中國蘇州、美(mei)國馬(ma)塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹(dan)2023年3月6日 /美(mei)通(tong)社(she)/ -- 和(he)(he)鉑醫(yi)(yi)藥（股票代(dai)碼：02142.HK），一(yi)家(jia)專注(zhu)于(yu)腫瘤(liu)及(ji)(ji)免疫領(ling)域(yu)創新抗體(ti)療法(fa)發現、開發及(ji)(ji)商業(ye)(ye)化的全球生物醫(yi)(yi)藥公(gong)司今日宣布(bu)，巴托利單抗（HBM9161）治療全身型(xing)重(zhong)癥(zheng)肌無(wu)力（gMG）的III期(qi)臨床(chuang)試(shi)驗取得積極(ji)研究結(jie)果(guo)。這是(shi)公(gong)司發展歷程中(zhong)的重(zhong)大里(li)程碑(bei)，標志著和(he)(he)鉑醫(yi)(yi)藥首款完成III期(qi)臨床(chuang)試(shi)驗的產(chan)品(pin)正(zheng)式進入商業(ye)(ye)化準(zhun)備階段，有望(wang)盡快惠(hui)及(ji)(ji)中(zhong)國全身型(xing)重(zhong)癥(zheng)肌無(wu)力患者。

該(gai)關(guan)鍵(jian)臨床研(yan)究旨(zhi)在確(que)認巴托(tuo)利(li)單(dan)抗(kang)(kang)在治(zhi)療(liao)(liao)(liao)中國全(quan)身型重癥肌無(wu)力患者時(shi)的療(liao)(liao)(liao)效及(ji)安(an)全(quan)性。III期臨床試驗(yan)結果符合主要(yao)研(yan)究終點及(ji)關(guan)鍵(jian)次要(yao)研(yan)究終點，同時(shi)其(qi)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)總體上(shang)安(an)全(quan)且耐(nai)受性良(liang)好，未發現新的安(an)全(quan)性信號。這是巴托(tuo)利(li)單(dan)抗(kang)(kang)在全(quan)球范圍(wei)內的首個關(guan)鍵(jian)性試驗(yan)積(ji)極結果。

巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波教授表示："FcRn靶點是目前全身型重癥肌無力治療領域的關注熱點，而巴托利單抗為首個在中國全身型重癥肌無力人群中被證實屬有效及安全的抗FcRn療法。繼II期臨床研究取得積極結果之后，和鉑醫藥的巴托利單抗III期臨床研究通過申辦方、研究者和受試者的共同努力，在新冠疫情期間克服種種困難，10個月完成132例受試者入組，并于2023年1月14日完成最后1例受試者出組訪視，在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數據，體現了其起效快、改善程度深和安全性好的特點，是中國第一個成功的重癥肌無力(li)治療關鍵(jian)性臨床III期研(yan)(yan)究，為相關新藥(yao)研(yan)(yan)發樹(shu)立(li)了新的里程(cheng)碑，通過高級(ji)別循證(zheng)醫學(xue)證(zheng)據(ju)進一(yi)步夯實(shi)了FcRn拮抗劑在重癥肌無力(li)治療中的地位(wei)，同時展示了中國臨床研(yan)(yan)究者獨立(li)組織完成創新藥(yao)在罕見病領域(yu)高質量臨床研(yan)(yan)究的強大能(neng)力(li)。"

和鉑醫(yi)藥創始人、董事長(chang)兼首席(xi)執(zhi)行官王勁松(song)博士表(biao)示："這(zhe)一突破性(xing)療(liao)(liao)法為由致病性(xing)IgG介導的(de)(de)各類自(zi)身免疫性(xing)疾(ji)病領域帶來(lai)了重大進展，能滿足當前巨(ju)大的(de)(de)醫(yi)療(liao)(liao)需(xu)求，尤(you)其(qi)體現在全身型重癥肌無力(li)患者(zhe)中，進一步(bu)填補(bu)治療(liao)(liao)空白。

過去幾年(nian)間，盡管(guan)面(mian)臨(lin)新冠疫情帶來的(de)(de)(de)巨(ju)大挑戰(zhan)，我(wo)們(men)仍秉持承(cheng)諾(nuo)、高效推(tui)進，在既(ji)定計劃內不斷收獲巴托利單(dan)抗的(de)(de)(de)優異臨(lin)床(chuang)(chuang)數據。該項臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗(yan)的(de)(de)(de)成功，證明了整個和鉑團隊(dui)的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)(kai)發(fa)能力(li)和以患(huan)者(zhe)需求為中心的(de)(de)(de)創新奉獻精神，同時(shi)更反(fan)映(ying)出公(gong)(gong)司穩步(bu)擴大的(de)(de)(de)商業價值。我(wo)們(men)對巴托利單(dan)抗未來的(de)(de)(de)應(ying)用(yong)前景充滿信心，期待其能盡快惠(hui)及病患(huan)。我(wo)們(men)也(ye)將繼續基于公(gong)(gong)司核心平臺價值，發(fa)揮創新研發(fa)能力(li)，加速推(tui)進全(quan)球臨(lin)床(chuang)(chuang)管(guan)線開(kai)(kai)發(fa)，以提升全(quan)球患(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)生命(ming)質量。"

