中(zhong)國(guo)蘇州(zhou)、美(mei)國(guo)加(jia)利福尼亞州(zhou)帕羅(luo)奧圖(tu)2021年(nian)5月20日 /美(mei)通社(she)/ -- 亙喜(xi)生物科技集團（納(na)斯達克股(gu)票(piao)代碼：GRCL；簡稱(cheng)“亙喜(xi)生物”）一(yi)家致力于(yu)開發(fa)高效、經濟的細胞療(liao)法用于(yu)癌癥治療(liao)的全球(qiu)臨(lin)床階段生物制(zhi)藥公(gong)司，今日宣布將在2021年(nian)美(mei)國(guo)臨(lin)床腫瘤(liu)(liu)學(xue)會（ASCO）年(nian)會及2021年(nian)歐洲血液(ye)學(xue)協會（EHA）大會期間發(fa)表(biao)關(guan)于(yu)GC012F治療(liao)復發(fa)/難治性多(duo)發(fa)性骨髓瘤(liu)(liu)的一(yi)項多(duo)中(zhong)心、首次人體(ti)試驗(yan)的最(zui)新臨(lin)床研究結(jie)果。

GC012F是一(yi)款基于亙喜(xi)生物(wu)FasTCAR專利技術平臺開發的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細胞療法，具備“次日即可完成生產”的優勢。目前，該候選產品正在(zai)一(yi)項由研究者發起的I期臨床試驗中進行評估。

• 截至2021年1月12日，該研究的三個劑量組共計入組19例多發性骨髓瘤患者，其中最高劑量水平為3×10⁵細胞/公斤體重，以上患者都符合經過多輪治療后復發/難治性標準。后續（2020年ASH年會公布數據后）入組的患者，都接受了最高劑量水平的治療。
• 早期客觀緩解率（ORR）高達94.7%（18/19），所有應答均顯示獲得了極佳的部分緩解（VGPR），乃至嚴格意義上的完全緩解（sCR）；所有劑量組的數據，均呈現出快速、深入、持久的治療效果。
• 在最高劑量組中接受治療的全體患者（n=9）均取得微小殘留病灶陰性-嚴格意義上的完全緩解（MRD- sCR）。
• 19例患者中有18例（94.7%）屬于mSMART 3.0指南中定義的高危患者，患者的中位既往治療線數為5次。
• 94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三種治療方案，包括抗CD38靶向療法。
• GC012F的安全性與此前觀察結果一致，主要出現的是低級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）（84%的患者為1/2級；11% 的（n=2）患者為3級），并未出現4級或5級CRS；在19例患者中均未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性（ICANS）。治療期間發生的不良事件（TEAEs）主要表現為血細胞數減少和AST增加。所有TEAEs經標準治療后均得到緩解。
• 該研究還將持續針對GC012F治療患者過程中的有效性和安全性展開評估。

“很高興看到初期入組患者的隨訪情況與后續入組患者的治療效果間的相互佐證，不但印證了我們去年在ASH年會上公布的研究成果，更進一步明確了GC012F雙靶向自體CAR-T細胞療法出色的安全性及有效性，包括針對高危患者。”亙喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“高危患(huan)者通(tong)常極難(nan)治療，而此項研(yan)究中最高劑量(liang)組的(de)(de)所有(you)患(huan)者都(dou)達到了MRD陰性sCR狀態(tai)，且在(zai)接受(shou)GC012F輸注后六個月乃(nai)至更長(chang)時間都(dou)保持著深度應答(da)。以(yi)上(shang)振奮人(ren)心的(de)(de)研(yan)究數據(ju)，為高危患(huan)者（包括對(dui)標準治療方案(an)不(bu)產生/不(bu)持續(xu)應答(da)的(de)(de)患(huan)者）帶來(lai)(lai)了全(quan)新的(de)(de)希望。接下(xia)來(lai)(lai)，我們計劃(hua)在(zai)全(quan)球范圍內推進此項研(yan)究，包括推動其成為更優先的(de)(de)治療選擇。期待在(zai)不(bu)久的(de)(de)將來(lai)(lai)，與大家(jia)分(fen)享更多動態(tai)。”

GC012F研究者發起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫院杜鵑教授表示：“多發性骨髓瘤（MM）是一種極難治療的惡性血液腫瘤。全球約有75萬名多發性骨髓瘤患者^[1]，每年新增患者約16萬名^[2]，且呈逐年上升趨勢。其中，高危患者占比達到20%-30%^[3]，通(tong)常(chang)預后較(jiao)差，并伴隨更高的(de)早期(qi)(qi)復發(fa)風險、較(jiao)短(duan)的(de)無進(jin)展生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)和總生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)。此次，我們欣(xin)慰地(di)看(kan)到亙喜生(sheng)物的(de)BCMA/CD19雙靶向(xiang)自體(ti)CAR-T細胞療法GC012F，針對復發(fa)/難治的(de)多(duo)發(fa)性骨髓(sui)瘤(liu)患者的(de)長(chang)期(qi)(qi)隨訪結果(guo)呈現出優異(yi)的(de)有效性和安全性；且得益于FasTCAR平(ping)臺優勢，顯著縮短(duan)了(le)臨床治療等待時間，為更多(duo)患者點燃生(sheng)命的(de)希望。”

