美(mei)國(guo)麻省劍橋和中國(guo)北京2020年(nian)5月(yue)29日(ri) /美(mei)通社/ -- 百濟神州(zhou)（納斯達克代(dai)碼：BGNE；香港聯交所代(dai)碼：06160），是一(yi)家處于商業階段的(de)生物科(ke)技(ji)公(gong)司，專(zhuan)注于用于癌癥(zheng)治(zhi)療的(de)創新型分子靶(ba)向和腫(zhong)瘤免疫藥物的(de)開發和商業化(hua)。公(gong)司今日(ri)宣布在2020年(nian)美(mei)國(guo)臨床(chuang)腫(zhong)瘤學會（ASCO）線(xian)上科(ke)學會議上公(gong)布了澤布替(ti)(ti)尼(ni)對比伊(yi)布替(ti)(ti)尼(ni)用于治(zhi)療華(hua)氏(shi)巨球蛋(dan)白血癥(zheng)（WM）患者的(de)ASPEN 3期臨床(chuang)試驗(yan)隨訪結(jie)果，以及澤布替(ti)(ti)尼(ni)作為單藥用于治(zhi)療初治(zhi)或復(fu)發/難治(zhi)性（R/R）WM患者的(de)1/2期臨床(chuang)試驗(yan)的(de)長期隨訪數據。
澳大利亞Peter MacCallum 癌癥中心低度淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病疾病組組長、ASPEN 試驗指導委員會會員兼試驗主要研究者 Constantine S. Tam 醫學(xue)博士評論(lun)道：“在ASCO上(shang)公布的(de)(de)兩項(xiang)試驗(yan)數據都間接表明了，無論(lun)患者(zhe)先前(qian)是否接受(shou)了其(qi)他治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)，澤(ze)布替尼在治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)WM患者(zhe)上(shang)可(ke)能(neng)是一(yi)項(xiang)更有(you)(you)(you)益(yi)的(de)(de)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)方(fang)案。對患者(zhe)和他們(men)的(de)(de)家人(ren)來說，WM是一(yi)項(xiang)極具破壞(huai)性的(de)(de)疾病(bing)。我們(men)有(you)(you)(you)義務(wu)為(wei)這些患者(zhe)提(ti)供既有(you)(you)(you)效(xiao)又(you)耐(nai)受(shou)的(de)(de)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)方(fang)案，幫助他們(men)在管(guan)理(li)疾病(bing)的(de)(de)同時(shi)獲得(de)最佳(jia)的(de)(de)生命質量。在ASPEN試驗(yan)中，澤(ze)布替尼在安全性上(shang)更有(you)(you)(you)優(you)勢，與伊布替尼相比是一(yi)項(xiang)更為(wei)耐(nai)受(shou)的(de)(de)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)方(fang)案，尤其(qi)考慮到多項(xiang)特殊關注(zhu)的(de)(de)不良(liang)事件，比如(ru)心房顫(zhan)動、高血壓和腹(fu)瀉(xie)。”
盡(jin)管ASPEN臨床(chuang)試驗未能在(zai)(zai)主要終點上(shang)(shang) -- 完全(quan)緩解（CR）和(he)(he)非常好的部分緩解（VGPR）率(lv) -- 達到有(you)統計(ji)學意義的優效性(xing)(xing)，但與(yu)伊布(bu)替(ti)尼(ni)相(xiang)比，澤(ze)布(bu)替(ti)尼(ni)的治療產生了(le)數值上(shang)(shang)更高(gao)的 VGPR 率(lv)，同(tong)時在(zai)(zai)安全(quan)性(xing)(xing)和(he)(he)耐受性(xing)(xing)上(shang)(shang)也取(qu)得了(le)具有(you)臨床(chuang)意義的顯著改(gai)善。在(zai)(zai)總(zong)體患(huan)者人(ren)群中新增(zeng)的5個月研究者隨(sui)訪(fang)數據更是進一步強化了(le)澤(ze)布(bu)替(ti)尼(ni)能夠提高(gao)VGPR率(lv)并(bing)具有(you)安全(quan)性(xing)(xing)優勢的趨勢。
