中國蘇州和(he)美國馬里(li)蘭州羅克維(wei)爾(er)2020年(nian)5月7日(ri) /美通社(she)/ -- 致力于在腫瘤、乙(yi)肝及與衰(shuai)老相(xiang)關疾(ji)病等治療領域開發創新藥(yao)物的(de)處于臨床(chuang)階段的(de)研(yan)發企業(ye) -- 亞(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)（6855.HK）今日(ri)宣布，美國食品(pin)和(he)藥(yao)品(pin)監(jian)督管理局(ju)（FDA）已授予公司(si)核(he)心(xin)在研(yan)品(pin)種HQP1351快速(su)通道資(zi)格(ge)（FTD），用于治療對現有酪氨(an)酸激酶抑制(zhi)劑（TKI）治療失敗的(de)特定基因突變的(de)慢(man)性(xing)髓性(xing)白血病（CML）患者。這(zhe)是亞(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)獲(huo)得的(de)首(shou)個FTD，也(ye)是HQP1351繼(ji)日(ri)前獲(huo)得FDA孤兒藥(yao)資(zi)格(ge)認(ren)定后的(de)又(you)一里(li)程碑式(shi)進展。
美國FTD的(de)設立旨在加速(su)(su)(su)針對嚴重疾病(bing)的(de)藥物開發(fa)和快(kuai)速(su)(su)(su)審(shen)查(cha)，以(yi)解決(jue)關鍵領域(yu)嚴重未(wei)獲(huo)滿足的(de)臨床(chuang)醫(yi)療需求。HQP1351此次獲(huo)得(de)FTD，意味著其有(you)(you)機會以(yi)各種形式(shi)的(de)加快(kuai)審(shen)評(ping)進(jin)程，包括在研發(fa)階段可以(yi)與FDA進(jin)行更頻繁的(de)會晤與溝(gou)通；在滿足相關標準的(de)情況(kuang)下，實行滾動(dong)式(shi)審(shen)評(ping)機制，即可分階段遞交NDA申(shen)報(bao)資(zi)料(liao)，而不需要待(dai)所有(you)(you)資(zi)料(liao)全(quan)部完成后再提交審(shen)評(ping)；快(kuai)速(su)(su)(su)通道資(zi)格的(de)授予也有(you)(you)望(wang)進(jin)一(yi)步獲(huo)得(de)優先審(shen)評(ping)和加速(su)(su)(su)批(pi)準資(zi)格。
對(dui)于FTD認定的關鍵之(zhi)一是如何解決未被滿(man)足的醫療需求，讓患者有(you)(you)新的獲益，包括針(zhen)對(dui)特定嚴重(zhong)疾病的首個(ge)療法(fa)、現有(you)(you)療法(fa)相比(bi)在(zai)臨床上具有(you)(you)顯著(zhu)優勢、可令對(dui)現有(you)(you)療法(fa)效果不佳或不耐受(shou)的患者受(shou)益等情(qing)形。而(er)HQP1351能順利獲得FTD表明FDA認定其在(zai)上述方面有(you)(you)解決未被滿(man)足的醫療需求的潛力(li)。
CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛®）及后續推出的(de)(de)(de)幾種二代藥(yao)物對CML的(de)(de)(de)治療具有(you)顯著的(de)(de)(de)臨床效(xiao)益，但獲得性耐(nai)藥(yao)一(yi)直是CML治療的(de)(de)(de)主(zhu)要(yao)挑戰(zhan)。BCR-ABL激(ji)酶區突(tu)(tu)(tu)變(bian)是獲得性耐(nai)藥(yao)的(de)(de)(de)重要(yao)機制之一(yi)，其中T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)是常見的(de)(de)(de)耐(nai)藥(yao)突(tu)(tu)(tu)變(bian)類型之一(yi)，在(zai)耐(nai)藥(yao)CML中的(de)(de)(de)發生率可達(da)25%左右(you)。伴(ban)有(you)T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)的(de)(de)(de)CML患者(zhe)對目前所有(you)一(yi)代、二代BCR-ABL抑制劑均耐(nai)藥(yao)，因此臨床上(shang)急(ji)需(xu)可有(you)效(xiao)治療T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)CML的(de)(de)(de)第三代BCR-ABL抑制劑。雖然目前已有(you)第三代TKI藥(yao)物在(zai)美國獲批上(shang)市，但其安(an)全(quan)性仍需(xu)進一(yi)步改(gai)善。這意味著，對于現(xian)有(you)TKI藥(yao)物治療無效(xiao)的(de)(de)(de)CML患者(zhe)而言，更安(an)全(quan)、有(you)效(xiao)的(de)(de)(de)治療藥(yao)物仍是尚未被(bei)滿足的(de)(de)(de)、急(ji)需(xu)的(de)(de)(de)臨床需(xu)求。
