guo)、中國(guo)多(duo)項Ib/II期臨床試驗(yan)許(xu)可，正在全(quan)球(qiu)層面同(tong)步(bu)推進包括復(fu)(fu)發/難(nan)治(zhi)慢性淋(lin)(lin)巴(ba)(ba)細(xi)胞(bao)白(bai)血病(bing)(bing)/小淋(lin)(lin)巴(ba)(ba)細(xi)胞(bao)淋(lin)(lin)巴(ba)(ba)瘤(liu)(liu)、華氏巨球(qiu)蛋白(bai)血癥、復(fu)(fu)發/難(nan)治(zhi)急性髓性白(bai)血病(bing)(bing)等多(duo)個血液(ye)腫(zhong)(zhong)瘤(liu)(liu)適應癥的臨床開發。
關于亞盛醫藥
亞盛(sheng)醫(yi)藥是一(yi)家立足中國、面向全球的(de)處于臨床開發階段(duan)的(de)原創新藥研發企業(ye)，致力于在(zai)腫瘤、乙肝(gan)及與衰老相(xiang)關的(de)疾病等治療領域開發創新藥物。2019年(nian)10月28日，亞盛(sheng)醫(yi)藥在(zai)香港聯交所主板掛牌(pai)上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛(sheng)醫藥(yao)擁有(you)自主構(gou)建的蛋白(bai)-蛋白(bai)相互作(zuo)用靶向藥(yao)物(wu)設計平臺，處于細胞凋(diao)亡(wang)通路新(xin)(xin)藥(yao)研發的全球最前(qian)沿。公司已(yi)建立擁有(you)8個已(yi)進入(ru)臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)發階段的1類(lei)小分(fen)子新(xin)(xin)藥(yao)產(chan)品管(guan)線，包(bao)括抑(yi)制(zhi)Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋(diao)亡(wang)路徑(jing)關鍵蛋白(bai)的抑(yi)制(zhi)劑；新(xin)(xin)一(yi)代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑(yi)制(zhi)劑等，為全球唯(wei)一(yi)在細胞凋(diao)亡(wang)路徑(jing)關鍵蛋白(bai)領域(yu)均有(you)臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)發品種的創(chuang)新(xin)(xin)公司。目前(qian)正在中國(guo)、美(mei)國(guo)及澳大利亞開(kai)展(zhan)30多(duo)項I/II期臨(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗。用于治療耐(nai)藥(yao)性慢性髓性白(bai)血病的核心品種HQP1351獲得(de)(de)美(mei)國(guo)FDA審評(ping)快速通道(dao)及孤(gu)兒藥(yao)認證(zheng)資(zi)格(ge)，并已(yi)在中國(guo)遞(di)交新(xin)(xin)藥(yao)上市申(shen)請。公司的另一(yi)重要品種APG-2575近期也獲得(de)(de)美(mei)國(guo)FDA孤(gu)兒藥(yao)資(zi)格(ge)認證(zheng)。
前瞻性聲明
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