中國蘇州和上海2021年(nian)4月10日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集(ji)團（納斯達克股票代(dai)碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家(jia)致力于(yu)(yu)開(kai)發(fa)高效(xiao)、經(jing)濟的(de)細(xi)胞療法用于(yu)(yu)癌癥(zheng)治(zhi)療的(de)全球臨床階段生物制藥公司，今日在(zai)美國癌癥(zheng)研究(jiu)協會(hui)（AACR）年(nian)會(hui)上以電子海報(bao)形式(shi)公布其基(ji)于(yu)(yu)TruUCAR平臺開(kai)發(fa)的(de)通用型同(tong)種異(yi)體候選產品GC027治(zhi)療復發(fa)或難治(zhi)急性T淋(lin)巴細(xi)胞白血病（r/r T-ALL）成(cheng)人患(huan)者的(de)最(zui)新(xin)長期隨訪數據。

基于TruUCAR平臺開發的(de)GC027是一款首(shou)次用(yong)于人體試驗、靶向CD7的(de)通用(yong)型同種(zhong)異體CAR-T單藥療(liao)法。目前，公司(si)正在中(zhong)國開展(zhan)一項多中(zhong)心的(de)、由(you)研究者發起的(de)I期臨(lin)床試驗，旨在評估(gu)GC027治(zhi)療(liao)復發或難治(zhi)性(xing)(xing)T-ALL成人患者的(de)安全性(xing)(xing)及有效性(xing)(xing)。在AACR 2020年(nian)會上，亙(gen)喜生(sheng)物曾以口頭報告形(xing)式首(shou)次公布(bu)研究結果。

截至2021年2月4日的最新數據，展示了最初入組及后續入組受試者的長期隨訪情況。結果顯示，受試者的中位既往治療數為6次，入組后均接受了TruUCAR GC027的單次輸注治療，輸注劑量為以下三種劑量水平之一：0.6x10⁷細胞/千克、1.0x10⁷細胞/千克或1.5x10⁷細(xi)胞/千(qian)克。全部(bu)6名(ming)(ming)(ming)（100%）受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)均達到完全緩(huan)(huan)解，包(bao)括血細(xi)胞數(shu)量完全或未完全恢復（CR/CRi）；其中(zhong)，5名(ming)(ming)(ming)（83%）患(huan)者(zhe)更(geng)是(shi)達到了最小殘留病(bing)(bing)灶(zao)陰性(xing)的(de)(de)(de)完全緩(huan)(huan)解（MRD-CR）。在接受(shou)(shou)治療(liao)6個月(yue)后，該5名(ming)(ming)(ming)患(huan)者(zhe)中(zhong)的(de)(de)(de)3名(ming)(ming)(ming)（60%）仍(reng)然(ran)保(bao)(bao)持(chi)MRD-CR狀(zhuang)態(tai)。針(zhen)對最初5名(ming)(ming)(ming)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)進行的(de)(de)(de)18.5個月(yue)隨訪結果顯示(shi)，1名(ming)(ming)(ming)患(huan)者(zhe)在16.8個月(yue)時仍(reng)然(ran)保(bao)(bao)持(chi)MRD-CR狀(zhuang)態(tai)；1名(ming)(ming)(ming)患(huan)者(zhe)保(bao)(bao)持(chi)了9個月(yue)的(de)(de)(de)MRD-CR狀(zhuang)態(tai)；1名(ming)(ming)(ming)原發難(nan)治性(xing)（對VDP化療(liao)方案無(wu)響應(ying)）的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)保(bao)(bao)持(chi)MRD-CR狀(zhuang)態(tai)達7個月(yue)。此外，另1名(ming)(ming)(ming)患(huan)者(zhe)最初表現為(wei)高腫瘤負荷(he)以及廣泛性(xing)髓外病(bing)(bing)變，在接受(shou)(shou)了TruUCAR GC027療(liao)法后，經PET-CT掃描確認，所有髓外病(bing)(bing)灶(zao)均已清除，且患(huan)者(zhe)在第28天達到MRD-CR狀(zhuang)態(tai)。

