上海2018年10月22日電 /美通社/ -- 繼創下罕見病藥物奧巴捷（特立氟胺片）58天在華上市“新速度”之后，中華醫學會神經病學分會、中國醫療保健國際交流促進會和賽諾菲中國于10月20日透露：中(zhong)國(guo)首(shou)部多(duo)發(fa)性(xing)(xing)硬化(hua)(hua)患(huan)者生(sheng)存報告年內即(ji)將出(chu)爐。根(gen)據報告熱點解(jie)讀(du)：中(zhong)國(guo)約有(you)超過3萬名多(duo)發(fa)性(xing)(xing)硬化(hua)(hua)患(huan)者，發(fa)病高峰集中(zhong)在20-40歲，女性(xing)(xing)多(duo)于男性(xing)(xing)；只有(you)不(bu)到50%的患(huan)者能立即(ji)確診；由于該病反復(fu)(fu)復(fu)(fu)發(fa)，患(huan)者易致(zhi)殘并發(fa)生(sheng)“MS人格”，其中(zhong)13.2%有(you)自殺想法。

在10月20日同期(qi)舉(ju)行(xing)的國(guo)(guo)內首個治療(liao)多發性硬化的口服疾病修正(zheng)治療(liao)藥物 -- 奧巴捷上市會上，中國(guo)(guo)初級衛(wei)生(sheng)保健基金會聯合賽(sai)諾菲也公布“生(sheng)命捷力”多發性硬化癥患者援助(zhu)項(xiang)目(mu)方案，符合條件的多發性硬化患者接(jie)受藥品援助(zhu)后(hou)，年藥物治療(liao)費用可降低40%以上，低保患者甚(shen)至可獲(huo)得全免援助(zhu)。

中華醫(yi)學會神經(jing)病學分會主(zhu)任委員、北京協和(he)醫(yi)院神經(jing)內科主(zhu)任崔麗(li)英教授指出(chu)，“我們(men)非常(chang)欣喜(xi)的(de)看到(dao)，中國的(de)罕(han)見(jian)病治療(liao)(liao)領域(yu)又引(yin)入了一種全新的(de)治療(liao)(liao)方式。作為(wei)第(di)一個在(zai)國內獲批(pi)的(de)口(kou)服疾病修正(zheng)治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)，奧(ao)巴捷將(jiang)為(wei)醫(yi)生和(he)患者提供了一種更為(wei)方便的(de)治療(liao)(liao)選(xuan)擇，可有效降低患者年復發率，延緩殘疾進(jin)展。”

中國多發性硬化患者生存報告熱點速遞

多發性(xing)硬化在我國屬于罕見病(bing)的一(yi)種，此(ci)前(qian)業界(jie)對(dui)這一(yi)疾病(bing)研究數據并不多。今年中華醫(yi)(yi)學(xue)會神經病(bing)學(xue)分會牽頭進行(xing)了(le)首次(ci)大范圍的多發性(xing)硬化患(huan)者(zhe)生存現(xian)狀調研，涉及全國50家醫(yi)(yi)院、58位(wei)醫(yi)(yi)務(wu)工作者(zhe)和1362名患(huan)者(zhe)，分布28個省、直轄市(shi)和自治區（安徽、新疆、西藏、寧夏(xia)及港澳臺除外）。

北京協和醫院神經內科徐雁教授就即將出爐的2018中國多發性硬化患者生存報告做了熱點速遞^[1]，其中包括：

疾病特點：發病高峰(feng)20-40歲，女性(xing)多于男性(xing)。最常見(jian)的臨(lin)床(chuang)表現為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞。中位進展多發性(xing)硬化的病程為12年，提示(shi)我國患(huan)者進入進展階(jie)段(duan)時間可能較歐美患(huan)者早，這與我國缺乏復發治療可能有關(guan)。

