中國蘇州(zhou)、美國馬塞諸塞州(zhou)劍橋和(he)荷蘭鹿特丹2023年6月29日(ri) /美通社/ -- 和(he)鉑醫(yi)藥(yao)(yao)（股票代碼：02142.HK），一家(jia)專(zhuan)注(zhu)于腫瘤及(ji)免疫領域創新抗體療法(fa)發現(xian)、開發及(ji)商業化的全球(qiu)生物醫(yi)藥(yao)(yao)公司今日(ri)宣布，國家(jia)藥(yao)(yao)品監(jian)督管理局(ju)（NMPA）已受理公司在研藥(yao)(yao)物巴(ba)托利單抗（HBM9161）治療全身型重(zhong)癥肌(ji)無力（gMG）的生物制品許(xu)可(ke)申請（BLA）。這是(shi)和(he)鉑醫(yi)藥(yao)(yao)自成(cheng)立以(yi)來首個獲得(de)NMPA受理的生物制品許(xu)可(ke)申請。

巴托利單(dan)抗臨(lin)床試驗(yan)首(shou)(shou)席研(yan)究(jiu)者、復旦大學附屬華山醫院神經內科主任(ren)醫師(shi)趙(zhao)重(zhong)(zhong)波教授表示：“FcRn靶點是目前全(quan)(quan)身(shen)型(xing)重(zhong)(zhong)癥肌無力(li)(li)治療(liao)(liao)領域的(de)關注熱點，而巴托利單(dan)抗是首(shou)(shou)個在中(zhong)(zhong)國全(quan)(quan)身(shen)型(xing)重(zhong)(zhong)癥肌無力(li)(li)人群中(zhong)(zhong)完成臨(lin)床開發的(de)靶向FcRn療(liao)(liao)法，也(ye)是首(shou)(shou)個在中(zhong)(zhong)國全(quan)(quan)身(shen)型(xing)重(zhong)(zhong)癥肌無力(li)(li)人群中(zhong)(zhong)獲得(de)積極(ji)結果的(de)高級(ji)別臨(lin)床研(yan)究(jiu)，證(zheng)實其療(liao)(liao)效穩健，安全(quan)(quan)性良好。我(wo)們相信這款(kuan)具(ju)有(you)里程碑意(yi)義的(de)創新藥上市(shi)后(hou)有(you)望進一步豐富全(quan)(quan)身(shen)型(xing)重(zhong)(zhong)癥肌無力(li)(li)的(de)治療(liao)(liao)手(shou)段，減輕中(zhong)(zhong)國患(huan)者的(de)疾病(bing)負擔，惠及廣大患(huan)者。”

和鉑(bo)醫(yi)(yi)(yi)藥(yao)創(chuang)始人(ren)、董事長兼首席執行官王(wang)勁(jing)松博士(shi)表示：“作(zuo)為和鉑(bo)醫(yi)(yi)(yi)藥(yao)申報(bao)上市的(de)(de)首款產(chan)品，我們(men)非常(chang)高興巴托利(li)單抗的(de)(de)BLA申請(qing)獲(huo)得(de)NMPA受理，這展示了(le)我們(men)強大的(de)(de)研(yan)發能力(li)。巴托利(li)單抗的(de)(de)臨(lin)床研(yan)究(jiu)跨越了(le)新冠(guan)疫情期間，是和鉑(bo)醫(yi)(yi)(yi)藥(yao)聯合研(yan)究(jiu)者和受試者共同努力(li)的(de)(de)成(cheng)果，其在(zai)中國重癥(zheng)肌無力(li)人(ren)群中獲(huo)得(de)了(le)令人(ren)振(zhen)奮的(de)(de)療效性和安全(quan)(quan)性數據，為相關新藥(yao)研(yan)發樹立(li)了(le)新的(de)(de)里(li)程碑。我們(men)對巴托利(li)單抗未來的(de)(de)應用前景充滿信心(xin)(xin)，也將繼續基于公司核心(xin)(xin)平臺價(jia)值(zhi)，加速推進全(quan)(quan)球創(chuang)新臨(lin)床管線(xian)開發，滿足更廣(guang)泛(fan)的(de)(de)醫(yi)(yi)(yi)療需(xu)求(qiu)。”

巴托利單抗于2021年獲得中國(guo)國(guo)家藥(yao)品(pin)監督管(guan)理局授予的“突破性治療認證”，并于同年8月(yue)完(wan)成針對中國(guo)全(quan)身(shen)型重癥(zheng)肌無力患者的概念驗證研究。2023年3月(yue)，公司宣(xuan)布(bu)其III期(qi)臨(lin)床試驗取得積極研究結果。