GC012F研究者發起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫院傅衛軍教授表(biao)示(shi)：“非常高興看到(dao)既(ji)去年我(wo)們在ASH會議(yi)上以口頭報(bao)告形式公布GC012F的(de)首次(ci)人體試驗數據后，該(gai)(gai)項(xiang)研究(jiu)再次(ci)取得積極進展，此前(qian)的(de)結果得到(dao)進一步(bu)驗證；這也讓(rang)我(wo)們看到(dao)了亙喜(xi)生物FasTCAR平臺與(yu)Dual CAR技術(shu)良好(hao)的(de)應用(yong)前(qian)景(jing)。隨著研究(jiu)不(bu)斷(duan)深入，該(gai)(gai)款創新型(xing)BCMA/CD19雙靶(ba)向自體CAR-T細胞療法對于多(duo)發(fa)性骨髓瘤(liu)患(huan)者(zhe)，尤其是高危患(huan)者(zhe)所帶來的(de)臨(lin)床獲益正不(bu)斷(duan)顯現(xian)，期待此項(xiang)研究(jiu)能繼續取得更多(duo)成(cheng)果，爭取早日(ri)滿足復發(fa)/難(nan)治性多(duo)發(fa)性骨髓瘤(liu)患(huan)者(zhe)迫切的(de)治療需求。”

電子海報詳情如下：

2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會

摘要8014：基(ji)于FasTCAR平臺開發的(de)BCMA/CD19雙靶(ba)向(xiang)CAR-T細(xi)胞療法(fa)GC012F治療復發或難治性多(duo)發性骨(gu)髓(sui)瘤(liu)患者的(de)多(duo)中心首(shou)次(ci)人體試驗的(de)長期隨訪結果

海報發布日期：2021年6月4日

2021年歐洲血液學協會（EHA2021）大會

摘要EP962：基于FasTCAR平臺開發的BCMA/CD19雙靶(ba)向(xiang)CAR-T細胞療法GC012F治療復發或難治性(xing)(xing)多發性(xing)(xing)骨髓瘤患者的多中心首次人體試驗的長期隨訪(fang)結果

海報發布日期：2021年6月11日(ri)

關于多發性骨髓瘤

多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)（MM）是(shi)美(mei)國最常(chang)見的(de)第三大惡性(xing)(xing)血(xue)液腫瘤(liu)(liu)(liu)，其腫瘤(liu)(liu)(liu)細胞(bao)(bao)起源于骨(gu)(gu)髓(sui)漿細胞(bao)(bao)，一種(zhong)負責分泌抗(kang)感染抗(kang)體的(de)免疫細胞(bao)(bao)。全球(qiu)每(mei)年(nian)約有160,000名患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)被確診患(huan)(huan)(huan)有多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)；2020年(nian)，美(mei)國預(yu)計確診患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)超過32,000名。近年(nian)來(lai)，雖然針(zhen)對多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)的(de)治(zhi)療(liao)(liao)已取得諸多(duo)進展，但臨床治(zhi)療(liao)(liao)效果依舊不(bu)盡如(ru)人(ren)(ren)意。國際骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)工作組(zu)（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奧骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)分層與風(feng)險(xian)調(diao)適治(zhi)療(liao)(liao)（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共識指南等標準(zhun)將存在特定細胞(bao)(bao)遺傳學(xue)異常(chang)或其他異常(chang)的(de)多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)歸(gui)類為高(gao)危患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，這部分人(ren)(ren)群在全部多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)中占比達20-30%。高(gao)危患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)早期復發(fa)風(feng)險(xian)高(gao)，無進展生(sheng)存期、總生(sheng)存期較(jiao)短，被認為是(shi)最難治(zhi)療(liao)(liao)的(de)多(duo)發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)(liu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，通常(chang)預(yu)后較(jiao)差。

關于GC012F

GC012F是基于FasTCAR平臺開發的(de)雙靶(ba)向自體(ti)CAR-T療法候(hou)選(xuan)產品。目(mu)前，該(gai)候(hou)選(xuan)產品正在一項由研(yan)究者發起的(de)多中心、I期臨床(chuang)試驗中評估其治療多發性骨髓(sui)瘤的(de)安全性和有(you)效(xiao)(xiao)性，覆蓋國(guo)內多個研(yan)究中心。GC012F通過同時(shi)靶(ba)向表(biao)(biao)達(da)BCMA的(de)惡性漿細(xi)胞(bao)位點和表(biao)(biao)達(da)CD19的(de)早期祖細(xi)胞(bao)位點，為(wei)多發性骨髓(sui)瘤患者帶(dai)來(lai)快速(su)、深入且持(chi)久的(de)治療效(xiao)(xiao)果。 