診療現狀：確診(zhen)周期長，僅(jin)有(you)(you)不到一半的(de)患(huan)者就(jiu)診(zhen)后能(neng)被立即確診(zhen)。緩解期規范治(zhi)療僅(jin)占13.6%，而歐美患(huan)者高達83.4%，這與我(wo)(wo)國藥(yao)(yao)品缺乏以及患(huan)者負擔不起有(you)(you)關。歐美多發性硬化的(de)治(zhi)療藥(yao)(yao)物多達13種，可以分(fen)級治(zhi)療，而我(wo)(wo)國目(mu)前僅(jin)有(you)(you)2種。

公眾對該病認知度低：94.7%的患者(zhe)在確診前從未(wei)聽說過該病。84%的患者(zhe)有負面情緒，13.2%患者(zhe)有自殺想法。

對患者生活影響較大：14.5%-18%的(de)患(huan)者(zhe)患(huan)病后與家(jia)人和朋友的(de)關系變差，產生所謂的(de)“多(duo)發性硬化MS人格”。調研人群中(zhong)僅有不到一半(ban)的(de)患(huan)者(zhe)還在(zai)工作(zuo)，由于(yu)這(zhe)些(xie)患(huan)者(zhe)均為中(zhong)青年，因此，給社會也帶來了巨大的(de)負擔。85%以上(shang)的(de)患(huan)者(zhe)報(bao)告病情對正常工作(zuo)有影(ying)響。

此外，由于該病反復(fu)復(fu)發，可能(neng)會引發殘疾，因此，給(gei)家(jia)人(ren)也帶來了巨(ju)大的(de)負擔。每次復(fu)發住(zhu)(zhu)院(yuan)，83.7%的(de)患(huan)者(zhe)(zhe)需(xu)要家(jia)人(ren)陪護，時(shi)間(jian)中位(wei)（12年）誤工時(shi)間(jian)約為10天。18.3%的(de)患(huan)者(zhe)(zhe)家(jia)人(ren)因照顧患(huan)者(zhe)(zhe)而放(fang)棄工作(zuo)。每次復(fu)發住(zhu)(zhu)院(yuan)治療費用(yong)，60.5%的(de)患(huan)者(zhe)(zhe)花(hua)費超(chao)過1萬元。

“很多罕(han)見(jian)(jian)病(bing)一旦發(fa)病(bing)，需要終身治(zhi)療(liao)，對患者和家庭都是一種沉(chen)重的(de)負(fu)擔。”崔麗(li)英教授呼吁：“罕(han)見(jian)(jian)病(bing)的(de)治(zhi)療(liao)，需要社會各界積極參與和共同(tong)行(xing)動。我們要共同(tong)推(tui)動罕(han)見(jian)(jian)病(bing)相(xiang)關知識的(de)普及，提升公眾對罕(han)見(jian)(jian)病(bing)的(de)認知度，及早(zao)確診并進行(xing)相(xiang)應治(zhi)療(liao)，才能使患者獲得(de)更好的(de)預后(hou)。”

患者援助細則公布

為(wei)減輕患者經濟負擔，提(ti)高患者的生(sheng)存(cun)機率和生(sheng)活質(zhi)量，中國初級(ji)衛(wei)生(sheng)保健基(ji)金會設立了“生(sheng)命捷(jie)力”多發(fa)性硬化(hua)癥(zheng)患者援(yuan)助(zhu)(zhu)項(xiang)目(mu)，對符合(he)奧巴捷(jie)適應癥(zheng)的患者予以援(yuan)助(zhu)(zhu)。

對于低(di)保(bao)(bao)患者(zhe)，獲得縣(xian)/區級民政部門認可并領取低(di)保(bao)(bao)金滿一年(nian)的城鎮低(di)保(bao)(bao)/農村特困復發(fa)(fa)型多發(fa)(fa)性硬化患者(zhe)，可獲得本項(xiang)目全免援(yuan)助(zhu)；對于低(di)收入患者(zhe)，首次申請：自費4盒后援(yuan)助(zhu)2盒；后續申請：繼續自費3盒后再援(yuan)助(zhu)3盒。