所有6名患者(zhe)均對TruUCAR GC027的單(dan)次輸(shu)注耐受良好，且(qie)未觀(guan)察到神經(jing)毒性(xing)事(shi)件（ICANS）或急性(xing)移植物抗(kang)(kang)宿主病（aGvHD）的發(fa)生。所有患者(zhe)都出(chu)現了不同程度的細胞因子(zi)釋放綜(zong)合征(zheng)（CRS），但(dan)在包括使用托珠(zhu)單(dan)抗(kang)(kang)在內的標準治療后(hou)，均得到有效控(kong)制。總(zong)體安全性(xing)與此前觀(guan)察到的結果一致(zhi)。 

亙(gen)(gen)喜(xi)(xi)生物(wu)首(shou)席醫學官Martina Sersch博士表(biao)示：“當前(qian)，針(zhen)對(dui)r/r T-ALL的(de)(de)治(zhi)療(liao)手(shou)段(duan)極為有限，患(huan)者難以取得(de)理想(xiang)的(de)(de)臨(lin)床獲益。此次GC027相(xiang)關研(yan)究的(de)(de)長期隨訪數據呈現出積極結(jie)果(guo)，預示著該(gai)候選(xuan)產(chan)(chan)品有望成為一(yi)(yi)種極具潛力的(de)(de)、僅(jin)需(xu)單次輸注的(de)(de)同種異體CAR-T細(xi)胞(bao)單藥(yao)療(liao)法(fa)。接下來，我(wo)們將在全球范圍內加速推進這款基于亙(gen)(gen)喜(xi)(xi)生物(wu)TruUCAR平臺開發的(de)(de)創新(xin)產(chan)(chan)品的(de)(de)臨(lin)床進展，并進一(yi)(yi)步拓展T-ALL以外(wai)的(de)(de)其他適應癥，以求解決更多臨(lin)床未滿足需(xu)求。”

GC027 研(yan)(yan)(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)發起的(de)臨床研(yan)(yan)(yan)究(jiu)（IIT）主(zhu)(zhu)要研(yan)(yan)(yan)究(jiu)者(zhe)(zhe)，重慶新橋醫院(yuan)(yuan)（陸軍軍醫大(da)學(xue)第二附屬醫院(yuan)(yuan)）血(xue)(xue)液(ye)病(bing)(bing)醫學(xue)中(zhong)心主(zhu)(zhu)任張(zhang)曦教授表示：“急性(xing)T淋巴細(xi)胞(bao)(bao)白(bai)血(xue)(xue)病(bing)(bing)（T-ALL）是一(yi)種侵襲性(xing)極強的(de)惡性(xing)血(xue)(xue)液(ye)腫瘤(liu)，患者(zhe)(zhe)復(fu)發率和死亡率都(dou)很高。復(fu)發患者(zhe)(zhe)預后差，治療選擇非常有(you)限，5年(nian)以(yi)上生(sheng)(sheng)存率小于10%。亙喜生(sheng)(sheng)物(wu)獨有(you)的(de)通用(yong)型CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)療法GC027，由無需人類白(bai)細(xi)胞(bao)(bao)抗原（HLA）匹配的(de)健康供(gong)者(zhe)(zhe)T細(xi)胞(bao)(bao)制(zhi)備(bei)，有(you)望(wang)為難治復(fu)發的(de)CD7陽(yang)性(xing)急性(xing)T淋巴細(xi)胞(bao)(bao)白(bai)血(xue)(xue)病(bing)(bing)提供(gong)新的(de)治療選擇。我們期待該(gai)項療法能早(zao)日(ri)造福(fu)患者(zhe)(zhe)。” 

