法國巴黎(li)2019年(nian)4月(yue)30日 /美通社(she)/ -- 在Clementia股(gu)東和(he)魁北克高等法院批準相關收購案(an)(an)后(hou)(hou)，益普生集團（Ipsen）（泛歐交(jiao)易(yi)所：IPN；ADR：IPSEY）和(he)Clementia Pharmaceuticals（納斯達(da)克：CMTA）于4月(yue)18日對外宣布(bu)完成對Clementia的(de)(de)收購。根據收購案(an)(an)，Clementia股(gu)東將獲(huo)得每(mei)股(gu)25.00美元(yuan)的(de)(de)現金預付(fu)款，且每(mei)股(gu)附有(you)一(yi)項(xiang)期待(dai)價值權（CVR），這使得他們有(you)權在美國食(shi)品(pin)藥品(pin)監督管理(li)局（FDA）接受palovarotene治療多發(fa)性(xing)骨軟(ruan)骨瘤(liu)（MO）的(de)(de)注冊備(bei)案(an)(an)后(hou)(hou)每(mei)CVR 獲(huo)得6.00美元(yuan)。

Clementia的關鍵晚期臨床資產 -- palovarotene是一種在研的維甲酸受體γ（RARγ）選擇性激動劑，可(ke)用(yong)于治(zhi)療兩(liang)種罕見的骨(gu)疾(ji)病(bing)，即進行性骨(gu)化(hua)性纖(xian)維發育不良（FOP）和多發性骨(gu)軟骨(gu)瘤（MO）以及其他疾(ji)病(bing)。

關(guan)于用(yong)palovarotene預防FOP患者異(yi)位骨(gu)化（HO）的(de)相關(guan)注(zhu)冊文件預計將于2019年下(xia)半(ban)年提交給美國監管機構。將要提交的(de)資料提示palovarotene可(ke)使新異(yi)位骨(gu)化（HO）或骨(gu)形成(cheng)減(jian)少(shao)（減(jian)少(shao)>70%，在所(suo)有三種劑(ji)量(liang)水平下(xia)），該資料基于二期(qi)臨床研究中(zhong)超過100次的(de)影像(xiang)學(xue)疾(ji)病發作數(shu)據。

益普生集團首席科學官Alexandre Lebeaut博(bo)士評(ping)論道：“根據大量二期(qi)項目得出的(de)(de)(de)令人信(xin)服且一致的(de)(de)(de)臨床數據，以及FDA授予批(pi)準的(de)(de)(de)快速通道、突破性(xing)療(liao)法、孤兒藥和罕見(jian)兒科疾病等資(zi)格，我(wo)們受到了極大的(de)(de)(de)鼓舞。我(wo)們工(gong)作(zuo)的(de)(de)(de)重點是(shi)在2019年下半年成功將palovarotene作(zuo)為進行性(xing)骨(gu)化(hua)性(xing)纖維發育不(bu)良患者發作(zuo)期(qi)的(de)(de)(de)首個治(zhi)療(liao)方案提交給(gei)監管機構。”

Clementia首席執行官Clarissa Desjardins博士(shi)補充(chong)道：“我非常(chang)感謝幫助推(tui)進(jin)palovarotene項目而一直努力(li)工作的(de)Clementia專業(ye)團(tuan)隊(dui)、患者組織和進(jin)行臨床研(yan)究的(de)研(yan)究者們。展望未來(lai)，我們相信，憑(ping)借以患者為(wei)中心的(de)文化(hua)、成(cheng)熟的(de)開發能(neng)力(li)和全球性商業(ye)足跡，益普生集團(tuan)將盡快實現(xian)我們向全球患者提供palovarotene的(de)目標。”

進(jin)行性骨化(hua)性纖維發育不(bu)良（FOP）介紹

FOP是一種極(ji)為(wei)罕見的(de)(de)嚴重致殘性疾(ji)病，其特(te)征(zheng)是異位骨化（HO），即在(zai)正常骨骼之外、在(zai)肌肉(rou)、肌腱或軟組織中形成(cheng)骨骼。HO通(tong)(tong)過(guo)鎖定(ding)關(guan)節進(jin)(jin)行性地(di)限制(zhi)FOP患者的(de)(de)運動，導致逐漸功能喪失、漸進(jin)(jin)性殘疾(ji)，和早(zao)逝風(feng)險的(de)(de)增加。FOP是由ACVR1基因(yin)突變引起的(de)(de)，同(tong)時通(tong)(tong)過(guo)配體(ti)依賴和配體(ti)獨立的(de)(de)機制(zhi)，導致骨形態發生通(tong)(tong)路（控制(zhi)骨生長發育的(de)(de)關(guan)鍵通(tong)(tong)路）信號(hao)過(guo)量。FOP的(de)(de)患病率(lv)約為(wei)1.3/1,000,000，全球(qiu)約有9,000名患者。目前沒有獲得(de)批準的(de)(de)FOP治療方法。