百濟神州血液學首席醫(yi)(yi)學官黃蔚(yu)娟醫(yi)(yi)學博士表示：“這些結果(guo)有(you)力地(di)證明了(le)澤布替尼是(shi)一款強效BTK抑(yi)制劑，相比(bi)較(jiao)伊布替尼，在(zai)安全性(xing)和耐受性(xing)上(shang)更(geng)(geng)是(shi)有(you)顯(xian)著提升。更(geng)(geng)重要(yao)的(de)是(shi)，WM通(tong)常(chang)出現在(zai)年齡較(jiao)大的(de)患者(zhe)中，對比(bi)伊布替尼，澤布替尼在(zai)心(xin)血管(guan)疾病安全風險這一點上(shang)也(ye)(ye)更(geng)(geng)有(you)優勢。將澤布替尼直(zhi)接與伊布替尼做(zuo)比(bi)較(jiao)的(de)決定背(bei)后(hou)是(shi)我們大膽的(de)研發態度，也(ye)(ye)體現了(le)我們以患者(zhe)為(wei)本，努力為(wei)全球患者(zhe)提供更(geng)(geng)好治療方案的(de)承諾。”
ASPEN臨床試驗數據
口頭報告；摘要編號：8007
ASPEN 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）展示的(de)數據(ju)包括了攜帶MYD88基(ji)因(yin)突變(bian)的(de)WM患(huan)者(zhe)的(de)隨機隊列中(zhong)的(de)221例患(huan)者(zhe)。
- 在總體意向治療(liao)人群中(zhong)(zhong)，經獨立評審委員會（IRC）評估的CR和VGPR率總和在澤布(bu)(bu)替尼試驗組(zu)(zu)中(zhong)(zhong)為(wei)28.4%，對比伊(yi)布(bu)(bu)替尼試驗組(zu)(zu)中(zhong)(zhong)的19.2%（雙邊(bian)檢驗p值：0.0921）
- 在總體意(yi)向治療人群中(zhong)，經研究者評估的CR和(he)VGPR率(lv)總和(he)在澤布替尼試驗(yan)(yan)組中(zhong)為28.4%，對比伊布替尼試驗(yan)(yan)組中(zhong)的17.2%（雙邊檢驗(yan)(yan)p值：0.0437）
- 最常見（在任一試驗組中大于(yu)等于(yu) 5%）的3級及以(yi)上不良(liang)事件（AE）包括（數據分(fen)別(bie)對應澤(ze)布替尼對比伊布替尼）高血(xue)壓（6% vs. 11%）、中(zhong)性粒細胞缺乏癥（16% vs. 8%）、肺炎（1% vs. 7%）、貧(pin)血(xue)（5% vs. 5%）以(yi)及血(xue)小板減少癥（5% vs. 3%）
- 與BTK抑制劑相關的(de)AE包括（數(shu)據(ju)分別對應澤布替尼對比伊布替尼）任(ren)一級別的(de)心房顫動/撲動（2.0% vs. 15.3%）、任(ren)一級別的(de)出(chu)血(xue)(xue)（48.5% vs. 59.2%）、嚴重(zhong)出(chu)血(xue)(xue)（5.9% vs. 9.2%）、腹瀉（20.8% vs. 31.6%）、高血(xue)(xue)壓(ya)（10.9% vs. 17.3%）、中性(xing)粒細胞缺乏癥(zheng)（29.7% vs. 13.3%）、感染（66.3% vs. 67.3%）以及繼(ji)發性(xing)惡(e)性(xing)腫瘤（11.9% vs. 11.2%）
- 盡管澤布替尼(ni)試驗組中(zhong)產生的(de)(de)(de)3級(ji)及以上的(de)(de)(de)中(zhong)性粒細胞缺乏癥(zheng)（特(te)殊關注AE）相比伊布替尼(ni)試驗組更高（19.8% vs. 8.2%），接受(shou)兩款(kuan)藥物(wu)治療的(de)(de)(de)患者(zhe)中(zhong)的(de)(de)(de)感染(ran)率相似（任一級(ji)別：66.3% vs. 67.3%；3級(ji)及以上：17.8% vs. 19.4%）
- 在(zai)澤布替尼(ni)試(shi)驗(yan)(yan)組(zu)中(zhong)，4例患(huan)(huan)者(zhe)（4.0%）由于AE中(zhong)斷了試(shi)驗(yan)(yan)治療，1例患(huan)(huan)者(zhe)（1.0%）由于AE導(dao)致死亡(wang)；在(zai)伊(yi)布替尼(ni)試(shi)驗(yan)(yan)組(zu)中(zhong)，9例患(huan)(huan)者(zhe)（9.2%）由于AE中(zhong)斷了試(shi)驗(yan)(yan)治療，4例患(huan)(huan)者(zhe)（4.1%）由于AE導(dao)致死亡(wang)
- 經研(yan)究(jiu)者評估的CR和VGPR率總(zong)和在澤(ze)布(bu)替(ti)尼試驗(yan)組(zu)(zu)中為(wei)30.4%，對比(bi)伊布(bu)替(ti)尼試驗(yan)組(zu)(zu)的18.2%（探(tan)索性分析；雙邊檢(jian)驗(yan)p值：0.0302）
- 與BTK抑(yi)制劑(ji)相(xiang)關(guan)的特殊關(guan)注AE包括（數據分(fen)別(bie)(bie)對應澤布(bu)替尼對比伊布(bu)替尼）任(ren)一級別(bie)(bie)的心房顫動(dong)/撲動(dong)（3.0% vs. 18.4%）、任(ren)一級別(bie)(bie)的出血（50.5% vs. 60.2%）、嚴重出血（5.9% vs. 10.2%）、腹(fu)瀉(xie)（21.8% vs. 32.7%）、高血壓（12.9% vs. 20.4%）以及中性粒細胞缺乏(fa)癥（31.7% vs. 15.3%）
