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南京、上海和美國舊金山2022年2月14日 /美通社/ -- 馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，今日與信達生物制藥（簡稱“信達生物”）（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力于研發、生產和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司，共同宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥開發辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）注射液（馴鹿醫療研發代號CT103A，信達生物研發代號IB1326）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用(yong)于治療復發(fa)/難治性多發(fa)性骨髓瘤（R/R MM）。
FDA孤兒藥資格的(de)認定可(ke)幫(bang)助加速藥品(pin)在美(mei)國的(de)臨(lin)床開發和注冊進(jin)度。CT103A候(hou)選產品(pin)將有資格享受若干優(you)惠政策，包(bao)括FDA對(dui)臨(lin)床研究指導支持、特殊(shu)費用減免，以及(ji)批準上市(shi)后產品(pin)在美(mei)國的(de)七年(nian)市(shi)場獨占權(quan)等。2021年(nian)2月，CT103A用于R/R MM的(de)療(liao)(liao)法已被中國國家藥品(pin)監(jian)督管理局（NMPA）藥品(pin)審評中心（CDE）納(na)入“突破性治(zhi)療(liao)(liao)藥物”品(pin)種。
馴鹿醫療首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：
“FDA授予(yu)CT103A‘孤兒藥’認定，對(dui)多發性骨髓瘤(liu)患(huan)者(zhe)具有重要意義，代(dai)表著FDA對(dui)于(yu)CT103A候選(xuan)產品的(de)(de)肯定和馴鹿醫療提(ti)供的(de)(de)既往臨(lin)床(chuang)數據的(de)(de)認可(ke)。當前，馴鹿團隊正在將CT103A的(de)(de)臨(lin)床(chuang)開發向前線治療、聯合(he)用藥、自(zi)身(shen)免(mian)疫性疾病適應癥拓展、海(hai)外布(bu)局四個維度(du)推進，期(qi)待這款(kuan)候選(xuan)產品早日上市(shi)，挽救更(geng)多患(huan)者(zhe)的(de)(de)生(sheng)命(ming)！”
信達生物高級副總裁兼周輝博士表示：
“FDA對IBI326的(de)孤(gu)兒藥認證是我們致力(li)于(yu)開發有(you)效(xiao)性(xing)更(geng)優和存續性(xing)更(geng)強的(de)BCMA靶向 CAR-T的(de)一(yi)個里程碑，凸顯了將這(zhe)一(yi)治療(liao)選擇帶(dai)給多發性(xing)骨髓瘤(liu)患者(zhe)的(de)重要性(xing)，也激勵我們進一(yi)步加快IBI326的(de)臨床開發。希望這(zhe)款(kuan)候選產品早(zao)日上市，給多發性(xing)骨髓瘤(liu)的(de)患者(zhe)帶(dai)去(qu)希望。”
關于FDA孤兒藥資格認定
孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)認定(ding)(ding)（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)產(chan)品(pin)開發(fa)(fa)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）對符合條件的(de)用于(yu)預防、治療(liao)及診斷罕見(jian)(jian)病(bing)的(de)藥(yao)(yao)物(wu)（包括生(sheng)物(wu)制品(pin)）授予的(de)一(yi)種(zhong)資格認定(ding)(ding)。孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)又稱為罕見(jian)(jian)病(bing)藥(yao)(yao)，指(zhi)用于(yu)預防、治療(liao)、診斷罕見(jian)(jian)病(bing)的(de)藥(yao)(yao)品(pin)，FDA針對罕見(jian)(jian)病(bing)有(you)明確(que)的(de)界定(ding)(ding)標準(zhun)，即影響美國(guo)人(ren)群(qun)少(shao)(shao)于(yu)20萬的(de)疾病(bing)。由(you)于(yu)罕見(jian)(jian)病(bing)患病(bing)人(ren)群(qun)少(shao)(shao)、市場需(xu)求少(shao)(shao)、研發(fa)(fa)成(cheng)本高(gao)，很少(shao)(shao)有(you)制藥(yao)(yao)企(qi)業關注(zhu)其治療(liao)藥(yao)(yao)物(wu)的(de)研發(fa)(fa)，因此這(zhe)些藥(yao)(yao)被稱為“孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)”。1983年美國(guo)頒布《孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)法案》（Orphan Drug Act, ODA），規定(ding)(ding)凡獲得(de)孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)資格的(de)候選(xuan)藥(yao)(yao)物(wu)，有(you)機(ji)會獲得(de)一(yi)系列(lie)配套支(zhi)持政策。