HQP1351是(shi)亞盛醫藥(yao)(yao)在(zai)(zai)研(yan)(yan)原創1類新藥(yao)(yao)，為口服第三(san)(san)代(dai)BCR-ABL抑制劑，是(shi)中(zhong)國(guo)首個三(san)(san)代(dai)BCR-ABL靶向耐(nai)藥(yao)(yao)CML治療藥(yao)(yao)物，對BCR-ABL以(yi)及包括T315I突變(bian)在(zai)(zai)內的(de)(de)(de)多種BCR-ABL突變(bian)體有突出(chu)效果，用于治療一代(dai)、二代(dai)TKI耐(nai)藥(yao)(yao)的(de)(de)(de)CML患(huan)者。目(mu)前已處于關鍵II期臨床試驗(yan)階(jie)段，計劃(hua)今年(nian)在(zai)(zai)中(zhong)國(guo)提交(jiao)新藥(yao)(yao)上市申請（NDA）。去(qu)年(nian)7月，該(gai)品種獲美(mei)國(guo)FDA臨床試驗(yan)許可(ke)，直接進入(ru)Ib期臨床研(yan)(yan)究。值得一提的(de)(de)(de)是(shi)，HQP1351的(de)(de)(de)中(zhong)國(guo)臨床I期試驗(yan)進展自2018年(nian)以(yi)來，已連續兩年(nian)入(ru)選美(mei)國(guo)血液病(bing)學會(hui)（ASH）年(nian)會(hui)口頭報告，并獲2019 ASH“最佳(jia)研(yan)(yan)究”提名。初步的(de)(de)(de)臨床研(yan)(yan)究結(jie)果顯示了HQP1351令(ling)人滿意(yi)的(de)(de)(de)療效和(he)安全性，并呈現了較(jiao)好的(de)(de)(de)耐(nai)受(shou)性。
作為(wei)負責 HQP1351中(zhong)(zhong)國(guo)臨(lin)床(chuang)研(yan)(yan)(yan)究的(de)(de)(de)主(zhu)要研(yan)(yan)(yan)究者(zhe)(zhe)，北京大(da)學血液(ye)病研(yan)(yan)(yan)究所(suo)所(suo)長、北京大(da)學人民醫院血液(ye)科主(zhu)任黃曉軍教(jiao)授(shou)表示(shi)(shi)：“克服(fu)格列(lie)衛(wei)耐藥是目前全球層(ceng)面(mian)都尚未滿足的(de)(de)(de)急需(xu)的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)需(xu)求。HQP135是由(you)中(zhong)(zhong)國(guo)本土創新(xin)企業正(zheng)在自主(zhu)研(yan)(yan)(yan)發(fa)的(de)(de)(de)新(xin)型、口(kou)服(fu)有效的(de)(de)(de)第三代(dai)BCR-ABL抑制劑(ji)。在我們(men)一個較大(da)樣本量(liang)的(de)(de)(de)I期(qi)研(yan)(yan)(yan)究中(zhong)(zhong)，HQP1351顯示(shi)(shi)了(le)很好的(de)(de)(de)安全性和有效性，不少(shao)無藥可治(zhi)的(de)(de)(de)復(fu)發(fa)難治(zhi)CML患(huan)者(zhe)(zhe)獲(huo)(huo)得了(le)臨(lin)床(chuang)反應。HQP1351將為(wei)臨(lin)床(chuang)醫生(sheng)提(ti)供新(xin)的(de)(de)(de)治(zhi)療武器，為(wei)耐藥CML患(huan)者(zhe)(zhe)提(ti)供新(xin)的(de)(de)(de)治(zhi)療選(xuan)擇，同時也顯示(shi)(shi)了(le)國(guo)內新(xin)藥研(yan)(yan)(yan)發(fa)實力的(de)(de)(de)巨大(da)進步。此(ci)次HQP1351獲(huo)(huo)得FDA快速通(tong)道(dao)資格，既顯示(shi)(shi)了(le)中(zhong)(zhong)國(guo)臨(lin)床(chuang)數據被國(guo)際認可的(de)(de)(de)程度，同時也能讓(rang)更(geng)多國(guo)家的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)更(geng)快的(de)(de)(de)受(shou)益其(qi)中(zhong)(zhong)。我們(men)期(qi)待HPQ1351的(de)(de)(de)后續臨(lin)床(chuang)進展(zhan)，早日讓(rang)全球患(huan)者(zhe)(zhe)獲(huo)(huo)益。”