- 盡管澤(ze)布替(ti)尼試驗組中(zhong)產生(sheng)的(de)(de)3級(ji)及以上的(de)(de)中(zhong)性粒細胞(bao)缺乏(fa)癥(zheng)相比(bi)伊布替(ti)尼試驗組更高（22.8% vs. 8.2%），接受兩款藥物治(zhi)療的(de)(de)患(huan)者中(zhong)的(de)(de)感(gan)染(ran)率相似（任一(yi)級(ji)別：69.3% vs. 71.4%；3級(ji)及以上：18.8% vs. 23.5%）
- 澤布替尼試(shi)(shi)驗組中(zhong)(zhong)未有新增(zeng)的(de)由(you)(you)于AE中(zhong)(zhong)斷治療的(de)患者(zhe)(zhe)，相(xiang)比之(zhi)下，伊布替尼試(shi)(shi)驗組中(zhong)(zhong)另有5例(li)患者(zhe)(zhe)由(you)(you)于AE導(dao)致治療中(zhong)(zhong)斷（4% vs. 14.3%）。在兩項試(shi)(shi)驗組中(zhong)(zhong)，均未有新增(zeng)的(de)由(you)(you)于AE導(dao)致死亡的(de)患者(zhe)(zhe)（1.0% vs. 4.1%）
ASPEN臨床試驗中攜帶MYD88野生型（MYD88wt）WM患者的非隨機隊列數據
電子摘要 20056
在摘要中展示的新增ASPEN臨床數據包括28例在入組試驗之初確認為攜帶MYD88wt或未(wei)知突(tu)變的患者。這(zhe)些患者入(ru)組(zu)了非隨機隊列接受劑量為(wei)每次(ci) 160 毫克、每日兩次(ci)（BID）的澤布替(ti)尼治療(liao)。
截至數據(ju)截點2019年8月(yue)31日，中位隨(sui)訪時(shi)間(jian)為17.9個(ge)月(yue)，17例患者仍在(zai)接受試驗治(zhi)療(liao)。更新結果(guo)包括：
1/2期臨床試驗數據
海報展示；摘要編號：8051
澤(ze)布(bu)替尼作(zuo)為單藥用于治療初治或(huo)R/R WM患者的1/2期臨床(chuang)試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）數(shu)據包(bao)括：
· 截至2019年1月(yue)29年，在(zai)中位(wei)隨(sui)訪為35.3個月(yue)的情況下，73%的患(huan)者仍在(zai)接受治療(liao)
投資者電話會議
公(gong)司將于(yu)北京/香港(gang)時(shi)間2020年5月30日(ri)（星期六(liu)）上午八點召開投資者電(dian)話會(hui)議并進(jin)行網絡(luo)直播，討論在ASCO線(xian)上會(hui)議中公(gong)布的數(shu)據(ju)。
屆時，百濟神州(zhou)官方(fang)網站內的投(tou)資者關系(xi)板塊(kuai)（ 或 ）將對以(yi)上演(yan)講進行(xing)網絡直播。直播回放記錄(lu)將于會議(yi)結束后90 天內作為存檔以(yi)供查看。
欲了解更多在2020 ASCO線上會(hui)議中(zhong)公布的數據以及百(bai)濟神州研發管(guan)線，請訪問。
關于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇淋巴瘤的1%，通常在確診后進展緩慢[i]。在美國，每年約有3000人左右確診WM[i] 。
關于ASPEN臨床試驗
這項隨機、開放性(xing)、多中心的(de)ASPEN 3期臨床(chuang)試(shi)(shi)驗(yan)(yan)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）旨在評(ping)估澤布替尼(ni)對比伊布替尼(ni)治療復發/難治性(xing)（R/R）以(yi)(yi)及初治（TN）華氏巨球蛋白血(xue)癥(zheng)（WM）患(huan)(huan)(huan)者。試(shi)(shi)驗(yan)(yan)主(zhu)要目的(de)為通(tong)過評(ping)估完全(quan)緩(huan)解（CR）或(huo)非常好的(de)部(bu)分(fen)緩(huan)解（VGPR）以(yi)(yi)確證BRUKINSA對比伊布替尼(ni)具有優效性(xing)。試(shi)(shi)驗(yan)(yan)次要終點包(bao)括(kuo)(kuo)主(zhu)要緩(huan)解率(lv)、持續緩(huan)解時間(jian)(jian)以(yi)(yi)及無進展(zhan)生(sheng)(sheng)存期、安(an)全(quan)性(xing)（由治療期間(jian)(jian)出(chu)現的(de)不良事件發生(sheng)(sheng)率(lv)、時間(jian)(jian)和嚴重(zhong)性(xing)來決定）。該(gai)試(shi)(shi)驗(yan)(yan)預先確定的(de)分(fen)析患(huan)(huan)(huan)者人群包(bao)括(kuo)(kuo)所有患(huan)(huan)(huan)者（n=201）以(yi)(yi)及R/R患(huan)(huan)(huan)者（n=164）。探索性(xing)終點包(bao)括(kuo)(kuo)針對生(sheng)(sheng)命質量的(de)測量。
