上(shang)海2017年(nian)11月10日電 /美通社(she)/ -- 2017年(nian)，全球細胞(bao)治(zhi)療行業發生(sheng)了一(yi)些里程碑(bei)式的重(zhong)大事件(jian)，美國(guo)FDA批準了諾華(hua)公(gong)司和凱特制藥的CAR-T細胞(bao)治(zhi)療產品上(shang)市(shi)，這(zhe)意味著(zhu)，2017年(nian)正式開啟了CAR-T細胞(bao)治(zhi)療的新時代，人類正在進(jin)入一(yi)個新的醫療創新前(qian)沿(yan) -- 通過重(zhong)編(bian)人的細胞(bao)來(lai)對抗癌癥。近日，CAR-T細胞(bao)治(zhi)療領域又接連傳來(lai)好消(xiao)息。

10月(yue)31日，諾(nuo)華公(gong)司向(xiang)FDA提(ti)交了(le)CAR-T療(liao)法(fa)Kymriah 的另(ling)一個適(shi)(shi)應癥上(shang)(shang)市申(shen)請，用(yong)(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)不適(shi)(shi)于(yu)接受(shou)(shou)自體(ti)干細胞移植的復發/難(nan)治(zhi)彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成(cheng)人(ren)患(huan)(huan)者。在(zai)此之前，這款CAR-T療(liao)法(fa)已獲得FDA批(pi)準用(yong)(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)復發性或難(nan)治(zhi)性兒童、青少年B細胞前體(ti)急性淋巴性白血病（ALL）（25歲以下患(huan)(huan)者）。11月(yue)6日，諾(nuo)華公(gong)司向(xiang)歐洲藥品管理(li)局（EMA）提(ti)交了(le)CAR-T療(liao)法(fa)Kymriah的上(shang)(shang)市許可申(shen)請，用(yong)(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)以上(shang)(shang)2個適(shi)(shi)應癥。如果最終獲得FDA以及EMA的批(pi)準，那(nei)么(me)將(jiang)會有更多患(huan)(huan)者受(shou)(shou)益。

11月6日，首款(kuan)經(jing)過美國FDA批(pi)準進入臨床試驗的通用(yong)(yong)型(xing)CAR-T療法(fa)獲FDA放行繼(ji)續前進，用(yong)(yong)于(yu)治療急性骨髓性白血病(bing)以及母細胞性漿細胞樣樹突(tu)細胞腫(zhong)瘤。與已(yi)獲批(pi)上市(shi)的2款(kuan)CAR-T療法(fa)相比，通用(yong)(yong)型(xing)CAR-T療法(fa)采用(yong)(yong)的是異(yi)體T細胞，可以隨(sui)時應(ying)患(huan)者所需，不(bu)受(shou)患(huan)者自身T細胞質(zhi)量的影(ying)響。這類通用(yong)(yong)型(xing)CAR-T療法(fa)在規模(mo)化生產和商業前景上更勝一(yi)(yi)籌(chou)。如果(guo)將(jiang)來獲批(pi)準上市(shi)，將(jiang)又是一(yi)(yi)個里(li)程碑(bei)突(tu)破。

CAR-T市場復合年增長率達46.1%

FDA的(de)(de)(de)審批(pi)對(dui)整個(ge)CAR-T細胞(bao)(bao)治(zhi)療的(de)(de)(de)發(fa)(fa)展帶來了很(hen)大的(de)(de)(de)推動力，CAR-T細胞(bao)(bao)治(zhi)療的(de)(de)(de)市(shi)(shi)場(chang)前景十(shi)分(fen)可觀(guan)。根據美國《Coherent Market Insights》發(fa)(fa)布的(de)(de)(de)市(shi)(shi)場(chang)報告，2017年，全球CAR-T細胞(bao)(bao)治(zhi)療市(shi)(shi)場(chang)估值為7200萬美元，2019年至2028年間(jian)市(shi)(shi)場(chang)規模預計呈指數增(zeng)長(chang)，復合年增(zeng)長(chang)率(lv)為46.1%。

CAR-T細(xi)胞治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)是一(yi)種能(neng)高(gao)效緩解血(xue)(xue)液類腫瘤(liu)的(de)突破(po)性(xing)療(liao)(liao)法(fa)，目前已經在(zai)(zai)白血(xue)(xue)病、淋巴瘤(liu)、多發(fa)性(xing)骨髓瘤(liu)的(de)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)中展現出了(le)顯(xian)著(zhu)的(de)效果。對于(yu)實體瘤(liu)，CAR-T細(xi)胞治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)仍然面(mian)臨著(zhu)巨大(da)的(de)挑戰，因為CAR-T所靶向的(de)分子不僅(jin)出現在(zai)(zai)癌細(xi)胞表面(mian)，還出現在(zai)(zai)正常細(xi)胞表面(mian)，從而產生嚴(yan)重的(de)副作用。隨著(zhu)CAR-T細(xi)胞治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)血(xue)(xue)液腫瘤(liu)獲(huo)批上市，人們對CAR-T治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)實體瘤(liu)也(ye)充滿了(le)期待。未來實體瘤(liu)一(yi)旦獲(huo)突破(po)，CAR-T市場規模(mo)將更(geng)加龐(pang)大(da)。

在美國，FDA將CAR-T細胞治療歸為生物制劑類產品，并出臺了一系列指導性文件，對CAR-T細胞的試驗設計、生產質量控制等方面進行標準化管理。FDA的審批路徑為國際上其他國家提供了重要參考和借鑒。在國內，CFDA組織相關技術部門和專家起草的《細胞制品研究與評價技術指導原則》預計可在2017年年內正式發布執行，這意味著中國對(dui)CAR-T細胞療法的監管將進入新的階(jie)段(duan)。