2022年10月(yue)，和(he)鉑醫藥與石藥集團全資子公(gong)司(si)恩必普藥業有限公(gong)司(si)達成(cheng)協議，在(zai)大中華區共同開發巴托利單(dan)抗，和(he)鉑醫藥負責巴托利單(dan)抗在(zai)中國針對(dui)全身型重癥(zheng)肌無力的全完整臨(lin)床實(shi)驗的設計與執行(xing), 并將根據產品年度凈銷售(shou)額獲得分層(ceng)銷售(shou)提成(cheng)。

關于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌(ji)(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)（MG）是一種由抗(kang)乙酰膽(dan)堿受(shou)體（AChR）免(mian)疫球蛋白(bai)G（IgG）和(he)(he)抗(kang)肌(ji)(ji)(ji)肉特異性(xing)酪氨(an)酸(suan)激酶(mei)（Anti-MuSK）IgG等(deng)(deng)抗(kang)體介導(dao)的獲得性(xing)自身(shen)免(mian)疫性(xing)疾病(bing)，該疾病(bing)導(dao)致神經肌(ji)(ji)(ji)肉接(jie)頭傳(chuan)遞障礙，表現為(wei)骨(gu)骼肌(ji)(ji)(ji)收縮無(wu)力(li)(li)。患者常有眼(yan)(yan)瞼下垂和(he)(he)復視等(deng)(deng)眼(yan)(yan)外(wai)肌(ji)(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)表現，絕(jue)大多(duo)數患者會出現眼(yan)(yan)肌(ji)(ji)(ji)以(yi)外(wai)的癥狀，發展為(wei)全身(shen)型重癥肌(ji)(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)（gMG），明(ming)顯影響患者的工作狀態和(he)(he)生(sheng)活(huo)質量，嚴(yan)重者發生(sheng)肌(ji)(ji)(ji)無(wu)力(li)(li)危象(xiang)而危及生(sheng)命(ming)。

目(mu)前MG的(de)主要治(zhi)療(liao)方法包(bao)括膽堿(jian)酯酶抑制劑、糖(tang)皮質激(ji)素以及其他免疫抑制劑，但各類藥物的(de)療(liao)效及安(an)全(quan)性(xing)尚不能滿(man)足(zu)各類患(huan)者的(de)臨床(chuang)需求(qiu)。從病理(li)(li)生理(li)(li)機制出發，減少致病性(xing)自(zi)身抗體（IgG）是治(zhi)療(liao)MG最直接的(de)解決方案(an)，如(ru)血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等(deng)，然而，該(gai)類治(zhi)療(liao)方案(an)由于可及性(xing)、安(an)全(quan)性(xing)和經濟成本等(deng)問(wen)題導致臨床(chuang)仍存在大量(liang)未被滿(man)足(zu)的(de)需求(qiu)。

關于巴托利單抗（HBM9161）

巴托(tuo)(tuo)利單(dan)抗(kang)(kang)（HBM9161）是一種全人源(yuan)單(dan)克隆抗(kang)(kang)體(ti)（mAb），可(ke)阻斷FcRn-IgG相(xiang)互結合，加(jia)速體(ti)內IgG的(de)清除(chu)，從而達到有效(xiao)治(zhi)療(liao)致病性(xing)(xing)IgG介導的(de)自身免(mian)疫性(xing)(xing)疾病的(de)效(xiao)果(guo)。在重癥肌無力的(de)III期研究(jiu)中，巴托(tuo)(tuo)利單(dan)抗(kang)(kang)取(qu)得(de)積極(ji)研究(jiu)結果(guo)，可(ke)快速、顯著地(di)緩解(jie)臨床(chuang)癥狀，改善患者的(de)生活質量，且(qie)安全性(xing)(xing)良好。

關于和鉑醫藥

和鉑(bo)醫藥（股(gu)票代碼(ma)：02142.HK）是一家(jia)專注于腫瘤及免(mian)疫性(xing)疾病領域創新(xin)藥研(yan)發(fa)(fa)及商業化的全(quan)球(qiu)化生物(wu)制藥企業。公司通過自主研(yan)發(fa)(fa)、聯合(he)開(kai)發(fa)(fa)及多(duo)元(yuan)化的合(he)作模式(shi)快速拓展創新(xin)藥研(yan)發(fa)(fa)管線。

和鉑自有的抗體技術平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發的免疫細胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細(xi)胞克隆篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創新(xin)治療性抗體研發引擎。更多資訊(xun)，請訪問：