中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年1月29日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療濾泡性淋巴瘤（FL）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、多發性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）適應癥之后，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得10項FDA孤兒藥認證，創中國(guo)藥企之(zhi)最。

“孤(gu)兒藥”又稱為罕見藥，指用于(yu)預(yu)防(fang)、治(zhi)療、診斷罕見病(bing)(bing)(bing)的(de)藥品。在(zai)美(mei)國(guo)(guo)，罕見疾病(bing)(bing)(bing)是指患病(bing)(bing)(bing)人數少于(yu)20萬(wan)人的(de)疾病(bing)(bing)(bing)。自1983年以(yi)來，美(mei)國(guo)(guo)通(tong)過《孤(gu)兒藥法案》的(de)實施(shi)，給予企業相(xiang)關政策(ce)(ce)扶持，以(yi)鼓(gu)勵罕見病(bing)(bing)(bing)藥品的(de)研發(fa)。本(ben)次APG-2575獲(huo)得美(mei)國(guo)(guo)FDA授予的(de)孤(gu)兒藥資格認定，將有助于(yu)該藥物在(zai)美(mei)國(guo)(guo)的(de)后續研發(fa)及商業化開(kai)展(zhan)等方面享受一定的(de)政策(ce)(ce)支持，包括享有臨(lin)床試驗(yan)費(fei)用稅收減免、免除(chu)NDA申請(qing)費(fei)用、獲(huo)得研發(fa)資助等，特(te)別是批準上市(shi)后可(ke)獲(huo)得美(mei)國(guo)(guo)市(shi)場(chang)7年獨(du)占(zhan)權。

濾泡性淋巴瘤（FL）是一種異質性疾病，在美國屬于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二常見類型，約占所有NHL病例的20%^[1]。FL是最常見的惰性B細胞淋巴瘤，由生發中心B細胞的惡性增殖引起^[1],[2]。盡管目前的治療手段讓FL患者的總生存期顯著改善，但FL仍然是被視為一種不可治愈的惡性腫瘤^[2],[3]。大多數患者在接受初始治療后有疾病復發或進展，并經歷多次復發，需要后續跨線治療^[4]。雖然對于初始性和復(fu)發/難治性FL有(you)多種(zhong)治療選擇(ze)，但對于那些高危、早(zao)期復(fu)發、組織學轉化、從現有(you)治療選擇(ze)中(zhong)復(fu)發或對現有(you)治療產(chan)生不耐受的(de)FL患(huan)者來說(shuo)，仍有(you)較(jiao)大的(de)臨床需求仍未得到滿(man)足。

APG-2575是(shi)(shi)亞盛醫藥在研的(de)(de)(de)新(xin)型口服Bcl-2選(xuan)擇性小分子抑(yi)制劑，通過選(xuan)擇性抑(yi)制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤(liu)細胞程序性死亡機(ji)制（細胞凋(diao)亡），從(cong)而(er)殺死腫瘤(liu)，擬用于(yu)治療(liao)多種血液惡性腫瘤(liu)。APG-2575是(shi)(shi)首個(ge)在中國進入臨床(chuang)階(jie)段(duan)的(de)(de)(de)、本土研發(fa)的(de)(de)(de)Bcl-2選(xuan)擇性抑(yi)制劑。APG-2575現已獲(huo)得美(mei)國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床(chuang)試驗許可，正在全球(qiu)同步推(tui)進多個(ge)血液腫瘤(liu)適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)(de)臨床(chuang)開發(fa)。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“這是公司細胞凋亡管線重要品種Bcl-2抑制劑APG-2575獲得的第5項FDA授予的孤兒藥資格認定，為亞盛醫藥斬獲的第10項孤兒藥認證，進一步壘實了我們‘創(chuang)中國藥企孤(gu)兒(er)藥認證(zheng)歷來之(zhi)最’的領先地位，也是公司全球化創新能力與水平的呈現。期待在FDA孤兒藥政策的各種推動下，包括APG-2575在內的多個公司在研品種能加快臨床開發進度，早日獲批，從而更快地(di)造福更多患者。”

參考文獻

^[1] Kridel R, Sehn L, Gascoyne D. Pathogenesis of follicular lymphoma. J Clin Invest. 2012 Oct;122(10):3424-31.
^[2] Huet S, Sujobert P, Salles G. From genetics to the clinic: a translational perspective on follicular lymphoma. Nat Rev Cancer. 2018 Apr;18(4):224-239.
^[3] Carbone A, et al. Follicular lymphoma. Nat Rev Dis Primers. 2019 Dec 12;5(1):83.
^[4] Matasar M, et al. Follicular Lymphoma: Recent and Emerging Therapies, Treatment Strategies, and Remaining Unmet Needs. Oncologist. 2019 Nov;24(11):e1236-e1250.

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足(zu)中國(guo)、面向(xiang)全球(qiu)的處于(yu)臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力于(yu)在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guan)的疾病(bing)等治療領域開發創新藥物(wu)。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港(gang)聯交所(suo)主(zhu)板掛(gua)牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球(qiu)最前(qian)沿。公司已建立擁有8個已進入臨(lin)床開(kai)發階段的1類小分子新藥產品(pin)管線(xian)，包括抑(yi)制Bcl-2、IAP 或(huo) MDM2-p53 等細胞(bao)凋亡(wang)路徑關鍵(jian)蛋白(bai)的抑(yi)制劑；新一(yi)代針對癌癥治療中(zhong)(zhong)出現的激酶(mei)突(tu)變體的抑(yi)制劑等，為全球(qiu)唯一(yi)在細胞(bao)凋亡(wang)路徑關鍵(jian)蛋白(bai)領域均有臨(lin)床開(kai)發品(pin)種(zhong)的創新公司。目前(qian)公司正在中(zhong)(zhong)國、美國及(ji)澳大利亞開(kai)展(zhan)40多項(xiang)(xiang)I/II期臨(lin)床試驗。用(yong)于治療耐藥性慢性髓(sui)性白(bai)血病的核(he)心(xin)品(pin)種(zhong)HQP1351已在中(zhong)(zhong)國遞交新藥上(shang)市申(shen)請(qing)，該品(pin)種(zhong)獲得了美國FDA審評(ping)快(kuai)速(su)通(tong)道(dao)及(ji)孤兒藥認(ren)證資格。截至目前(qian)，公司共(gong)有4個在研新藥獲得10項(xiang)(xiang)FDA孤兒藥資格認(ren)證。

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