北(bei)(bei)京(jing)2017年11月21日(ri)電 /美通社/ -- 近(jin)日(ri)，腎(shen)性貧(pin)血(xue)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)創新論壇于北(bei)(bei)京(jing)隆重舉行，南京(jing)軍區(qu)南京(jing)總醫(yi)院(yuan)(yuan)劉志紅院(yuan)(yuan)士(shi)、復旦大(da)學附屬華山醫(yi)院(yuan)(yuan)林(lin)善錟教(jiao)授、上海交通大(da)學醫(yi)學院(yuan)(yuan)附屬瑞金醫(yi)院(yuan)(yuan)陳楠教(jiao)授、北(bei)(bei)京(jing)經濟技術開發(fa)區(qu)管委會繩立成副主(zhu)任、琺博進(jin)首席執行官湯姆先生(sheng)、琺博進(jin)中國總經理鐘黎蘊華女士(shi)以及阿斯利(li)康中國總經理馮佶(ji)女士(shi)齊(qi)聚北(bei)(bei)京(jing)，回顧腎(shen)性貧(pin)血(xue)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)的發(fa)展歷(li)程，研討腎(shen)性貧(pin)血(xue)的規范治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)，展望腎(shen)性貧(pin)血(xue)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)新時代。
腎性貧血現有治療存在局限，巨大的患者需求尚未滿足
在(zai)(zai)我國，有(you)(you)高(gao)達10.8%的(de)成年人(ren)患有(you)(you)慢性(xing)腎(shen)臟病(bing)，按(an)照13億(yi)人(ren)口推(tui)算，我國有(you)(you)超過1億(yi)的(de)慢性(xing)腎(shen)臟病(bing)患者(zhe)。同(tong)時(shi)，隨(sui)著腎(shen)臟功能的(de)減(jian)退(tui)，患者(zhe)的(de)腎(shen)性(xing)貧血(xue)發(fa)生率也會越來越高(gao)。在(zai)(zai)幾乎(hu)沒(mei)有(you)(you)臨床癥狀的(de)慢性(xing)腎(shen)病(bing)1期(qi)(qi)和2期(qi)(qi)人(ren)群中(zhong)，約(yue)三分之一的(de)患者(zhe)有(you)(you)貧血(xue)問(wen)題，到(dao)(dao)了慢性(xing)腎(shen)病(bing)3期(qi)(qi)，這個比例達到(dao)(dao)了50%，到(dao)(dao)了慢性(xing)腎(shen)病(bing)5期(qi)(qi)，也就是(shi)尿(niao)毒癥期(qi)(qi)，幾乎(hu)100%的(de)患者(zhe)都存在(zai)(zai)貧血(xue)的(de)狀況。
作(zuo)為慢性(xing)腎病最常見的(de)并發癥之(zhi)一(yi)，腎性(xing)貧血患者的(de)紅細胞數(shu)量減少，以(yi)至于體內攜氧能(neng)(neng)力降低、產生(sheng)缺氧情(qing)況，會對全身系統(tong)、各個臟器帶來危害。腎性(xing)貧血如未能(neng)(neng)及早發現并堅持規范治療，將(jiang)加速慢性(xing)腎病進(jin)展至終末期腎病，增(zeng)加透析風險(xian)、心(xin)血管病發生(sheng)風險(xian)和(he)死亡(wang)率。
在(zai)過去近(jin)30年間(jian)，針(zhen)對腎性(xing)貧(pin)(pin)血(xue)(xue)的(de)(de)治療(liao)(liao)(liao)，全球(qiu)均沒有創新性(xing)的(de)(de)療(liao)(liao)(liao)法問世，而現有的(de)(de)治療(liao)(liao)(liao)方(fang)(fang)案還存在(zai)諸多局(ju)限(xian)性(xing)。目前腎性(xing)貧(pin)(pin)血(xue)(xue)主(zhu)要(yao)的(de)(de)治療(liao)(liao)(liao)方(fang)(fang)案仍然是聯合(he)注(zhu)(zhu)射促(cu)紅(hong)(hong)(hong)細(xi)胞生(sheng)(sheng)成(cheng)素(su)和(he)鐵(tie)(tie)(tie)劑(ji)(ji)，但(dan)是存在(zai)很多局(ju)限(xian)性(xing)。一方(fang)(fang)面(mian)，注(zhu)(zhu)射促(cu)紅(hong)(hong)(hong)細(xi)胞生(sheng)(sheng)成(cheng)素(su)會(hui)帶(dai)來注(zhu)(zhu)射疼痛，導(dao)致患者依從性(xing)差(cha)，并且會(hui)增加血(xue)(xue)壓升高(gao)和(he)心血(xue)(xue)管疾(ji)病風險。