--在15例可評估療效的患者中，7例（47%）達到骨髓完全緩解，5例（33%）疾病穩定, 總疾病控制率達80%--

--骨髓完全緩解患者的中位總生存期明顯優于未達到骨髓完全緩解或疾病進展的患者--

上(shang)海和香港2021年(nian)6月9日 /美(mei)通社(she)/ -- 德(de)琪醫藥合作伙(huo)伴Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(da)克(ke)股票代碼：KPTI）在2021年(nian)美(mei)國臨床腫瘤學(xue)會（ASCO）年(nian)會上(shang)，公布(bu)了eltanexor治(zhi)療去甲基(ji)化藥物（HMA)難治(zhi)的骨髓增(zeng)生(sheng)異常綜(zong)合征（MDS）的最新臨床數據。

該試(shi)驗為一(yi)(yi)項I/II期(qi)臨床研(yan)究，旨在評估(gu)單藥eltanexor治療較高危的(de)MDS患(huan)者(zhe)，即根據國(guo)際預(yu)后評分系統（IPSS）評估(gu)為中危-2或高危MDS患(huan)者(zhe)，且骨髓原(yuan)始細胞比例為5-19%。試(shi)驗入組(zu)的(de)患(huan)者(zhe)分為兩個劑量(liang)組(zu)進行評估(gu)：每天(tian)10mg(n=5)和(he)20mg(n=10)，每周5天(tian)，28天(tian)為一(yi)(yi)個周期(qi)。

在入組的20例患者中，15例患者療效可評估。結果顯示，在可評估療效的患者中，7例（47%）獲得骨髓完全緩解（mCR），5例（33%）疾病穩定(SD), 總疾病控制率（mCR+SD）達80%（所有入組患者的總疾病控制率為60%）。在(zai)10mg劑(ji)量(liang)組中(zhong)（n=5），所有(you)(you)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)均有(you)(you)臨床獲(huo)益，3例(li)(li)(li)(li)（60%）達(da)到(dao)骨髓完全(quan)緩解(jie)，2例(li)(li)(li)(li)（40%）疾(ji)病(bing)(bing)穩(wen)定(ding)。在(zai)20mg劑(ji)量(liang)組中(zhong)（n=10），4例(li)(li)(li)(li)（40%）達(da)到(dao)骨髓完全(quan)緩解(jie)，3例(li)(li)(li)(li)（30%）疾(ji)病(bing)(bing)穩(wen)定(ding)。15名(ming)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)中(zhong)有(you)(you)4例(li)(li)(li)(li)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)獲(huo)得(de)(de)(de)血(xue)(xue)液學改(gai)善（HI），脫(tuo)離輸血(xue)(xue)依賴至少8周以(yi)上(shang)，其中(zhong)2例(li)(li)(li)(li)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)獲(huo)得(de)(de)(de)三系(xi)血(xue)(xue)液學改(gai)善。骨髓完全(quan)緩解(jie)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)（n=7）的(de)總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)顯著優于未達(da)到(dao)骨髓完全(quan)緩解(jie)的(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)（n=8），中(zhong)位總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)分別為(wei)11.86個月(yue)和 8.67個月(yue)（風(feng)險比(bi)(bi)[HR]=0.27，p=0.05），同時顯著優于疾(ji)病(bing)(bing)進展（PD）患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)的(de)總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)（n=3，中(zhong)位總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)3.15個月(yue)，風(feng)險比(bi)(bi)[HR]=0.23，p=0.04）。獲(huo)得(de)(de)(de)疾(ji)病(bing)(bing)控制的(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)（n=12）比(bi)(bi)疾(ji)病(bing)(bing)進展的(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)（9.86 vs 3.15個月(yue)，風(feng)險比(bi)(bi)[HR]=0.38，p=0.09）有(you)(you)更長的(de)中(zhong)位總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)。血(xue)(xue)液學改(gai)善的(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)(zhe)的(de)中(zhong)位總(zong)(zong)生(sheng)存(cun)期(qi)(qi)為(wei)10.58個月(yue)。

