上海2022年3月21日 /美通社/ -- 當前，國內創新藥企呈現百花齊放的局面，隨著一系列改革和技術涌入創新藥行業，賽道競爭不斷加劇，已經行至分流之時。由此，各大創新藥企開始追求極致創新，尋找新的突破口，進入“硬科技”時代。在此背景下，高標準的差異化創新是藥企從行業中脫穎而出、走向全球的殺手锏。

不過眾所周知，創新藥研發是一個極為燒錢的過程，不少Biotech在進行臨床研發時面臨著資金不足，從而導致研發進度被迫中止的情況。因此，資金成為支撐藥企進行創新研發的關鍵。

3月18日，和譽-B（2256.HK）作為市場上少數專注于研發創新和差異化的小分子腫瘤療法的Biotech，發布了2021年業績報告，收入為2270萬元人民幣，其他收入及收益為4360萬元人民幣。其中特別值得注意的是，公司現金及銀行結余高達約25.46億元人民幣，折合約4億美元，能夠擁有這樣充足的現金在早期創新藥公司中是較為少見的。

不(bu)妨透過(guo)這份年(nian)報，看(kan)看(kan)和譽醫(yi)藥(yao)過(guo)去(qu)一年(nian)在(zai)小分子創新藥(yao)領(ling)域(yu)差(cha)異化布局的成績，以及在(zai)未來醫(yi)藥(yao)行(xing)業的創新發(fa)展(zhan)趨勢下(xia)，公司將會如何布局發(fa)展(zhan)。

充足現金做支撐，“自研+合作”打造差異化產品管線

回顧2021年，基于公司強大的現金實力，和譽醫藥持續加大研發投入，2021年公司研發活動相關費用（除去股權激勵費用）約為1.8億元人民幣，同比增長36.5%，通(tong)過“自研+合作”的模(mo)式成(cheng)功打造豐富且具(ju)有全(quan)球權利(li)的差異化產品(pin)管線。

1、快速推進候選產品臨床研發進展，全面探索聯合用藥

在自主研發上，和(he)譽醫藥持續專注開發(fa)(fa)創新(xin)且差異化的小(xiao)分子腫瘤療法，靶點廣泛涵蓋FGFR4、泛FGFR、CSF-1R等處于早(zao)期發(fa)(fa)展階(jie)段的市場，已(yi)成(cheng)為小(xiao)分子藥物領域中的細分賽(sai)道新(xin)星。

目前公司已開發出14款腫瘤藥物組成的產品管線，擁有全球最大的FGFR管線組合之一，包括公司核心產品ABSK011和ABSK091在內的五款迭代FGFR候選藥物，均為全球潛在的同類首創或同類最佳小分子藥物。

從最新(xin)臨(lin)(lin)床(chuang)進展(zhan)(zhan)來看，和譽醫藥憑(ping)借其雄(xiong)厚的研(yan)發實力，在(zai)快速(su)推動(dong)多款重點(dian)產品臨(lin)(lin)床(chuang)進展(zhan)(zhan)的同(tong)時(shi)，還不(bu)斷將(jiang)候(hou)選藥物從臨(lin)(lin)床(chuang)前研(yan)究階段推至臨(lin)(lin)床(chuang)試驗中。

在腫瘤精準治療領域中，公司(si)的ABSK011正于(yu)中國大(da)(da)陸(lu)進行針對肝細(xi)胞(bao)癌患者的Ib期(qi)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗。在此前的Ia期(qi)臨(lin)床(chuang)中，ABSK011已顯示(shi)出良好的安(an)全性和耐受性；ABSK091正于(yu)中國大(da)(da)陸(lu)進行針對尿路上皮癌患者的II期(qi)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗，并(bing)已完(wan)成(cheng)首例給藥。同時，ABSK091還獲(huo)得了FDA授予(yu)的治(zhi)療胃癌的孤兒藥資格。

在腫瘤免疫治療領域中，公(gong)司的ABSK021正于(yu)美(mei)國和中國同(tong)時進行(xing)Ib期臨(lin)床(chuang)試驗，并(bing)已(yi)完成首例患者給藥(yao)。另外，公(gong)司的合作(zuo)伙伴X4正在全(quan)球開(kai)展一項用于(yu)治療WHIM患者的III期臨(lin)床(chuang)試驗，目前已(yi)完成患者入組，預計將(jiang)于(yu)2023年初(chu)在美(mei)國提交上市申請。

同時，和譽醫藥還有兩款自主研發的新一代小分子藥物獲NMPA批準進行臨床試驗，分別為小分子PD-L1抑制劑ABSK043和FGFR2/3高選擇性抑制劑ABSK061。其中，ABSK061是全球范(fan)圍內第(di)一個同時獲得FDA以及NMPA許可，進入臨床試驗階段的選擇性FGFR2/3小分子抑制劑。

除了單藥治療以外，在聯合用藥已成腫瘤免疫治療新趨勢的背景下，和譽醫藥與國內外知名藥企開展合作研究，探索候選產品聯合治療的潛力，希望能為患者們提供更加安全且有效的治療方法。