賽諾菲(fei)方面表(biao)示：“生命捷力”多(duo)(duo)發(fa)性(xing)硬化(hua)癥患者(zhe)(zhe)援(yuan)助項目旨在幫(bang)助多(duo)(duo)發(fa)性(xing)硬化(hua)患者(zhe)(zhe)減輕疾病(bing)經濟負擔(dan)，提高藥物可及(ji)性(xing)。未來，賽諾菲(fei)還將與各(ge)(ge)方一起努(nu)力，攜手政府、學會及(ji)各(ge)(ge)方合作(zuo)伙伴，合力提升中國罕見(jian)病(bing)的(de)診療(liao)水平，探索多(duo)(duo)元化(hua)的(de)救助模式，通過慈善項目和醫保覆蓋(gai)，提升罕見(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)的(de)藥物可及(ji)性(xing)，幫(bang)助中國多(duo)(duo)發(fa)性(xing)硬化(hua)患者(zhe)(zhe)改(gai)善治療(liao)現狀。

中國免疫學會神經免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫院神經內科胡學強教授強調：“作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低復發率的同時表現出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，大大改善患者預后。今年即將更新的《2018年中國多發性硬化診療專家共識》中，將推薦奧巴捷為緩解期治療一線用藥，用于控制疾病進展。”研究顯示，與安慰劑相比，奧巴捷顯著降低了患者年復發率，延緩了殘疾進展，并且在擴展研究中療效維持長達10年^[2],[3] 。在TOWER研究中，奧巴捷14mg治療組中國(guo)亞組患者(zhe)的年復發(fa)率(lv)(lv)相(xiang)對風險降(jiang)低(di)了71.2%，同組的全球患者(zhe)年復發(fa)率(lv)(lv)相(xiang)對風險則降(jiang)低(di)了36.3%。

58天創罕見病新藥上市紀錄 25家藥房實現快速供貨

今年(nian)5月，國(guo)家公布《第一(yi)批罕見病(bing)(bing)(bing)目錄》，多發性硬化、戈謝(xie)病(bing)(bing)(bing)等121種罕見病(bing)(bing)(bing)被納入其中。7月23日(ri)，口服(fu)劑型疾病(bing)(bing)(bing)修正(zheng)治療藥物(wu)奧巴捷在華(hua)獲(huo)批。9月19日(ri)，京(jing)滬廣三(san)地地患(huan)者(zhe)也(ye)拿到了這一(yi)期待中的新(xin)藥。從獲(huo)批到供藥, 奧巴捷僅僅用了58天，創(chuang)下(xia)了近期國(guo)內(nei)罕見病(bing)(bing)(bing)創(chuang)新(xin)藥物(wu)從獲(huo)批到上市的“較(jiao)快速(su)度”。

目前奧(ao)巴捷已在(zai)全國(guo)一(yi)、二線城(cheng)市(shi)(shi)的(de)25家藥房實現快(kuai)速(su)供貨。到今年年底(di)，預計將實現在(zai)全國(guo)大部分城(cheng)市(shi)(shi)供藥。

“作為罕(han)見(jian)病(bing)(bing)領域(yu)(yu)的(de)(de)(de)領導者(zhe)(zhe)，憑借(jie)卓越的(de)(de)(de)研發能力(li)，我們(men)一(yi)直(zhi)在(zai)為中國(guo)的(de)(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)提供創(chuang)新的(de)(de)(de)產品，包括治(zhi)療(liao)戈謝(xie)病(bing)(bing)的(de)(de)(de)思而贊(zan)，治(zhi)療(liao)龐(pang)貝病(bing)(bing)的(de)(de)(de)美而贊(zan)，治(zhi)療(liao)漸凍癥的(de)(de)(de)力(li)如太等(deng)，今天，這份清(qing)單(dan)上(shang)又新增了一(yi)位(wei)新成員 -- 治(zhi)療(liao)多發性硬化的(de)(de)(de)奧巴捷。” 賽諾(nuo)菲中國(guo)副總裁吳清(qing)漪女(nv)士(shi)強調：“未來(lai)，賽諾(nuo)菲中國(guo)將繼(ji)續(xu)深耕(geng)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)領域(yu)(yu)，以(yi)(yi)創(chuang)新引領罕(han)見(jian)病(bing)(bing)研發與診療(liao)，繼(ji)續(xu)引入(ru)更多的(de)(de)(de)全(quan)球革(ge)新性產品組合和解(jie)決(jue)方案(an)，滿足中國(guo)患(huan)者(zhe)(zhe)日益增長的(de)(de)(de)醫療(liao)和健康需(xu)求，讓中國(guo)的(de)(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)癥患(huan)者(zhe)(zhe)可(ke)以(yi)(yi)走出陰影(ying)，獲(huo)得(de)更好(hao)的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)，過上(shang)有尊(zun)嚴的(de)(de)(de)生活。”

