上海2019年2月28日電 /美通社/ -- 渤健公司今天宣布諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA）正式獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡稱SMA)。5q SMA是該病較常見的形式，約占所有SMA病例的95%。諾西那生鈉注射液是在中國獲批治療SMA的藥物。SMA是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力。[1]
諾(nuo)西那生鈉注射液(ye)(ye)獲得國家藥品監督管理局批(pi)準是基于超過300位(wei)包括嬰(ying)(ying)兒期(qi)發病(bing)和遲發的(de)SMA患(huan)者參與的(de)SMA領域較大的(de)臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)數據。NURTURE作為(wei)(wei)一項渤健公司的(de)全球性臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)也(ye)證明諾(nuo)西那生鈉注射液(ye)(ye)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)SMA癥(zheng)狀前(qian)嬰(ying)(ying)兒時有(you)前(qian)所(suo)未有(you)的(de)療(liao)(liao)效。NURTURE研(yan)究(jiu)對象(xiang)為(wei)(wei)首次(ci)服(fu)藥時年齡不超過6周的(de)嬰(ying)(ying)兒，這些嬰(ying)(ying)兒被(bei)基因診斷為(wei)(wei)患(huan)有(you)SMA，但在首次(ci)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)時尚未出現任何癥(zheng)狀。NURTURE研(yan)究(jiu)數據顯示(shi)更早(zao)接受治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)將使(shi)SMA癥(zheng)狀前(qian)嬰(ying)(ying)兒持續獲得運動功能改善并實現與正常嬰(ying)(ying)兒發育相一致的(de)運動里程碑。
“我們感(gan)謝中(zhong)國(guo)監管機構(gou)通過優先審評審批(pi)程(cheng)序(xu)批(pi)準了諾西(xi)那生鈉注(zhu)射液，使之成為一個治療(liao)脊(ji)髓性肌萎縮癥(SMA)的(de)藥物。”渤健公司全球首席(xi)執行官(guan)馮納璽（Michel Vounatsos）先生表示：“SMA是(shi)導(dao)(dao)致嬰(ying)兒死(si)亡的(de)較(jiao)常(chang)見遺傳(chuan)因素，也是(shi)導(dao)(dao)致成人殘疾的(de)重要原因。我們正(zheng)在(zai)與政府機構(gou)、醫學界、患者組(zu)織(zhi)積極合作，使更(geng)多SMA患者能(neng)獲益于(yu)諾西(xi)那生鈉注(zhu)射液治療(liao)。“
2018年(nian)5月(yue)，SMA被列入(ru)中國(guo)國(guo)家(jia)衛(wei)生健康(kang)委員會等(deng)部門聯(lian)合制定的(de)(de)(de)《第一批罕見(jian)(jian)病(bing)目(mu)錄》，該目(mu)錄的(de)(de)(de)推(tui)出旨在(zai)支持罕見(jian)(jian)病(bing)的(de)(de)(de)診斷和(he)(he)治(zhi)療(liao)。2018年(nian)7月(yue)，國(guo)家(jia)藥(yao)品監督(du)管(guan)理(li)(li)局(ju)宣布(bu)對在(zai)監管(guan)體系(xi)完善(shan)的(de)(de)(de)國(guo)家(jia)和(he)(he)地區擁有臨(lin)(lin)床研究數據的(de)(de)(de)創新(xin)藥(yao)物可實施優(you)先(xian)審評(ping)審批程序。2018年(nian)9月(yue)，諾(nuo)西那生鈉注(zhu)射(she)液作為已在(zai)境外上市(shi)且臨(lin)(lin)床急需的(de)(de)(de)罕見(jian)(jian)病(bing)治(zhi)療(liao)新(xin)藥(yao)被國(guo)家(jia)藥(yao)品監督(du)管(guan)理(li)(li)局(ju)納入(ru)優(you)先(xian)審評(ping)審批程序。
“這是(shi)一個令人鼓舞(wu)的(de)(de)消息。諾西(xi)(xi)那(nei)生鈉注(zhu)(zhu)射(she)液擁有(you)SMA領域較大(da)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)研究數據，這些臨(lin)床(chuang)發現支(zhi)持諾西(xi)(xi)那(nei)生鈉注(zhu)(zhu)射(she)液治療(liao)在各類型SMA患(huan)者中(zhong)(zhong)的(de)(de)有(you)效性和安全性，包括運動發育的(de)(de)顯(xian)著改善(shan)和嬰兒死亡風險的(de)(de)降低。”中(zhong)(zhong)華醫學(xue)會(hui)兒科(ke)分會(hui)全國罕見病學(xue)組(zu)(zu)組(zu)(zu)長、復旦大(da)學(xue)醫學(xue)院王藝(yi)教(jiao)授表示(shi)。“這些改善(shan)為以前沒(mei)有(you)治療(liao)手段(duan)的(de)(de)SMA患(huan)者群(qun)體帶來了新希望。作為中(zhong)(zhong)國獲(huo)批(pi)的(de)(de)SMA治療(liao)藥物，諾西(xi)(xi)那(nei)生鈉注(zhu)(zhu)射(she)液為罕見病領域帶來了重大(da)突破，使(shi)SMA臨(lin)床(chuang)治療(liao)跨入了新的(de)(de)歷史階段(duan)。”
