上海和香港2021年5月28日 /美通社/ -- 致力于研發和商業化創新腫瘤療法的領先生物制藥公司 -- 德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，新一代選擇性核輸出抑制劑（Selective Inhibitor of Nuclear Export，簡稱“SINE”）eltanexor（ATG-016）的一項I/II期臨床試驗（HATCH）在中國完成首例患者給藥，用于治療去甲基化藥物（HMA）治療失敗的IPSS-R（國際預后積分系統修訂版）中危及以上的骨髓增生異常綜合征（MDS）。這是一項單臂、開放性臨床試驗，旨在評估eltanexor單藥治療此類MDS患者的安全性及有效性。

MDS是一種源于骨髓造血(xue)干細胞的(de)惡性疾病(bing)，其發(fa)病(bing)率隨(sui)年齡增長(chang)顯著(zhu)升高(gao)。中(zhong)危(wei)、高(gao)危(wei)或極高(gao)危(wei)的(de)MDS患者(zhe)的(de)中(zhong)位總生(sheng)存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉(zhuan)化(hua)為急性骨髓細胞白血(xue)病(bing)（AML）。目前，MDS的(de)標準治(zhi)療(liao)方案(an)為阿(a)扎(zha)胞苷、地西(xi)他濱等HMA方案(an)，但HMA方案(an)無法(fa)清(qing)除惡性克隆(long)并且僅對一半左右的(de)患者(zhe)有效。HMA方案(an)治(zhi)療(liao)失敗后(hou)的(de)MDS患者(zhe)預后(hou)較(jiao)差，缺乏有效的(de)治(zhi)療(liao)手段，中(zhong)位總生(sheng)存期僅為4到(dao)6個月。

Eltanexor是(shi)新一代選擇性(xing)(xing)核(he)輸(shu)出(chu)(chu)抑(yi)制劑，也是(shi)核(he)輸(shu)出(chu)(chu)蛋白XPO1的(de)特異性(xing)(xing)拮抗劑。XPO1水(shui)平(ping)升高通常與預后差或化(hua)療(liao)耐藥性(xing)(xing)相關，eltanexor可通過抑(yi)制XPO1促(cu)使腫瘤(liu)細胞凋亡，已在多種血液瘤(liu)和實體(ti)瘤(liu)的(de)異種移植模型中顯(xian)示出(chu)(chu)較好的(de)抗腫瘤(liu)活性(xing)(xing)。

根據2019年美國血液學會（ASH）年會上公布的研究數據，在一項eltanexor用于治療去甲基化藥物治療失敗的較高危MDS患者的I/II期臨床研究中，客觀緩解率（ORR）達到了35%，且這35%的受試患者均達到了骨髓完全緩解（mCR）。同時，臨床數據顯示總體安全性及耐受性良好。除治療MDS之外，eltanexor 治療晚期實體瘤的臨床試驗也在中國同步推進。

德(de)琪(qi)醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建(jian)明博士(shi)表(biao)示：“HATCH試(shi)(shi)驗首例MDS患(huan)者接受(shou)給藥的消息(xi)十分振奮人心，它標志(zhi)著(zhu)我們的第二款(kuan)選擇性(xing)核輸出(chu)抑制劑已(yi)經(jing)進入臨(lin)床研究。Eltanexor在臨(lin)床前試(shi)(shi)驗中體現了良(liang)好(hao)(hao)的耐(nai)受(shou)性(xing)與(yu)安全(quan)性(xing)，也在異種移植模型中表(biao)現出(chu)很強(qiang)的抗(kang)腫(zhong)瘤活性(xing)。同時，它在治(zhi)療(liao)高危(wei)MDS患(huan)者的臨(lin)床研究中顯示出(chu)了初步(bu)的療(liao)效和良(liang)好(hao)(hao)的安全(quan)性(xing)及耐(nai)受(shou)性(xing)。我們希望繼續發掘eltanexor的治(zhi)療(liao)潛(qian)力(li)，并與(yu)監管(guan)機(ji)構保持合作以推(tui)動臨(lin)床項目的開展(zhan)，早(zao)日造福于中危(wei)及以上的中國(guo)MDS患(huan)者。”

關于Eltanexor（ATG-016）

Eltanexor是新(xin)一代(dai)選擇(ze)性(xing)核輸出抑制劑（SINE）化合物(wu)(wu)。相(xiang)較(jiao)于(yu)(yu)第一代(dai)SINE化合物(wu)(wu)，eltanexor具(ju)有較(jiao)低的(de)(de)血腦屏障(zhang)滲透及(ji)較(jiao)廣的(de)(de)治療窗口(kou)，因(yin)此具(ju)有更好的(de)(de)耐受性(xing)，從而能實(shi)現更高頻次的(de)(de)給藥(yao)以(yi)及(ji)高濃(nong)度、長時間的(de)(de)藥(yao)物(wu)(wu)暴露。Eltanexor將(jiang)適用于(yu)(yu)更廣泛的(de)(de)適應(ying)癥(zheng)，德琪醫藥(yao)正在中國開(kai)展eltanexor針對骨髓增(zeng)生(sheng)異常(chang)綜(zong)合癥(zheng)及(ji)晚(wan)期實(shi)體(ti)瘤患者(zhe)的(de)(de)臨床研究。

關于德琪醫藥

德琪(qi)(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)有限公司（簡稱“德琪(qi)(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)”，香港聯(lian)交所股票代碼：6996.HK）是(shi)一(yi)家以(yi)研(yan)發(fa)為(wei)驅動的(de)生物制藥(yao)領先企業，致力于為(wei)亞(ya)太乃至(zhi)全(quan)球患(huan)者(zhe)提供最(zui)領先的(de)療法，治療腫瘤及其他危及生命的(de)疾(ji)病。自(zi)2017年正式運營(ying)以(yi)來，德琪(qi)(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)通過(guo)合作引進和自(zi)主(zhu)研(yan)發(fa)，建立了(le)一(yi)條從臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)前(qian)到臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)階段(duan)不斷延展的(de)豐富產品管線。目(mu)前(qian)，德琪(qi)(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)已在多個亞(ya)太市場(chang)獲得15個臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)批件（IND），并遞交了(le)5個新藥(yao)上(shang)市申請（NDA）。德琪(qi)(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)將以(yi)“醫(yi)(yi)者(zhe)無疆，創新永續”為(wei)愿(yuan)景(jing)，專注于同(tong)類首(shou)款和同(tong)類最(zui)優(you)療法的(de)早期研(yan)發(fa)、臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)研(yan)究、藥(yao)物生產及商(shang)業化，解決亟待滿足(zu)的(de)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)需求。

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