附件：2018中國多發性硬化患者生存報告摘要

注(zhu)：此(ci)次會議為(wei)2018年中國多發性(xing)硬化患者生存調研的(de)熱點速遞，最終數(shu)據以(yi)定稿發表的(de)正式報告為(wei)準

1.   調(diao)研覆(fu)蓋面廣：50家醫院，58位醫生參與，共1362名患(huan)者參加調(diao)研。調(diao)研分布(bu)22個省(sheng)4個直轄市，2個自治(zhi)區，覆(fu)蓋面廣，是目前最(zui)能反映多(duo)發性硬化患(huan)者情況的一次(ci)調(diao)研。

2.   涉及了(le)多(duo)發(fa)性硬化的各(ge)個亞(ya)型(xing)：臨(lin)床孤立(li)綜合征患(huan)者（CIS）175名，復發(fa)緩解(jie)型(xing)患(huan)者（RRMS）1126名，繼發(fa)緩解(jie)型(xing)患(huan)者（SPMS）46名，原發(fa)進展型(xing)患(huan)者（PPMS）15名。

3.   在疾(ji)病特點方面，中國(guo)患(huan)者(zhe)既有(you)自己的特殊(shu)性也有(you)和歐美患(huan)者(zhe)的共性：

• 發病高峰20-40歲，女性多于男性，與歐美相當；
• 病變累及多個系統，最常見的臨床表現為感覺障礙、肢體運動障礙和疲勞；
• 每年復發在2次以上的活躍患者比例較歐美患者低；
• 功能殘疾評分隨病程延長顯著升高，時間中位12年進展多發性硬化的病程為12年，提示我國患者進入進展階段時間可能較歐美患者早，這與我國缺乏復發治療有可能有關。

4.   診療現(xian)狀堪憂：

• 確診周期長，僅不到一半患者就診后能立即確診，延遲確診的主要原因有復診、以及目前我國下級醫院和醫生對罕見病認識不足有關；
• 緩解期規范治療僅占13.6%，歐美患者高達83.4%，與我國缺藥以及患者負擔不起有關；
• 在歐美多發性硬化治療藥物多達13種，可以分級治療，我國目前僅有2種，還僅僅只是最基本的藥物，對于活躍患者藥物尚無；
• 患者對未來治療最希望改進的是藥物的可及性（主要是費用）。

5.   公眾(zhong)對該病(bing)認知度低：94.7%患(huan)者(zhe)在確(que)診前未(wei)聽說該病(bing)，因此，一旦確(que)診，會非常(chang)焦慮；84.0%患(huan)者(zhe)有(you)(you)負面(mian)情緒(xu)；13.2%患(huan)者(zhe)有(you)(you)自殺想法(fa)。

6.   該病對(dui)患者生活影響較大：

• 14.5-18%患者患病后與家人和朋友的關系變差，我們稱之為“多發性硬化MS人格”；
• 調研人群中僅有不到一半患者還在工作，由于這些患者均為青中年，因此給社會也帶來巨大負擔。85%以上患者報告病情對正常工作有影響；
• 由于該病反復復發，可能會引發殘疾，因此給家人也帶來巨大負擔：
• 每次復發住院，83.7%的患者需要家人陪護，時間中位（12年）誤工時間約為10天；
• 73.4%的患者門診就診時需要家人陪伴，中位誤工時間約為2天；
• 18.3%患者家人因照顧患者而放棄工作；
• 每次復發住院治療費用，60.5%患者花費超過1萬元。

7. 本次調研意義：

• 了解我國目前多發性硬化診療現狀，未來如何改進；
• 了解我國患者就診和生活現狀，未來如何幫助他們更好的與疾病共存。