當前，和譽醫藥已和全球領先的生物醫藥公司百濟神州就ABSK091和抗PD-1抗體替雷利珠單抗聯合用藥達成合作，針對治療具有FGFR2/3基因改變的尿路上皮癌適應癥。并且，公司早前還與全球醫藥龍頭羅氏就ABSK011和抗PD-L1抗體阿替利珠單抗達成合作，針對(dui)FGF19過量(liang)表達的晚期或不可切(qie)除肝(gan)細(xi)胞癌進行臨(lin)床(chuang)研究，目前該試驗(yan)的臨(lin)床(chuang)II期已(yi)完(wan)成首例(li)患者給藥(yao)。

此外，據Frost&Sullivan數據顯示，公司的ABSK081是目前全球臨床(chuang)開發上(shang)唯(wei)一口服生物利用度好的CXCR4調節劑，為多種癌癥的潛在治療方案。目前和譽醫藥正在中國進行ABSK081聯合君實生物的特瑞普利單抗治療TNBC患者的Ib/II期臨床試驗，并已(yi)完成(cheng)首例患者給藥(yao)。

可(ke)以看到，無論從(cong)產(chan)品管線的(de)差異化布(bu)局，還(huan)是國際知名藥(yao)企選擇與(yu)公司(si)進行聯合用藥(yao)，都體現出了和譽醫(yi)藥(yao)強大持續的(de)創(chuang)新研發能力，為公司(si)未來(lai)業績提供了有力的(de)技術保(bao)障。

2、強強聯手，全球合作加碼研發實力

在合作研發上，和譽醫(yi)藥(yao)采(cai)取co-discovery、license-in、license-out的多元化(hua)商業合(he)作模式(shi)，與全球多家(jia)領(ling)先藥(yao)企達成深度合(he)作。雙方(fang)強強聯手，產生協同(tong)效應，從新(xin)適應癥、新(xin)靶點、聯合(he)用(yong)藥(yao)等方(fang)面全方(fang)位(wei)進行研(yan)發探索，進一步(bu)擴大公司產品管線組(zu)合(he)，加強差異化(hua)布局。

其中最值得一提的是，今年年初和譽醫藥與全球藥企巨頭禮來達成了高達2.58億美元的co-discovery全球合作和獨家許可協議，雙方將針對特定靶點進(jin)行(xing)創新小分子藥物(wu)的發(fa)(fa)現、開發(fa)(fa)和商業化領域的全面合作。

不同于普通的合作模式，和譽醫藥與禮來將從藥物早期研發開始就開始進行合作，靶點將聚焦在心血管、代謝及腫瘤等其他領域，適應癥覆蓋人群廣泛，未來將擁有上千億的市場空間。并且，雙方將分別投入優勢資源，共同享有研發成果的全球權益，有望達到1加1大于2的(de)效(xiao)果。這(zhe)種獨特(te)新穎的(de)合作(zuo)模式更有利(li)于國內(nei)藥企加速(su)研發出同類(lei)首創(chuang)藥物(wu)，進一步推進公司走(zou)向全(quan)球(qiu)化。

除此之外，和譽醫藥還將ABSK021在非腫瘤神經系統罕見病領域大中華區（中國內地、中國香港及中國澳門）的開發、商業化權力授予曙方醫藥，首付款和里程碑付款最高可達2.7億美元，擴張公司產品適應癥范圍至非腫瘤領域。曙(shu)方(fang)醫藥作為一家(jia)專注(zhu)于中國罕見(jian)病新藥研發(fa)和(he)商(shang)業化(hua)的創(chuang)新型企業，目(mu)前正在開發(fa)ABSK021針(zhen)對治(zhi)療肌萎縮性側索硬化(hua)癥(zheng)。

一個接著一個合作研發項目的達成，意味在全球醫藥領域中，業內各領先企業相當認可和譽醫藥的創新研發實力。一方面，基于和譽醫藥在(zai)小分子(zi)創(chuang)新藥物(wu)領域中的豐富資源(yuan)與深刻認識，選擇與和譽醫藥合(he)作(zuo)能夠加(jia)快他們產(chan)品在(zai)中國(guo)上(shang)市的速度。另一方面，與和譽醫藥一起(qi)做全(quan)球臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)，可以將中國(guo)的患(huan)者(zhe)加(jia)入全(quan)球多中心臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)中，進(jin)而加(jia)速藥物(wu)在(zai)全(quan)球各國(guo)上(shang)市的時間(jian)。

持續打造差異化創新能力，鑄就高壁壘護城河

展望2022年，在創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)研(yan)發(fa)(fa)風起(qi)云涌之時(shi)，許多(duo)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)企紛紛布局大分(fen)子(zi)生物(wu)(wu)(wu)藥(yao)領域(yu)，而忽略了小分(fen)子(zi)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)的重要性。此次受到新(xin)(xin)冠疫情反(fan)復爆發(fa)(fa)的影響，口服小分(fen)子(zi)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)的重要性凸顯，市場又重新(xin)(xin)關(guan)注(zhu)起(qi)小分(fen)子(zi)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)的創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)研(yan)發(fa)(fa)，證明其在疾病治(zhi)療(liao)領域(yu)是不可或缺(que)的存在。