另一方(fang)(fang)面(mian)，合(he)并炎癥狀態的(de)(de)腎病貧(pin)(pin)血(xue)(xue)患者存在(zai)促(cu)紅(hong)(hong)(hong)細(xi)胞生(sheng)(sheng)成(cheng)素(su)治療(liao)(liao)(liao)低反(fan)應，無法有效(xiao)改善貧(pin)(pin)血(xue)(xue)。此外，單純補充注(zhu)(zhu)射外源性(xing)促(cu)紅(hong)(hong)(hong)素(su)制劑(ji)(ji)，并不能改善鐵(tie)(tie)(tie)的(de)(de)吸收和(he)利用，常常需要(yao)靜脈補鐵(tie)(tie)(tie)，而靜脈鐵(tie)(tie)(tie)劑(ji)(ji)在(zai)人體中的(de)(de)不良反(fan)應十分令人擔憂，如急性(xing)過敏反(fan)應，氧(yang)化應激等。
南京軍區總醫院劉志紅院士在(zai)談及腎(shen)(shen)(shen)性(xing)(xing)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)治療(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)發展(zhan)歷(li)程時(shi)提(ti)到：“盡管(guan)我們(men)(men)付出了很(hen)多(duo)努力，但(dan)是(shi)透析患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)治療(liao)(liao)達標(biao)率(lv)(lv)還(huan)不(bu)(bu)足(zu)(zu)60%，這(zhe)中間還(huan)有(you)很(hen)大(da)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)空間需要(yao)我們(men)(men)彌補，尤其值得注(zhu)意的(de)(de)(de)(de)(de)(de)是(shi)重(zhong)度(du)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)病(bing)(bing)人，貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)改(gai)善率(lv)(lv)還(huan)有(you)待進一步(bu)(bu)提(ti)高。對(dui)非透析慢(man)(man)性(xing)(xing)腎(shen)(shen)(shen)病(bing)(bing)患(huan)(huan)者(zhe)，貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)控制率(lv)(lv)還(huan)是(shi)很(hen)不(bu)(bu)理想(xiang)。因此(ci)，大(da)量慢(man)(man)性(xing)(xing)腎(shen)(shen)(shen)臟病(bing)(bing)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)治療(liao)(liao)需求(qiu)一直沒有(you)得到良好的(de)(de)(de)(de)(de)(de)滿足(zu)(zu)，我們(men)(men)迫切(qie)需要(yao)在(zai)提(ti)高患(huan)(huan)者(zhe)體內促紅素水(shui)平(ping)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)同時(shi)，能同步(bu)(bu)改(gai)善患(huan)(huan)者(zhe)自(zi)身(shen)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)鐵吸收(shou)與利(li)用，有(you)效(xiao)糾(jiu)正(zheng)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)，通(tong)過提(ti)供(gong)更為便利(li)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)用藥途(tu)徑，有(you)效(xiao)提(ti)升患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)依從(cong)性(xing)(xing)，解決患(huan)(huan)者(zhe)需要(yao)接受多(duo)種治療(liao)(liao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)問題(ti)，幫(bang)助眾多(duo)腎(shen)(shen)(shen)性(xing)(xing)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)患(huan)(huan)者(zhe)及家庭(ting)獲益，從(cong)而(er)為慢(man)(man)性(xing)(xing)腎(shen)(shen)(shen)病(bing)(bing)領(ling)域開創全新的(de)(de)(de)(de)(de)(de)治療(liao)(liao)篇章，惠及更多(duo)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)腎(shen)(shen)(shen)性(xing)(xing)貧(pin)血(xue)(xue)(xue)(xue)患(huan)(huan)者(zhe)。”