關于FasTCAR

FasTCAR是(shi)亙喜(xi)生物具(ju)有知識產權(quan)的技術(shu)平(ping)臺，旨在開發高質量(liang)的自體(ti)CAR-T細(xi)胞療法(fa)。臨(lin)床前研究(jiu)顯示，通過FasTCAR技術(shu)平(ping)臺生產的CAR-T細(xi)胞表型更(geng)年輕(qing)、耗竭(jie)程(cheng)度更(geng)低(di)，并且擴增能(neng)(neng)力、持久性(xing)、骨髓遷(qian)移能(neng)(neng)力以及腫(zhong)瘤細(xi)胞清除活性(xing)均得(de)到(dao)增強。憑(ping)借“次日完成(cheng)生產”的優勢，FasTCAR平(ping)臺技術(shu)能(neng)(neng)大(da)幅提高細(xi)胞生產效率，從而顯著(zhu)降低(di)生產成(cheng)本，使細(xi)胞療法(fa)能(neng)(neng)夠惠及更(geng)多(duo)的癌癥(zheng)患者。

關于亙喜生物

亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)科技集團（簡稱“亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)”）是(shi)一家致力于發(fa)現和(he)開(kai)發(fa)突破性細胞療(liao)法的全球臨(lin)床(chuang)階段生(sheng)物(wu)(wu)制藥(yao)公司(si)。利用其開(kai)創性FasTCAR和(he)TruUCAR技術平臺(tai)，亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)正在(zai)開(kai)發(fa)多項(xiang)自體(ti)和(he)同(tong)種異(yi)體(ti)的豐富臨(lin)床(chuang)階段癌癥治療(liao)產(chan)品(pin)管線。這些(xie)產(chan)品(pin)有望攻克傳統CAR-T療(liao)法持續存在(zai)的重(zhong)大行業挑戰，包(bao)括(kuo)生(sheng)產(chan)時間長、生(sheng)產(chan)質(zhi)量欠佳、治療(liao)成本高和(he)對實體(ti)瘤缺乏(fa)有效(xiao)治療(liao)等。如(ru)需(xu)進一步了解(jie)亙喜(xi)生(sheng)物(wu)(wu)，請訪問關注(zhu)領英賬號@。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未(wei)(wei)來預期(qi)、計劃(hua)、前(qian)景以(yi)及其(qi)他(ta)非(fei)歷史事實的(de)(de)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)可(ke)(ke)能(neng)包(bao)(bao)含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下(xia)定義的(de)(de)“前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)”。這些(xie)(xie)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)包(bao)(bao)括但不限于與(yu)本(ben)(ben)次發行的(de)(de)預計交易及完成時間相(xiang)關(guan)的(de)(de)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)。這些(xie)(xie)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)可(ke)(ke)能(neng)但不一定包(bao)(bao)含下(xia)列(lie)詞匯以(yi)及相(xiang)對應的(de)(de)否定形式或(huo)相(xiang)似的(de)(de)詞匯：目(mu)的(de)(de)為、預期(qi)、相(xiang)信、 估計、預計、預測(ce)、打算、可(ke)(ke)能(neng)、前(qian)景、計劃(hua)、潛(qian)在(zai)、推想(xiang)、擬定、尋求、可(ke)(ke)能(neng)、應該、將。由于各種重要因(yin)素(su)(su)(su)的(de)(de)影響，實際結果可(ke)(ke)能(neng)與(yu)前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)有重大差異，也無法確(que)保任何前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)會實現。這些(xie)(xie)重要因(yin)素(su)(su)(su)包(bao)(bao)括亙(gen)喜(xi)(xi)生物最近在(zai)年度報(bao)告20-F表(biao)單(dan)中的(de)(de)《風險因(yin)素(su)(su)(su)》章(zhang)節(jie)所提(ti)及的(de)(de)因(yin)素(su)(su)(su)，以(yi)及亙(gen)喜(xi)(xi)生物后續向美國證監會期(qi)后呈報(bao)中關(guan)于潛(qian)在(zai)風險、不確(que)定性(xing)以(yi)及其(qi)他(ta)重要因(yin)素(su)(su)(su)的(de)(de)討論。任何本(ben)(ben)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)中的(de)(de)前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)僅反應當(dang)前(qian)的(de)(de)預期(qi)，亙(gen)喜(xi)(xi)生物并無責任公開更新或(huo)回顧任一前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)，無論是基于新信息、未(wei)(wei)來事件或(huo)是其(qi)他(ta)原因(yin)。請(qing)讀者不要在(zai)本(ben)(ben)新聞稿出版日(ri)之(zhi)后依賴前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)(sheng)(sheng)明(ming)(ming)(ming)。

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