巴(ba)(ba)托(tuo)利單(dan)抗(kang)于(yu)(yu)2021年初獲(huo)得(de)中(zhong)國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥(yao)品(pin)監督管理局授予的(de)"突破性治療認證"，并于(yu)(yu)同年8月完成針對(dui)中(zhong)國(guo)(guo)全(quan)身型重(zhong)癥肌無力(li)患者(zhe)的(de)概念驗證研究。2022年10月，和鉑醫藥(yao)與(yu)石藥(yao)集(ji)團全(quan)資(zi)子公司恩(en)必普藥(yao)業有限(xian)公司達成協議，在(zai)大中(zhong)華區共同開發巴(ba)(ba)托(tuo)利單(dan)抗(kang)，和鉑醫藥(yao)負責巴(ba)(ba)托(tuo)利單(dan)抗(kang)在(zai)中(zhong)國(guo)(guo)針對(dui)全(quan)身型重(zhong)癥肌無力(li)的(de)全(quan)完整臨床實驗的(de)設計(ji)與(yu)執行(xing), 并將根據(ju)產品(pin)年度(du)凈(jing)銷售(shou)額獲(huo)得(de)分層銷售(shou)提成。

關于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌(ji)無力(li)（MG）是一種(zhong)由(you)抗乙(yi)酰膽堿受(shou)體（AChR）免疫球蛋(dan)白G（IgG）抗體和抗肌(ji)肉特異性(xing)酪氨酸激(ji)酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介(jie)導的(de)獲得性(xing)自(zi)身免疫性(xing)疾病，該疾病導致(zhi)神經肌(ji)肉接頭傳遞受(shou)損(sun)，表現(xian)(xian)為(wei)骨骼肌(ji)收縮無力(li)。患者(zhe)常有眼肌(ji)表現(xian)(xian)，約85%的(de)患者(zhe)會出(chu)現(xian)(xian)眼肌(ji)以外的(de)癥狀，發(fa)展為(wei)全身型(xing)重癥肌(ji)無力(li)（gMG），甚至發(fa)生肌(ji)無力(li)危象。

目前MG的主要治(zhi)療方法包(bao)括膽堿(jian)酯(zhi)酶抑(yi)制(zhi)劑(ji)及糖(tang)皮質激素(su)以及免疫(yi)抑(yi)制(zhi)劑(ji)，但其療效及安全(quan)性不能(neng)滿足(zu)(zu)各類患者的臨(lin)床(chuang)需求。減少致(zhi)病(bing)性IgG自身抗體是(shi)MG治(zhi)療中一種病(bing)理生(sheng)理機(ji)制(zhi)驅動的解決方案，如血漿置換和(he)靜脈注射(she)免疫(yi)球蛋白等，然而，該類治(zhi)療方案由(you)于可及性、安全(quan)性和(he)經濟成(cheng)本等問題(ti)導(dao)致(zhi)臨(lin)床(chuang)仍存在大量未被滿足(zu)(zu)的需求。

關于巴托利單抗（HBM9161）

巴托利(li)(li)單(dan)抗（HBM9161）是(shi)一種全人源單(dan)克隆(long)抗體(ti)（mAb），可阻斷(duan)FcRn-IgG相互(hu)結合，加速(su)(su)體(ti)內IgG的(de)清除，從(cong)而(er)達到有(you)效治療致病性IgG介導(dao)的(de)自身免疫性疾病的(de)效果(guo)。在(zai)重癥肌無(wu)力的(de)II期(qi)研究(jiu)(jiu)中，巴托利(li)(li)單(dan)抗可快速(su)(su)、顯著地緩解臨(lin)床癥狀，改(gai)善(shan)患者的(de)生活質量(liang)。早期(qi)研究(jiu)(jiu)表明巴托利(li)(li)單(dan)抗具有(you)良好耐(nai)受性，可迅速(su)(su)降低(di)多種自身免疫疾病患者體(ti)內IgG水平。

關于和鉑醫藥

和鉑醫藥(yao)（股票代(dai)碼：02142.HK）是一(yi)家專注于(yu)腫瘤及免疫性疾病領域(yu)創新藥(yao)研發(fa)及商業化的全球(qiu)化生物制藥(yao)企業。公司(si)通(tong)過自主研發(fa)、聯(lian)合(he)開發(fa)及多元(yuan)化的合(he)作模式快速拓展(zhan)創新藥(yao)研發(fa)管(guan)線。

和鉑自有的抗體技術平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發的免疫細胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細胞(bao)克隆篩(shai)選(xuan)平臺共(gong)同組成了(le)和鉑的下(xia)一代創新治療性(xing)抗體研發引擎。更多資訊，請訪問(wen)：