中國蘇州和美(mei)國馬里(li)蘭州羅克維爾2020年(nian)5月4日 /美(mei)通社/ -- 致力于(yu)在(zai)腫瘤、乙肝及(ji)與衰(shuai)老相(xiang)關疾病等治(zhi)療領域開(kai)發創新藥(yao)物的(de)處于(yu)臨床(chuang)階段的(de)研(yan)發企業 -- 亞盛(sheng)醫藥(yao)（6855.HK）今日宣布，美(mei)國食品和藥(yao)品監(jian)督管理局（FDA）已授予公司核心在(zai)研(yan)品種HQP1351孤(gu)兒(er)藥(yao)資(zi)格(ge)認定，用于(yu)治(zhi)療慢(man)性(xing)髓性(xing)白血病（CML）。這是亞盛(sheng)醫藥(yao)獲得的(de)首個孤(gu)兒(er)藥(yao)資(zi)格(ge)認定。

“孤兒(er)藥”又稱為罕(han)見(jian)(jian)藥，指用于(yu)預(yu)防、治療、診斷罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)的(de)(de)藥品。在(zai)美(mei)國(guo)(guo)，罕(han)見(jian)(jian)疾病(bing)(bing)是指患病(bing)(bing)人數少于(yu)20萬人的(de)(de)疾病(bing)(bing)。自1983年以來，美(mei)國(guo)(guo)通過《孤兒(er)藥法案(an)》的(de)(de)實施，給予(yu)企業相關政策扶持(chi)，以鼓勵罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)藥品的(de)(de)研(yan)發。本(ben)次HQP1351獲得美(mei)國(guo)(guo)FDA授予(yu)的(de)(de)孤兒(er)藥資(zi)格認定(ding)，將有助于(yu)該藥物在(zai)美(mei)國(guo)(guo)的(de)(de)后(hou)續研(yan)發及商業化開展等方面享(xiang)受一定(ding)的(de)(de)政策支持(chi)，包括享(xiang)有50%臨床試驗(yan)費用稅收(shou)減免、免除(chu)NDA申請費用、獲得FDA研(yan)發資(zi)助等，特別(bie)是批準上市(shi)后(hou)可獲得美(mei)國(guo)(guo)市(shi)場(chang)7年獨占權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛^®）及后(hou)續(xu)推(tui)出的幾種(zhong)二代(dai)藥(yao)(yao)物對(dui)CML的治療具(ju)有(you)顯(xian)著的臨(lin)床效(xiao)(xiao)益，但獲(huo)得(de)性耐(nai)藥(yao)(yao)一(yi)直(zhi)是(shi)(shi)CML治療的主要(yao)挑戰。BCR-ABL激酶區突變(bian)是(shi)(shi)獲(huo)得(de)性耐(nai)藥(yao)(yao)的重要(yao)機制(zhi)之一(yi)，其中T315I突變(bian)是(shi)(shi)常見的耐(nai)藥(yao)(yao)突變(bian)類型之一(yi)，在耐(nai)藥(yao)(yao)CML中的發生率可(ke)達(da)25%左右(you)。伴有(you)T315I突變(bian)的CML患者對(dui)目前(qian)所有(you)一(yi)代(dai)、二代(dai)BCR-ABL抑制(zhi)劑均耐(nai)藥(yao)(yao)，因此臨(lin)床上急需可(ke)有(you)效(xiao)(xiao)治療T315I突變(bian)CML的第三代(dai)BCR-ABL抑制(zhi)劑。

HQP1351是亞盛醫藥(yao)在研(yan)原創1類新(xin)藥(yao)，為(wei)口(kou)服第三(san)代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以(yi)及包括T315I突(tu)變在內(nei)的多種BCR-ABL突(tu)變體有突(tu)出效果，用于(yu)治(zhi)(zhi)療一代、二代TKI耐(nai)(nai)藥(yao)的CML患者。去年(nian)7月，該品種獲美(mei)(mei)國FDA臨(lin)床試(shi)(shi)驗許可，直接進(jin)入(ru)Ib期(qi)臨(lin)床研(yan)究(jiu)。HQP1351為(wei)中國首個(ge)三(san)代BCR-ABL靶向耐(nai)(nai)藥(yao)CML治(zhi)(zhi)療藥(yao)物(wu)，目前已(yi)處于(yu)關鍵II期(qi)臨(lin)床試(shi)(shi)驗階段，計劃(hua)今年(nian)提(ti)交新(xin)藥(yao)上市申請（NDA）。值得一提(ti)的是，HQP1351的中國臨(lin)床I期(qi)試(shi)(shi)驗進(jin)展(zhan)自2018年(nian)以(yi)來，已(yi)連續兩年(nian)入(ru)選美(mei)(mei)國血液病學會（ASH）年(nian)會口(kou)頭報(bao)告，并獲2019 ASH“最佳研(yan)究(jiu)”提(ti)名。

亞盛醫藥董(dong)事長、CEO楊(yang)大俊博士表示(shi)：“CML的(de)(de)治療是全(quan)球(qiu)層面目前(qian)尚未完全(quan)滿足的(de)(de)臨床需(xu)求。獲得FDA孤(gu)兒藥資格(ge)認定(ding)是HQP1351產品開(kai)發和(he)商業化的(de)(de)重(zhong)要(yao)里(li)程(cheng)碑(bei)，相關政策的(de)(de)扶持將(jiang)有助(zhu)于(yu)我們加快(kuai)這一藥物的(de)(de)全(quan)球(qiu)臨床開(kai)發與(yu)產品上市。鑒于(yu)之前(qian)已獲得的(de)(de)積極(ji)的(de)(de)臨床安全(quan)性(xing)和(he)有效性(xing)數(shu)據，我們會加快(kuai)開(kai)發，希望HQP1351能早日惠及全(quan)球(qiu)患者。”

關于亞盛醫藥

亞盛醫(yi)藥（6855.HK）是(shi)一家(jia)立足中(zhong)國、面向(xiang)全球的(de)(de)處(chu)于(yu)臨床階段的(de)(de)原創新藥研發企業，致力于(yu)在腫瘤、乙肝及與衰(shuai)老相關的(de)(de)疾病等治療領域開發創新藥物。公司(si)擁有自主研發的(de)(de)蛋白-蛋白相互作(zuo)用(yong)靶向(xiang)藥物設計(ji)平臺。2019年10月28日，亞盛醫(yi)藥在香港聯交所主板成功上市。

亞(ya)盛(sheng)醫藥研發(fa)產品管(guan)線(xian)主要專注(zhu)細胞凋(diao)(diao)亡路徑(jing)關鍵蛋白(bai)的抑(yi)制(zhi)(zhi)劑(ji)，通(tong)過抑(yi)制(zhi)(zhi)BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重(zhong)啟腫(zhong)瘤細胞的凋(diao)(diao)亡程序；第二(er)代(dai)和第三代(dai)的針對(dui)癌癥治(zhi)療中出現的激酶突(tu)變體的抑(yi)制(zhi)(zhi)劑(ji)等。公司(si)現有8個1類新(xin)藥已(yi)進入到(dao)臨床開(kai)發(fa)階段，正(zheng)在中國、美國及澳大利亞(ya)開(kai)展30多項I/II期臨床試(shi)驗。

前瞻性聲明

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