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關于GC027

GC027是一(yi)款首(shou)次用(yong)(yong)于人體試(shi)驗(yan)、靶(ba)(ba)向(xiang)CD7的(de)(de)通用(yong)(yong)型同(tong)種異(yi)體CAR-T療法(fa)，針對性治療T-ALL成人患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)。該候選(xuan)產品使(shi)用(yong)(yong)無需人類白細胞(bao)抗(kang)原（HLA）匹配的(de)(de)健(jian)康供者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)(de)T細胞(bao)進行制備。基于亙喜生物具有知識產權的(de)(de)TruUCAR平臺開(kai)發(fa)(fa)，GC027利用(yong)(yong)雙功能CAR設(she)(she)計(ji)，特異(yi)性靶(ba)(ba)向(xiang)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)自身的(de)(de)T細胞(bao)和自然殺傷(shang)（NK）細胞(bao)，以防后者(zhe)(zhe)(zhe)直接針對外源(yuan)性或同(tong)種異(yi)體CAR-T細胞(bao)，引發(fa)(fa)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)(de)排(pai)斥(chi)反(fan)應。通過這一(yi)創(chuang)新設(she)(she)計(ji)，GC027候選(xuan)產品能在無需與額(e)外的(de)(de)強效免疫抑制劑聯用(yong)(yong)的(de)(de)情況下，在患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)(de)免疫系統中存活，從而(er)成為一(yi)種差(cha)異(yi)化的(de)(de)單(dan)藥療法(fa)。 

關于T-ALL

T細胞惡性腫瘤是一系列與T淋巴細胞有關的癌癥，包括急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）。T-ALL的標準治療包括放/化療和干細胞移植。標準化療方案只有30%-40%的響應率，且響應患者的中位總生存期為6個月。T細胞惡性腫瘤患者的復發率和死亡率通常都很高。復發患者預后較差，治療選擇極為有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潛在的惡性細胞污染，針對T-ALL的CAR-T細胞療法發展滯后。另外，自2005年FDA批準奈拉濱（由GlaxoSmithKline完成商業化上市）以來，尚未有任何其他針對T-ALL的新療法獲批。全球每年約有64,000名患者確診患有ALL；2020年，美國確診患者數量約為6,000名。T-ALL患者約占所有ALL成人確診患者的25%。^[1]

關于TruUCAR

TruUCAR是亙喜生物(wu)具有(you)知識產權的(de)(de)(de)(de)技(ji)術(shu)平(ping)臺(tai)，旨(zhi)在開發高質量的(de)(de)(de)(de)“通(tong)用(yong)型”同(tong)種異(yi)體CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)療法(fa)，進一步降低(di)成本(ben)的(de)(de)(de)(de)同(tong)時，提供(gong)更(geng)(geng)好的(de)(de)(de)(de)便利性(xing)。TruUCAR通(tong)過基因編輯實(shi)現差異(yi)化設(she)計，可在無需與(yu)免疫抑制性(xing)藥物(wu)聯用(yong)的(de)(de)(de)(de)情況下，分別控制宿(su)主(zhu)抗移(yi)植物(wu)排斥(chi)(chi)反應（HvG）和(he)移(yi)植物(wu)抗宿(su)主(zhu)病(bing)（GvHD）。TruUCAR平(ping)臺(tai)的(de)(de)(de)(de)主(zhu)導候(hou)選產品(pin)GC027使(shi)用(yong)無需人類白細(xi)(xi)胞(bao)抗原（HLA）匹配(pei)的(de)(de)(de)(de)健(jian)康供(gong)者的(de)(de)(de)(de)T細(xi)(xi)胞(bao)進行制備。TruUCAR平(ping)臺(tai)通(tong)過雙功能CAR或雙CAR的(de)(de)(de)(de)創新設(she)計，在無需與(yu)額外的(de)(de)(de)(de)強效(xiao)免疫抑制劑聯用(yong)，以誘導更(geng)(geng)深的(de)(de)(de)(de)免疫抑制的(de)(de)(de)(de)情況下，減少(shao)宿(su)主(zhu)抗移(yi)植物(wu)排斥(chi)(chi)反應（HvG），實(shi)現同(tong)種異(yi)體CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)單藥治療。 