該試驗包括兩組(zu)(zu)隊(dui)列(lie)(lie)，一(yi)組(zu)(zu)由201例攜帶MYD88基因突變(bian)患(huan)者(zhe)組(zu)(zu)成(cheng)的隨(sui)機(ji)隊(dui)列(lie)(lie)（隊(dui)列(lie)(lie)1），以及(ji)一(yi)組(zu)(zu)由28例攜帶MYD88野生(sheng)型基因突變(bian)患(huan)者(zhe)組(zu)(zu)成(cheng)的非(fei)隨(sui)機(ji)隊(dui)列(lie)(lie)（隊(dui)列(lie)(lie)2），歷史數據表(biao)明隊(dui)列(lie)(lie)2患(huan)者(zhe)通常接受伊(yi)布替尼治(zhi)療后(hou)緩(huan)解不佳，因此僅接受澤(ze)布替尼治(zhi)療。
隊列1入組了(le)(le)接(jie)(jie)受(shou)(shou)澤布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)治療的(de)(de)(de)102例患(huan)者(zhe)(zhe)（包(bao)(bao)括83例R/R患(huan)者(zhe)(zhe)及19例TN患(huan)者(zhe)(zhe)）以(yi)及接(jie)(jie)受(shou)(shou)伊(yi)布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)治療的(de)(de)(de)99例患(huan)者(zhe)(zhe)（包(bao)(bao)括81例R/R患(huan)者(zhe)(zhe)及18例TN患(huan)者(zhe)(zhe)）。入組澤布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)試(shi)驗組的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)接(jie)(jie)受(shou)(shou)了(le)(le)劑量為(wei)每次(ci)(ci)(ci) 160 毫(hao)克、每日兩(liang)次(ci)(ci)(ci)（BID）的(de)(de)(de)澤布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)治療；入組伊(yi)布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)試(shi)驗組的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)接(jie)(jie)受(shou)(shou)了(le)(le)劑量為(wei)每次(ci)(ci)(ci) 420 毫(hao)克、每日一(yi)次(ci)(ci)(ci)（QD）的(de)(de)(de)伊(yi)布(bu)(bu)(bu)替(ti)尼(ni)(ni)治療。
關于澤布替尼的臨床項目
澤(ze)布(bu)替尼臨床試驗包括：
關于BRUKINSA?（澤布替尼）
BRUKINSA?是一款由百濟神州科(ke)學家自主(zhu)開發的(de)布(bu)魯頓氏酪氨(an)酸(suan)激酶（BTK）小分子抑制劑，目(mu)前正在全(quan)球進行(xing)廣泛的(de)關(guan)鍵性(xing)臨床試(shi)驗(yan)項目(mu)，作(zuo)為單藥和與其他療法進行(xing)聯合用藥治療多種B細胞惡性(xing)腫瘤。BRUKINSA?于11月14日(ri)獲(huo)得(de)美國食品藥品監督管(guan)理局（FDA）批準(zhun)用于治療既往接受過至少一項療法的(de)套細胞淋(lin)巴瘤（MCL）患者(zhe)。
BRUKINSA?用(yong)于治療復發/難治性(xing)（R/R）MCL患者和R/R慢性(xing)淋(lin)巴細胞白血(xue)病（CLL）或小(xiao)淋(lin)巴細胞淋(lin)巴瘤（SLL）患者的(de)兩項新藥上市申請（NDA）已被中國(guo)國(guo)家藥品監(jian)督(du)管理局（NMPA）納入優先審評，即將獲批。
BRUKINSA?在(zai)美國以外國家(jia)地區(qu)尚未獲批。BRUKINSA?尚未獲批用于治療華氏(shi)巨球蛋白血(xue)癥。
關于百濟神州
百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注于研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有 3800 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑制劑 BRUKINSA?（澤布替尼）和抗 PD1 抗體藥物百澤安®（替(ti)雷利珠單抗注射液）分別在美(mei)國(guo)和(he)中(zhong)國(guo)進(jin)行銷(xiao)售。此外，百濟神州(zhou)在中(zhong)國(guo)正在或計劃銷(xiao)售多(duo)款由安(an)進(jin)公司、新基(ji)物流有限(xian)公司（隸屬百時美(mei)施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權的腫瘤藥(yao)物。