復旦大學(xue)附屬華(hua)山醫院林(lin)善錟(tan)教授已(yi)從(cong)事腎內(nei)科臨床及科研(yan)工作(zuo)近60年，林(lin)教授在會(hui)上回(hui)顧了(le)腎性貧(pin)血(xue)治療的(de)歷程，并(bing)對未來貧(pin)血(xue)創(chuang)新治療藥物進(jin)行了(le)展望(wang) 。他提到：“低氧誘(you)導因(yin)子脯氨酰(xian)羥化酶抑制(zhi)劑（HIF-PHI）是真正(zheng)符合生理、并(bing)糾正(zheng)腎性貧(pin)血(xue)的(de)創(chuang)新藥物，其研(yan)發(fa)成功將(jiang)徹底改變既往對腎性貧(pin)血(xue)發(fa)病機制(zhi)的(de)理解，具有(you)重大科學(xue)創(chuang)新意義。”
創新引領發展，腎性貧血治療實現革命性突破
北京經(jing)濟技(ji)術開發區管委會繩立成副主任日前表(biao)示，“創(chuang)新(xin)是引領(ling)發展(zhan)的(de)第(di)一(yi)動力，目前開發區地(di)區創(chuang)新(xin)轉型(xing)積極效應凸顯，已孕育(yu)出一(yi)批(pi)有(you)價值的(de)企業和科(ke)技(ji)成果，其(qi)中(zhong)(zhong)包括一(yi)款全(quan)球研發、在中(zhong)(zhong)國(guo)正在等待(dai)審批(pi)的(de)治(zhi)療腎(shen)(shen)性貧血的(de)全(quan)新(xin)機(ji)制的(de)首創(chuang)藥，如果這一(yi)成果能夠在中(zhong)(zhong)國(guo)率先上市，將有(you)助于我國(guo)生(sheng)物醫藥水平以(yi)及創(chuang)新(xin)能力的(de)進一(yi)步提升，幫助更多(duo)的(de)中(zhong)(zhong)國(guo)慢性腎(shen)(shen)病患者，同時(shi)我們也將繼續關注、支持和扶(fu)持這類創(chuang)新(xin)企業的(de)發展(zhan)。”
上海交通大(da)學醫學院(yuan)附屬瑞金醫院(yuan)陳(chen)楠(nan)教授介紹道：“繩副主任提及的(de)(de)首(shou)創新(xin)藥就是(shi)全球首(shou)個(ge)具有獨特全新(xin)作(zuo)(zuo)用機(ji)制(zhi)(zhi)、用于治(zhi)療腎性貧(pin)血的(de)(de)口(kou)服藥物羅沙(sha)司(si)他，目前它已經領(ling)先全球其他國家，率(lv)先在中國完成了三(san)期(qi)臨床研究。作(zuo)(zuo)為一種具有獨特全新(xin)作(zuo)(zuo)用機(ji)制(zhi)(zhi)的(de)(de)口(kou)服小分子首(shou)創新(xin)藥，羅沙(sha)司(si)他在中國所(suo)進行的(de)(de)治(zhi)療透析(xi)依賴(lai)(lai)（DD-CKD）和非透析(xi)依賴(lai)(lai)（NDD-CKD）的(de)(de)慢性腎病患者(zhe)貧(pin)血狀(zhuang)況的(de)(de)兩項(xiang)III期(qi)臨床試驗結果均達(da)到了主要有效終點(dian)。”
在中國已完成的(de)III期臨床研究顯(xian)示，羅沙司(si)他與現有(you)常(chang)用療法相比具有(you)顯(xian)著優(you)勢，有(you)望(wang)為慢性腎病(bing)貧(pin)血(xue)治療帶來巨大的(de)變(bian)革，促進(jin)中國腎性貧(pin)血(xue)治療的(de)規范化進(jin)程。
琺博進(jin)公司全球首席執行官(guan)湯姆先生對政(zheng)府的(de)(de)支(zhi)持表示了感謝，并指出(chu)：”中國政(zheng)府深化(hua)醫藥(yao)體制(zhi)改革，將會對醫藥(yao)創新產生深遠(yuan)影(ying)響，非常感謝北京(jing)經濟技術開發區(qu)政(zheng)府對于醫藥(yao)創新的(de)(de)支(zhi)持”。
會上(shang)，琺博(bo)進中(zhong)國(guo)總(zong)經(jing)理鐘黎蘊(yun)華女士就“全(quan)球新”的(de)(de)定義，“全(quan)球新”的(de)(de)精神(shen)以及“全(quan)球新”的(de)(de)理念”做出了重要(yao)詮釋(shi)，阿斯利康中(zhong)國(guo)總(zong)經(jing)理馮佶女士也表示(shi)，對于羅沙司他的(de)(de)巨大期待并(bing)表示(shi)將攜手琺博(bo)進共(gong)同合作，加快該產品的(de)(de)獲批及商業上(shang)市步(bu)伐，使廣大慢(man)性腎病患者能盡早從(cong)創(chuang)新藥物中(zhong)獲益。