去甲基(ji)化藥(yao)物難治(zhi)的MDS患者治(zhi)療選(xuan)擇有限且預后較差，中(zhong)(zhong)位(wei)總(zong)生存(cun)期（mOS）僅為(wei)4-6個月。Eltanexor是(shi)新一(yi)代(dai)口服XPO1抑(yi)制(zhi)劑，在臨床前(qian)研(yan)究(jiu)中(zhong)(zhong)顯示出較塞利尼索（第(di)一(yi)代(dai)XPO1抑(yi)制(zhi)劑）更強的抗腫瘤活性及更低的血腦屏障滲透。因此，eltanexor可以實現更好的給藥(yao)頻次，同時(shi)減輕中(zhong)(zhong)樞(shu)性惡心。

德琪醫藥已與Karyopharm達成戰略合作，獲得eltanexor等四款候選藥物在17個亞太市場的開發及商業化權益。目前，德琪醫藥正于中國開展eltanexor治療MDS及晚期實體瘤患者的臨床試驗，其中，eltanexor治療MDS患者的一項I/II期臨床試驗（HATCH）已經完成首例患者給藥。

關于Eltanexor（ATG-016）

Eltanexor是新(xin)一(yi)(yi)代選擇性核輸出抑制劑(ji)（SINE）化合物(wu)。相較(jiao)于(yu)第(di)一(yi)(yi)代SINE化合物(wu)，eltanexor具有較(jiao)低(di)的血腦屏障滲(shen)透及較(jiao)廣(guang)的治療窗口，因此具有更好的耐受性，從而能實現更高(gao)頻次(ci)的給藥以及較(jiao)高(gao)劑(ji)量、較(jiao)長時間的藥物(wu)暴露(lu)。Eltanexor將適用于(yu)更廣(guang)泛的適應(ying)癥。

關于德琪醫藥

德琪(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)有限公(gong)司（簡(jian)稱“德琪(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)”，香港聯交(jiao)所股(gu)票(piao)代碼：6996.HK）是一(yi)(yi)家以(yi)研(yan)發(fa)(fa)為驅動(dong)的(de)生物制藥(yao)領先(xian)企業(ye)(ye)，致力(li)于為亞太乃至全球患者提供最(zui)領先(xian)的(de)療法，治療腫瘤(liu)及其他(ta)危及生命的(de)疾病。自2017年正式(shi)運(yun)營以(yi)來，德琪(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)通過合作引進和自主研(yan)發(fa)(fa)，建(jian)立了一(yi)(yi)條從(cong)臨(lin)床(chuang)前到臨(lin)床(chuang)階(jie)段不斷延(yan)展(zhan)的(de)豐富產品管線。目前，德琪(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)已在多個(ge)亞太市(shi)(shi)場獲得15個(ge)臨(lin)床(chuang)批件（IND），并遞交(jiao)了5個(ge)新藥(yao)上市(shi)(shi)申請(qing)（NDA）。德琪(qi)(qi)醫(yi)(yi)藥(yao)將以(yi)“醫(yi)(yi)者無疆(jiang)，創(chuang)新永(yong)續”為愿景，專注于同(tong)(tong)類(lei)首款和同(tong)(tong)類(lei)最(zui)優療法的(de)早期研(yan)發(fa)(fa)、臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)、藥(yao)物生產及商業(ye)(ye)化(hua)，解決(jue)亟待滿足的(de)臨(lin)床(chuang)需求(qiu)。

前瞻性聲明

本文所(suo)作出的前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述僅(jin)與(yu)本文作出該(gai)陳(chen)(chen)述當(dang)日(ri)的事件或(huo)(huo)資料有關(guan)(guan)。除法律規(gui)定外，于作出前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述當(dang)日(ri)之(zhi)后，無論(lun)是否出現(xian)新資料、未來(lai)事件或(huo)(huo)其他情況，我們并無責任(ren)(ren)更(geng)新或(huo)(huo)公開(kai)修(xiu)改任(ren)(ren)何前(qian)瞻性陳(chen)(chen)述及預料之(zhi)外的事件。請細(xi)閱(yue)本文，并理解我們的實際(ji)未來(lai)業績或(huo)(huo)表現(xian)可能(neng)與(yu)預期(qi)有重大差異(yi)。本文內(nei)有關(guan)(guan)任(ren)(ren)何董事或(huo)(huo)本公司意向(xiang)(xiang)的陳(chen)(chen)述或(huo)(huo)提述乃(nai)于本文章刊發日(ri)期(qi)作出。任(ren)(ren)何該(gai)等意向(xiang)(xiang)均可能(neng)因未來(lai)發展而出現(xian)變(bian)動。