欲了解更(geng)多(duo)信息(xi)，請訪問 。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括ASPEN臨床試驗中患者的臨床數據、與伊布替尼相比的優勢、就ASPEN臨床試驗數據開展的藥政對話和申請計劃、百濟神州產品和候選藥物預期的臨床開發計劃、藥政注冊里程碑和商業化進程，以及繼續以及進一步開發、商業化計劃以及與第三方的業務往來。由于各種重(zhong)要(yao)因素(su)的(de)(de)影響，實際結果可能(neng)(neng)與前(qian)瞻性(xing)(xing)聲明(ming)有(you)重(zhong)大(da)差(cha)異。這(zhe)些因素(su)包括了以(yi)下事項的(de)(de)風(feng)險：百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)證明(ming)其(qi)(qi)(qi)候選藥物(wu)(wu)功效和(he)(he)安全(quan)性(xing)(xing)的(de)(de)能(neng)(neng)力(li)；候選藥物(wu)(wu)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)結果可能(neng)(neng)不(bu)支持進(jin)一(yi)步開(kai) 發或上(shang)市審(shen)批(pi)；藥政(zheng)部門(men)的(de)(de)行(xing)動可能(neng)(neng)會(hui)影響到臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)啟動、時間表(biao)和(he)(he)進(jin)展(zhan)以(yi)及(ji)產品上(shang) 市審(shen)批(pi)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)的(de)(de)上(shang)市產品及(ji)藥物(wu)(wu)候選物(wu)(wu)（如能(neng)(neng)獲(huo)(huo)批(pi)）獲(huo)(huo)得商業(ye)成(cheng)功的(de)(de)能(neng)(neng)力(li)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)對其(qi)(qi)(qi)技術和(he)(he)藥物(wu)(wu)知識產權保護獲(huo)(huo)得和(he)(he)維(wei)護的(de)(de)能(neng)(neng)力(li)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)依賴第三 方進(jin)行(xing)藥物(wu)(wu)開(kai)發、生(sheng)產和(he)(he)其(qi)(qi)(qi)他(ta)(ta)服務(wu)的(de)(de)情況；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)有(you)限的(de)(de)營運歷史和(he)(he)獲(huo)(huo)得進(jin)一(yi)步的(de)(de)營運資(zi) 金以(yi)完成(cheng)候選藥物(wu)(wu)開(kai)發和(he)(he)商業(ye)化(hua)(hua)的(de)(de)能(neng)(neng)力(li)；新(xin)冠肺炎全(quan)球大(da)流行(xing)對公司(si)臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)發、商業(ye)化(hua)(hua)運營 以(yi)及(ji)其(qi)(qi)(qi)他(ta)(ta)業(ye)務(wu)帶來的(de)(de)影響；以(yi)及(ji)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)在(zai)最(zui)近季度報告的(de)(de) 10-Q 表(biao)格中“風(feng)險因素(su)”章節(jie)里更全(quan)面討(tao)論(lun)的(de)(de)各類(lei)風(feng)險；以(yi)及(ji)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)向(xiang)美國證券交易委員(yuan)會(hui)期后呈報中關于潛(qian)在(zai)風(feng)險、不(bu)確 定性(xing)(xing)以(yi)及(ji)其(qi)(qi)(qi)他(ta)(ta)重(zhong)要(yao)因素(su)的(de)(de)討(tao)論(lun)。本新(xin)聞稿中的(de)(de)所(suo)有(you)信息(xi)僅及(ji)于新(xin)聞稿發布之日，除非法(fa)律要(yao) 求，百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)州(zhou)并無(wu)責任更新(xin)該些信息(xi)。
[i] Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed May 2020. Available at .
