中國南京、上海(hai)和加州圣荷(he)西2022年8月19日 /美(mei)通社/ -- 馴鹿生物(wu)(wu)，一(yi)家處于臨床階段、致力(li)于細胞治療和抗體藥物(wu)(wu)開發(fa)和產(chan)業(ye)化的(de)創新生物(wu)(wu)制(zhi)藥公司(si)，宣布國(guo)家藥品監督管理(li)局（NMPA）審評中心（CDE）已正(zheng)式(shi)審批(pi)通過其(qi)全人源BCMA嵌合(he)抗原受體自(zi)體T細胞注(zhu)射(she)液(ye)（伊基侖賽(sai)注(zhu)射(she)液(ye)，研(yan)發(fa)代號CT103A）新增擴展適應癥抗體介導(dao)的(de)視神經脊髓炎(yan)譜系疾病(bing)（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的(de)臨床試(shi)驗申請（IND）（受理(li)號：CXSL2200233，CXSL2200234），這是全球(qiu)第一(yi)個(ge)CAR-T在NMOSD疾病(bing)領(ling)域的(de)IND獲批(pi)。

此次新適應癥申請是基于伊基侖賽注射液的一項研究者發起的臨床研究的臨床數據。該研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的NMOSD患者。研究的主要目的是評價伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性、初步的療效，以及藥代/藥效動力學相關指標。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×10⁶ CAR-T/kg劑量組3例受試者、1.0×10⁶ CAR-T/kg劑量組9例受試者。

研究數據初步顯示0.5×10⁶ CAR-T/kg與1.0×10⁶ CAR-T/kg劑量組伊基侖賽注射(she)液均在難治(zhi)性NMOSD受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)中(zhong)展示(shi)出(chu)可靠的安全性，所有(you)的細(xi)(xi)胞(bao)因子釋放綜合(he)征（Cytokine Release Syndrome, CRS）均為1-2級(ji)，未觀(guan)(guan)察(cha)(cha)到(dao)免疫效應(ying)細(xi)(xi)胞(bao)相關神經毒性綜合(he)征（Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome, ICANS）。有(you)效性方面，所有(you)受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)均在回輸后觀(guan)(guan)察(cha)(cha)到(dao)擴展致殘狀態量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）評分的改(gai)善(shan)。其中(zhong)50%受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)視力(li)改(gai)善(shan)，67%受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)行(xing)走能力(li)改(gai)善(shan)，75%受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)直腸膀(bang)胱功能改(gai)善(shan)。中(zhong)位隨訪5.5個月后，11/12（92%）例受(shou)(shou)(shou)試(shi)(shi)者(zhe)未觀(guan)(guan)察(cha)(cha)到(dao)任何疾病復發表現。

馴鹿生物首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：

"自(zi)體免疫性(xing)疾病(bing)領(ling)域(yu)是(shi)僅次(ci)于腫瘤領(ling)域(yu)的(de)(de)(de)(de)第二(er)大藥(yao)物市場，馴鹿生物是(shi)國際上最先開展CAR-T在自(zi)身免疫性(xing)疾病(bing)領(ling)域(yu)研(yan)究(jiu)的(de)(de)(de)(de)公司之(zhi)一(yi)，我們(men)的(de)(de)(de)(de)靶向(xiang)BCMA的(de)(de)(de)(de)CAR-T療(liao)法(fa)(fa)(fa)在針(zhen)對(dui)復發(fa)(fa)難治NMOSD這(zhe)一(yi)并(bing)發(fa)(fa)癥嚴(yan)重、可(ke)能致盲(mang)、癱(tan)瘓的(de)(de)(de)(de)自(zi)體免疫性(xing)疾病(bing)獲得的(de)(de)(de)(de)IIT數(shu)據具有里程碑(bei)意義。NMOSD的(de)(de)(de)(de)現(xian)有治療(liao)只能延緩一(yi)定時間內的(de)(de)(de)(de)復發(fa)(fa)次(ci)數(shu)，但對(dui)感覺、神經(jing)、運(yun)動系(xi)統(tong)的(de)(de)(de)(de)功(gong)能恢復作用不大。BCMA-CART療(liao)法(fa)(fa)(fa)不但能夠(gou)降(jiang)低致殘(can)評(ping)分，而且能夠(gou)改善感覺、神經(jing)、運(yun)動系(xi)統(tong)功(gong)能。這(zhe)為BCMA-CART治療(liao)由漿(jiang)細胞產(chan)生的(de)(de)(de)(de)自(zi)身抗體而導致的(de)(de)(de)(de)一(yi)大類自(zi)體免疫性(xing)疾病(bing)提供了(le)里程碑(bei)意義的(de)(de)(de)(de)概(gai)念驗證(zheng)。此次(ci)的(de)(de)(de)(de)IND的(de)(de)(de)(de)順利獲批，為我們(men)推動CAR-T療(liao)法(fa)(fa)(fa)從惡性(xing)腫瘤領(ling)域(yu)向(xiang)自(zi)免領(ling)域(yu)拓(tuo)展以及產(chan)品落地增加了(le)動力。馴鹿生物會盡快啟(qi)動和完成臨床試驗，為中(zhong)國NMOSD患者帶(dai)去新的(de)(de)(de)(de)希望。"