同時從政策導向來看，《“十四五”醫藥工業發展規劃》中強調，要重點支持新型技術平臺的小分子藥物研發。不僅如此，各地也相繼出臺實施辦法對生物醫藥產業進行創新補助，如(ru)深圳市(shi)發布《關于(yu)組織(zhi)實施藥(yao)品和醫療(liao)器械市(shi)場(chang)準入專項扶持計劃申(shen)報的通知(zhi)》等。

可見，當前市場對于小分子藥物的關注度不斷提升，政策也在鼓勵支持小分子藥物創新研發。此時將是和譽醫藥提升自身實力，持續打造高壁壘的關鍵時期。借鑒像羅氏、百濟神州等全球醫藥領先企業的發展歷程，只有不停的提升創新研發能力、擴大差異化產品管線，才是長期占據市場一席之地的秘訣。

而和譽醫(yi)藥在擁有充足資金實(shi)力的(de)優勢下，正不斷探索具有未(wei)滿足醫(yi)療需求(qiu)的(de)新(xin)技(ji)術(shu)及(ji)新(xin)領域，希望開發出新(xin)的(de)分子以補充公(gong)司產品管線(xian)，打造差異化優勢。同時，公(gong)司還采(cai)取了全球化的(de)BD戰略，加速邁向國際化。

在研發實力方面上，和譽醫藥憑借其專有的小分子研發平臺，正不斷研發差異化創新的臨床前候選藥物，快速推進臨床進展，以豐富公司臨床管線。

公(gong)司預計將于2022年提交ABSK121（新一代小分子FGFR抑制劑）、ABSK051（小分子CD73抑制劑）和ABSK012（新一代小分子FGFR4抑制劑）的臨床申請。并且，公司還選定了兩款新一代小分子藥物，正處于臨床前開發階段，分別為ABSK112（第二代EGFR-exon20抑制劑）和ABSK071（新一代KRas-G12C抑制劑）。

此外，和(he)譽醫藥(yao)將(jiang)于(yu)4月8日至13日在美(mei)國(guo)癌(ai)癥(zheng)研(yan)究協會（AACR）2022年年會上展(zhan)示多項最新的藥(yao)物發現和(he)轉化醫學研(yan)究成果，將(jiang)為處于(yu)臨床階(jie)段的ABSK021、ABSK043以(yi)及(ji)臨床前(qian)項目(mu)ABSK111的后續研(yan)發提供重要的指導(dao)作用(yong)。

在國際化BD戰略上，隨著公司更多產品逐步進入臨床階段，和譽醫藥表示將繼續擴大研發實力以加速推進全球臨床試驗，并且將以高效的CMC生產支持臨床和臨床前項目推進同時，公司將繼續積極與領先藥企及生物技術公司進行合作，加深公司在國內以及全球范圍內的影響力，鞏固公司在小分子藥物領域的領先地位。

總體(ti)來說，和譽醫藥自成立以來，其(qi)研(yan)發(fa)團隊以每年約兩款臨(lin)床(chuang)前(qian)(qian)候選藥物(wu)的速度已將(jiang)前(qian)(qian)十個(ge)發(fa)現項(xiang)目推進至臨(lin)床(chuang)前(qian)(qian)開(kai)發(fa)階段，并且已有四個(ge)進入臨(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)。后續產(chan)(chan)品商業化(hua)上(shang)市后，也將(jiang)為(wei)公(gong)司(si)帶來現金流，為(wei)未來創(chuang)新(xin)研(yan)發(fa)做進一步支撐。相信和譽醫藥內部研(yan)發(fa)引擎(qing)將(jiang)不斷(duan)為(wei)其(qi)產(chan)(chan)品管線產(chan)(chan)生出具(ju)有全球價值(zhi)的新(xin)資產(chan)(chan)，維持公(gong)司(si)長(chang)期價值(zhi)增長(chang)。

結語

正如前(qian)文所說(shuo)，和譽(yu)醫藥(yao)作為小分子創新療(liao)法(fa)的(de)賽(sai)道(dao)領先者，其(qi)充足的(de)資金實力支撐著公司(si)進行差(cha)異化(hua)管線布局，強大的(de)研發實力快速(su)推動著候選(xuan)產品臨床進展，不斷(duan)向國際(ji)化(hua)邁進，開(kai)始嶄露頭角。

從市場來看，醫藥板塊持續回調，行(xing)業估值已跌入歷(li)史低位。不過近期(qi)受到新冠口(kou)服藥物(wu)等(deng)消(xiao)息(xi)的(de)影響，市場已開始出現反彈趨勢，有回暖(nuan)跡象。