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“作為中國原創的第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351接連獲得FDA孤兒藥資格認定和快速通道資格，是HQP1351全球臨床開發乃至整個公司發展的重大里程碑。FDA對于HQP1351兩個資格的授予，一方面更加顯示對CML的治療在全球層面目前存在的尚未完全滿足的臨床需求的急迫性；另一(yi)(yi)(yi)方(fang)面也(ye)體現了對HQP1351過(guo)往臨床數據安全(quan)性(xing)、有(you)效性(xing)的(de)(de)(de)(de)認可。獲得這一(yi)(yi)(yi)快(kuai)(kuai)(kuai)速通道資格(ge)，將有(you)利于加(jia)強(qiang)我(wo)們在進一(yi)(yi)(yi)步臨床開發(fa)中與美(mei)國FDA的(de)(de)(de)(de)溝通和合作，加(jia)快(kuai)(kuai)(kuai)推進HQP1351在美(mei)國乃至全(quan)球(qiu)的(de)(de)(de)(de)臨床試驗以及上市(shi)注冊的(de)(de)(de)(de)進度(du)。我(wo)們將堅守“解決中國乃至全(quan)球(qiu)患者尚未滿足的(de)(de)(de)(de)臨床需求(qiu)”的(de)(de)(de)(de)使命，全(quan)力加(jia)快(kuai)(kuai)(kuai)開發(fa)，為CML患者提供更加(jia)安全(quan)的(de)(de)(de)(de)、有(you)效的(de)(de)(de)(de)、更佳的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)選擇。
關于亞盛醫藥
亞(ya)盛(sheng)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)（6855.HK）是一(yi)家(jia)立足中(zhong)國、面向全球的(de)處于(yu)臨(lin)床階段的(de)原創新藥(yao)(yao)(yao)研發(fa)企業，致(zhi)力(li)于(yu)在腫瘤、乙肝及與衰老相關的(de)疾病(bing)等治(zhi)療領域開發(fa)創新藥(yao)(yao)(yao)物。公(gong)司(si)擁有自主研發(fa)的(de)蛋白-蛋白相互(hu)作(zuo)用靶向藥(yao)(yao)(yao)物設計平臺。2019年10月28日，亞(ya)盛(sheng)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)在香港聯交(jiao)所主板成(cheng)功(gong)上市。
亞(ya)盛醫藥研發(fa)產品管線主要(yao)專注細(xi)(xi)胞凋亡(wang)路徑(jing)關鍵(jian)蛋白的(de)抑制(zhi)劑，通過抑制(zhi)BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤(liu)細(xi)(xi)胞的(de)凋亡(wang)程序；第二代(dai)和第三(san)代(dai)的(de)針對癌癥治療(liao)中出(chu)現(xian)的(de)激酶(mei)突變體的(de)抑制(zhi)劑等。公司現(xian)有8個(ge)1類(lei)新藥已進入到(dao)臨床開發(fa)階段，正在中國、美國及澳大(da)利亞(ya)開展30多項(xiang)I/II期臨床試驗。
前瞻性聲明
本文(wen)所作(zuo)出(chu)的(de)前(qian)瞻性陳述(shu)僅與(yu)本文(wen)作(zuo)出(chu)該陳述(shu)當(dang)日(ri)的(de)事件(jian)或資料(liao)(liao)有(you)關。除法律規定外，于(yu)作(zuo)出(chu)前(qian)瞻性陳述(shu)當(dang)日(ri)之后(hou)，無論是否出(chu)現新資料(liao)(liao)、未來事件(jian)或其他情況(kuang)，我們(men)并無責任更新或公開修(xiu)改任何(he)前(qian)瞻性陳述(shu)及預料(liao)(liao)之外的(de)事件(jian)。請細閱本文(wen)，并理解(jie)我們(men)的(de)實際未來業績(ji)或表現可能與(yu)預期有(you)重大差異。本文(wen)內所有(you)陳述(shu)乃本文(wen)章刊(kan)發日(ri)期作(zuo)出(chu)，可能因未來發展(zhan)而出(chu)現變動。