隨著(zhu)各國(guo)政策的(de)逐步(bu)完善，CAR-T細(xi)胞治療(liao)的(de)上(shang)市(shi)將更加普遍。隨著(zhu)上(shang)市(shi)大(da)門的(de)打開(kai)，CAR-T療(liao)法的(de)發展遇(yu)到了(le)新的(de)瓶(ping)頸。如何(he)實現(xian)大(da)規(gui)模生產(chan)？如何(he)實現(xian)商業(ye)(ye)化階段的(de)自動化和(he)智能化？這些問(wen)題成為了(le)全球細(xi)胞治療(liao)行業(ye)(ye)的(de)焦點。

CAR-T細胞治療的工業進展

無論(lun)從產品的(de)一致性和質量控制，還是從大規模生產角度，傳統的(de)CAR-T制備(bei)都遠遠不能滿足(zu)未(wei)來(lai)商(shang)業化的(de)需求。未(wei)來(lai)幾年(nian)，CAR-T細胞治療市(shi)場對工業生產的(de)需求會愈加(jia)迫切。

CAR-T細(xi)(xi)(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)的工(gong)(gong)業(ye)生(sheng)(sheng)產(chan)是未(wei)來市場發展(zhan)的核(he)心環節之(zhi)一(yi)，受到了(le)廣(guang)泛的關(guan)注，國(guo)際召開的各大會(hui)議也(ye)常常將此列為重點(dian)議題。例如(ru)，9月底于美(mei)國(guo)波士頓召開的《2017年(nian)基因&細(xi)(xi)(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)生(sheng)(sheng)物(wu)工(gong)(gong)藝和商業(ye)化大會(hui)》專門對CAR-T生(sheng)(sheng)物(wu)制造工(gong)(gong)藝進(jin)(jin)行了(le)深入探討(tao)；即將于11月17日召開的《2017國(guo)際細(xi)(xi)(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)上海峰會(hui)》也(ye)將對CAR-T細(xi)(xi)(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)的工(gong)(gong)業(ye)進(jin)(jin)展(zhan)展(zhan)開討(tao)論。由此可見(jian)，CAR-T細(xi)(xi)(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)的工(gong)(gong)業(ye)生(sheng)(sheng)產(chan)已然(ran)成為了(le)行業(ye)的焦點(dian)之(zhi)一(yi)。

博雅控(kong)股集(ji)團旗下的美股上(shang)(shang)市公司賽斯卡醫療(liao)是(shi)全球領(ling)先的細(xi)(xi)胞自(zi)動化(hua)設備(bei)和技術供應商，在CAR-T細(xi)(xi)胞制(zhi)備(bei)自(zi)動化(hua)領(ling)域具有多項創新專利技術，其自(zi)主研發的CAR-TXpress?在國際(ji)多個細(xi)(xi)胞治療(liao)相關會議上(shang)(shang)備(bei)受(shou)矚目(mu)。即將召開的《2017國際(ji)細(xi)(xi)胞治療(liao)上(shang)(shang)海峰會》也(ye)邀請了(le)博雅控(kong)股集(ji)團共(gong)同探討(tao)CAR-T細(xi)(xi)胞治療(liao)的工業進展。

CAR-TXpress?是(shi)全球第一條全自動、全封(feng)閉的(de)臨床級CAR-T細胞的(de)CMC生產線，為(wei)CAR-T技術開發機構提供卓越的(de)整(zheng)體解決方案。賽斯卡(ka)醫療的(de)首席技術官Philip Coelho將(jiang)在《2017國(guo)際(ji)細胞治療上(shang)(shang)海(hai)峰(feng)會》上(shang)(shang)詳(xiang)細介紹(shao)該平臺，并(bing)多名頂級專家(jia)共同討論(lun)。

CAR-TXpress?平臺整合了多元自動化流程，包括T細胞的分離、純化、培養、洗滌以及單盒式自動冷凍保存（-196攝(she)氏度(du)）和檢索，能(neng)夠實現免疫(yi)細(xi)胞手(shou)工(gong)分離流程自動化。該平臺擁有多項創新專利(li)技術(shu)，能(neng)夠從血液、骨髓(sui)、白細(xi)胞分離產(chan)物和其他(ta)細(xi)胞中分離出(chu)稀有的、治療所需的關(guan)鍵靶(ba)細(xi)胞，并且能(neng)夠保(bao)證無菌及保(bao)持(chi)細(xi)胞的活(huo)力。

結語

政策(ce)的(de)(de)發(fa)展給全(quan)球CAR-T細(xi)胞治(zhi)療(liao)行業帶來了(le)新氣象。隨(sui)著產品通(tong)過(guo)批準上市(shi)，CAR-T細(xi)胞治(zhi)療(liao)的(de)(de)商業化(hua)成(cheng)為(wei)了(le)未來市(shi)場的(de)(de)重點。目前，CAR-T治(zhi)療(liao)還屬于個性化(hua)階(jie)(jie)段(duan)，商業化(hua)階(jie)(jie)段(duan)的(de)(de)自動(dong)化(hua)和智能化(hua)是未來的(de)(de)大趨(qu)勢。隨(sui)著自動(dong)化(hua)技術的(de)(de)發(fa)展，CAR-T細(xi)胞治(zhi)療(liao)的(de)(de)工業進(jin)展越來越顯著，為(wei)克服商業化(hua)瓶頸帶來了(le)有(you)效(xiao)解決方案。