關于多發性骨髓瘤（MM）
多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓瘤（MM）是最常(chang)見的(de)(de)(de)血液(ye)癌癥(zheng)之一(yi)，是一(yi)種克隆(long)性(xing)(xing)漿細(xi)胞異常(chang)增殖(zhi)的(de)(de)(de)惡(e)性(xing)(xing)疾病(bing)。對于(yu)初(chu)治(zhi)(zhi)(zhi)的(de)(de)(de)多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓瘤患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，常(chang)用(yong)的(de)(de)(de)一(yi)線治(zhi)(zhi)(zhi)療藥(yao)物(wu)包(bao)括蛋白酶體抑制劑、免(mian)疫(yi)調節(jie)類(lei)(lei)藥(yao)物(wu)及烷化劑類(lei)(lei)藥(yao)物(wu)。對于(yu)大多數的(de)(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，常(chang)用(yong)的(de)(de)(de)一(yi)線治(zhi)(zhi)(zhi)療可以使患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)病(bing)情穩定3-5年，但也有少(shao)部分(fen)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)在(zai)初(chu)治(zhi)(zhi)(zhi)時(shi)表現為原發(fa)耐藥(yao)，病(bing)情不能(neng)得到(dao)有效控制。對于(yu)治(zhi)(zhi)(zhi)療有效的(de)(de)(de)大多數初(chu)治(zhi)(zhi)(zhi)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，在(zai)經過疾病(bing)穩定期后(hou)也會不可避免(mian)的(de)(de)(de)進(jin)入復發(fa)、難治(zhi)(zhi)(zhi)階段(duan)。因此，復發(fa)/難治(zhi)(zhi)(zhi)多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓瘤患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)仍存在(zai)未滿足的(de)(de)(de)需求。在(zai)美國，MM約占所有新發(fa)癌癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)人(ren)數近2%，占癌癥(zheng)死亡患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)人(ren)數的(de)(de)(de)2%以上。
根據弗若斯沙利文報告：
關于CT103A (BCMA CAR-T)
CT103A是由馴鹿醫療和信(xin)達(da)生物(wu)制藥(yao)聯(lian)合開發的(de)一種創新候(hou)(hou)選產品(pin)(pin)。本(ben)候(hou)(hou)選產品(pin)(pin)以慢病毒為(wei)基因載體轉染自體T細胞，CAR包含(han)全(quan)人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜(mo)、4-1BB共刺激(ji)和CD3ζ激(ji)活結(jie)構域(yu)。基于(yu)(yu)嚴格的(de)篩選，通過全(quan)面的(de)體內外功能評價，CT103A CAR-T候(hou)(hou)選產品(pin)(pin)具(ju)有(you)強有(you)力和快速(su)的(de)療效(xiao)，并有(you)突出的(de)持久性。2021年2月(yue)，CT103A獲國家藥(yao)監局“突破(po)性治(zhi)(zhi)療藥(yao)物(wu)”認(ren)定，用(yong)于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療復(fu)發難治(zhi)(zhi)性多發性骨(gu)髓瘤(liu)。2022年2月(yue), CT103A獲美國食品(pin)(pin)藥(yao)品(pin)(pin)監督管理局“孤兒(er)藥(yao)”認(ren)定，用(yong)于(yu)(yu)治(zhi)(zhi)療復(fu)發難治(zhi)(zhi)性多發性骨(gu)髓瘤(liu)。
關于馴鹿醫療