關于亙喜生物

亙(gen)喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)科技集團(tuan)（簡稱“亙(gen)喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)”）是一家(jia)致力(li)于發現和開(kai)發突破性(xing)細胞療(liao)法的全球臨床階(jie)段生(sheng)物(wu)(wu)制藥公司。利用其開(kai)創性(xing)FasTCAR和TruUCAR技術平(ping)臺，亙(gen)喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)正在(zai)開(kai)發多項(xiang)自體和同(tong)種異體的豐(feng)富臨床階(jie)段癌癥治療(liao)產品管線。這些產品有望(wang)攻(gong)克傳統CAR-T療(liao)法持(chi)續存在(zai)的重大行業挑戰，包括生(sheng)產時間長、生(sheng)產質量欠佳(jia)、治療(liao)成本高和對實(shi)體瘤缺乏有效(xiao)治療(liao)等。如需進一步了(le)解亙(gen)喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)，請訪(fang)問 / 關注領英(ying)賬號@。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新(xin)聞(wen)稿中(zhong)針對(dui)未來(lai)(lai)預(yu)(yu)(yu)(yu)期(qi)、計劃、前(qian)(qian)(qian)景以及其(qi)(qi)他非(fei)歷史(shi)事(shi)實(shi)的聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)可(ke)能(neng)(neng)(neng)包含(han)根據《1995 年私人證(zheng)券訴訟(song)改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)”。這(zhe)些聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)包括(kuo)但不限(xian)于(yu)與(yu)本次發行(xing)的預(yu)(yu)(yu)(yu)計交易及完成時間相(xiang)關的聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)。這(zhe)些聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)可(ke)能(neng)(neng)(neng)但不一定包含(han)下列詞匯以及相(xiang)對(dui)應的否定形式或相(xiang)似的詞匯：目的為、預(yu)(yu)(yu)(yu)期(qi)、相(xiang)信(xin)、 估計、預(yu)(yu)(yu)(yu)計、預(yu)(yu)(yu)(yu)測、打(da)算、可(ke)能(neng)(neng)(neng)、前(qian)(qian)(qian)景、計劃、潛在(zai)、推想、擬定、尋求、可(ke)能(neng)(neng)(neng)、應該、將。由于(yu)各種重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)素(su)的影響，實(shi)際結果可(ke)能(neng)(neng)(neng)與(yu)前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)有重(zhong)大差異，也無(wu)(wu)法確保任何前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)會實(shi)現。這(zhe)些重(zhong)要(yao)因(yin)(yin)素(su)包括(kuo)與(yu)市場情況(kuang)、基于(yu)預(yu)(yu)(yu)(yu)測條款完成公(gong)開(kai)發行(xing)的不確定性(xing)，以及向美國證(zheng)監會提(ti)交的最終(zhong)募股說明(ming)(ming)(ming)書中(zhong)《風(feng)險因(yin)(yin)素(su)》章節(jie)所提(ti)到的其(qi)(qi)他風(feng)險因(yin)(yin)素(su)。任何本聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)中(zhong)的前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)僅反應當前(qian)(qian)(qian)的預(yu)(yu)(yu)(yu)期(qi)，亙(gen)喜生物并(bing)無(wu)(wu)責(ze)任公(gong)開(kai)更新(xin)或回顧任一前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)，無(wu)(wu)論(lun)是(shi)基于(yu)新(xin)信(xin)息、未來(lai)(lai)事(shi)件或是(shi)其(qi)(qi)他原因(yin)(yin)。請讀者不要(yao)在(zai)本新(xin)聞(wen)稿出(chu)版日之(zhi)后(hou)依賴前(qian)(qian)(qian)瞻性(xing)聲(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)。

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