多發性(xing)骨軟骨瘤介紹（MO）

MO，也稱為(wei)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)遺傳性(xing)外(wai)生(sheng)骨(gu)疣（MHE），是(shi)一(yi)種(zhong)罕見(jian)、嚴(yan)重致殘的(de)(de)慢性(xing)進行性(xing)疾病，其(qi)(qi)中(zhong)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)良性(xing)骨(gu)腫瘤(liu)，也稱為(wei)骨(gu)軟(ruan)骨(gu)瘤(liu)（OC）或骨(gu)軟(ruan)骨(gu)外(wai)生(sheng)骨(gu)疣，主(zhu)要發(fa)(fa)生(sheng)于骨(gu)骼。MO通常(chang)是(shi)在(zai)幼兒期（當OC可被肉眼發(fa)(fa)覺時(shi)）被診(zhen)斷，診(zhen)斷時(shi)的(de)(de)中(zhong)位(wei)年齡(ling)為(wei)4歲。由于其(qi)(qi)在(zai)關節(jie)周圍發(fa)(fa)育，兒童在(zai)成(cheng)長過程中(zhong)會出現肢體畸形和行動(dong)受限的(de)(de)情況。如今，治療(liao)MO的(de)(de)唯(wei)一(yi)方法是(shi)手(shou)術(shu)(shu)和姑息治療(liao)，許(xu)多(duo)患者都選(xuan)擇在(zai)成(cheng)年前接受手(shou)術(shu)(shu)，有些(xie)甚至接受多(duo)達30次手(shou)術(shu)(shu)。據估(gu)計(ji)，每百萬人口中(zhong)有20人受到MO的(de)(de)影響(xiang)，全球(qiu)共約(yue)150,000人。MO是(shi)最(zui)常(chang)見(jian)的(de)(de)遺傳性(xing)骨(gu)疾病之一(yi)，在(zai)多(duo)代人中(zhong)可有多(duo)個家庭成(cheng)員受此疾病影響(xiang)。

palovarotene介紹

palovarotene是(shi)(shi)一種RAR γ激動(dong)劑(ji)，用(yong)(yong)于治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)極罕(han)見/罕(han)見和退(tui)行(xing)(xing)性骨(gu)病患者(zhe)(zhe)，包括進行(xing)(xing)性骨(gu)化性纖維發育不良(liang)（FOP）和多(duo)發性骨(gu)軟骨(gu)瘤（MO）以及其他疾病。palovarotene是(shi)(shi)羅(luo)氏制藥(yao)公司（Roche Pharmaceuticals）授(shou)權(quan)給(gei)Clementia的(de)藥(yao)物，之前已(yi)在超過800名受試者(zhe)(zhe)中(zhong)進行(xing)(xing)了評價，其中(zhong)450名患者(zhe)(zhe)接受治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)長達(da)2年。palovarotene已(yi)經美國食(shi)品藥(yao)品監(jian)督管理局（FDA）和歐洲藥(yao)品管理局（EMA）確認(ren)為治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)FOP和MO的(de)孤兒藥(yao)。此(ci)外，FDA已(yi)授(shou)予palovarotene用(yong)(yong)作FOP治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)的(de)快(kuai)速通道、突(tu)破性療(liao)(liao)(liao)(liao)法和罕(han)見兒科疾病用(yong)(yong)藥(yao)的(de)資格。

益普生集團介紹

益普生集團是全球專業性生物制藥集團，專注于創新和專科治療領域，針對腫瘤學、神經科學和罕見疾病這三個關鍵治療領域開發創新藥物并將其商業化。該集團對腫瘤學的承諾體現在其為前列腺癌、神經內分泌腫瘤、腎細胞癌和胰腺癌提供關鍵的治療手段。益普生集團還有一項成熟的多元健康業務。2018年，益普生集團的總銷售額超過22億歐元，在超過115個國家銷售20多種藥品，并在30多個國家直接開展商業活動。益普生集團的研發部門專注于在領先的生物技術和生命科學中心（法國巴黎薩克雷；英國牛津；美國劍橋）打造創新和差異化技術平臺。本集團在全球約有5,700名雇員。欲了解益普生集團的更多信息，請訪問www.ipsen.com。

Clementia Pharmaceuticals Inc.介(jie)紹

Clementia是一家專注于臨床開發研究的公司，為極罕見的骨骼疾病和其他醫療需求較高的疾病患者提供創新治療方法。該公司正準備向美國食品藥品監督管理局提交2019年新藥申請（NDA），以使其主要在研產品palovarotene獲批上市。palovarotene是一種新型RAR γ激動劑，用于預防與成人和兒童進行性骨化性纖維發育不良（FOP）發作相關的異位骨化（HO）發作期癥狀。正在進行的MOVE三期臨床試驗將評估palovarotene治療FOP的額外劑量方案。palovarotene也運用于治療多發性骨軟骨瘤（MO，也稱為多發性遺傳性外生骨疣，或稱MHE）的二期臨床試驗（MO-Ped試驗）中。此外，Clementia已經開始了palovarotene滴眼液配方的一期試驗，以便將其用于干眼癥的潛在治療方案中，此外還在研究其他可能受益于RAR γ療法的情況。欲了解更多信息，請訪問www.clementiapharma.com。