馴鹿醫療是一家專注(zhu)(zhu)于(yu)細胞治(zhi)療和(he)(he)抗(kang)體(ti)(ti)(ti)藥(yao)物(wu)開(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)產(chan)業化的(de)創新(xin)生物(wu)制(zhi)藥(yao)公(gong)司。公(gong)司以開(kai)發(fa)(fa)血液(ye)(ye)腫瘤(liu)細胞類藥(yao)物(wu)和(he)(he)抗(kang)體(ti)(ti)(ti)藥(yao)物(wu)為創新(xin)的(de)基石(shi)，向(xiang)實體(ti)(ti)(ti)瘤(liu)和(he)(he)自身免疫疾病拓展(zhan)，擁有(you)完整(zheng)的(de)從早期發(fa)(fa)現、注(zhu)(zhu)冊(ce)申(shen)報、臨(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)(fa)到(dao)商業化生產(chan)的(de)全(quan)(quan)流(liu)程平(ping)(ping)(ping)(ping)臺能力及包(bao)括了(le)全(quan)(quan)人源抗(kang)體(ti)(ti)(ti)發(fa)(fa)現平(ping)(ping)(ping)(ping)臺、高通量CAR-T藥(yao)物(wu)優(you)選平(ping)(ping)(ping)(ping)臺、通用CAR技(ji)(ji)術(shu)平(ping)(ping)(ping)(ping)臺、生產(chan)技(ji)(ji)術(shu)平(ping)(ping)(ping)(ping)臺、臨(lin)床(chuang)轉化研(yan)(yan)究平(ping)(ping)(ping)(ping)臺在(zai)(zai)內(nei)的(de)多個技(ji)(ji)術(shu)平(ping)(ping)(ping)(ping)臺。現有(you)10個在(zai)(zai)研(yan)(yan)品(pin)(pin)種處(chu)于(yu)不同研(yan)(yan)發(fa)(fa)階(jie)段，其中(zhong)進展(zhan)最為迅速的(de)候選產(chan)品(pin)(pin)CT103A（全(quan)(quan)人源BCMA嵌合抗(kang)原受(shou)體(ti)(ti)(ti)自體(ti)(ti)(ti)T細胞注(zhu)(zhu)射(she)液(ye)(ye)）已(yi)(yi)處(chu)于(yu)臨(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)(fa)后期階(jie)段，已(yi)(yi)于(yu)2021年(nian)2月被國家藥(yao)品(pin)(pin)監(jian)督(du)管理局(NMPA)藥(yao)品(pin)(pin)審評中(zhong)心(CDE)納入“突破性治(zhi)療藥(yao)物(wu)”品(pin)(pin)種；公(gong)司自主(zhu)研(yan)(yan)發(fa)(fa)的(de)創新(xin)候選產(chan)品(pin)(pin)CT120（全(quan)(quan)人源CD19/CD22雙(shuang)靶點CAR-T細胞注(zhu)(zhu)射(she)液(ye)(ye)）已(yi)(yi)進入臨(lin)床(chuang)研(yan)(yan)究階(jie)段，并已(yi)(yi)獲得(de)FDA孤(gu)兒(er)藥(yao)認(ren)定（ODD）。
憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志于成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com 或(huo)領英(ying)主頁：IASO Biotherapeutics (馴鹿醫(yi)療(liao))。
關于信達生物
“始(shi)于信，達于行(xing)”，開發出老(lao)百姓用(yong)得起的(de)高質量生(sheng)(sheng)物(wu)藥，是信達生(sheng)(sheng)物(wu)的(de)理想和(he)目標(biao)。信達生(sheng)(sheng)物(wu)成立(li)于2011年，致(zhi)力于開發、生(sheng)(sheng)產和(he)銷售用(yong)于治(zhi)療腫瘤、自身免(mian)疫、代謝疾病(bing)等(deng)重大(da)疾病(bing)的(de)創新(xin)藥物(wu)。2018年10月31日，信達生(sheng)(sheng)物(wu)制藥在香港(gang)聯合交易所有限公司(si)主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括29個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家“重大新藥創制”專項。公司已有6個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦®，英文商標：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片，商品名：耐立克®）獲得批準上市，5個品種進(jin)入(ru)III期或(huo)關(guan)鍵性臨床(chuang)研究，另外還有18個產品已進(jin)入(ru)臨床(chuang)研究。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com 或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。
聲明：
1. 該適應(ying)癥為研究(jiu)中的藥品(pin)用法，尚(shang)未(wei)在中國(guo)或美國(guo)獲(huo)批；
2. 信達(da)不推薦任(ren)何未獲批(pi)的藥品/適(shi)應(ying)癥使用；
3. 僅供(gong)醫療衛生專業人士交流使用。
信達生物前瞻性聲明
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