蘇州和上海2020年4月14日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞與基因治療企業亙喜生物科技有限公司（Gracell Biotechnologies Co., Ltd.，簡稱亙喜生物）今日宣布，他們將在美國癌癥研究協會(AACR)年會上做大會發言，報告其通用型TruUCAR^TM GC027產品(pin)的(de)一項1期臨(lin)床試(shi)驗數據。該首次人(ren)體（first-in-human）試(shi)驗旨在驗證其治療復(fu)發或難治(R/R)急性(xing)T淋巴細胞白血病(T-ALL)的(de)可行性(xing)。

報告摘要 #9564
Safety and efficacy clinical study of TruUCART^TM GC027: the first-in-human, universal CAR-T therapy for relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia
討論時間：4月27-28日，美東部時間

今年的AACR年會將改為虛擬會議，以便及時共享數據。會議組委將開展一系列在線會議和討論。亙喜生物將報告基于其獨有專利TruUCAR^TM通用型CAR-T平臺開發(fa)的GC027的臨床安全性和有效性，用于治療(liao)復(fu)發(fa)或難(nan)治T-ALL患者。

亙喜生物創始人及首席執行官曹衛博士表示：“非常高興 AACR 能夠接受我們對TruUCAR^TMGC027第一階段試驗的結果并邀請亙喜做大會發言。這是通用型TruUCAR^TM產品的首次人體研究。亙喜生物已對該技術平臺以及多個候選產品申請多項全球專利來保護其創新的結構和獨特的功能。值得注意的是，以TruUCAR^TM技(ji)術(shu)為(wei)基(ji)礎的(de)(de)產品，GC027 來源(yuan)于無需HLA匹(pi)配的(de)(de)健康供者細(xi)胞，是一種單一療法(fa)，不需與其他(ta)免疫抑制藥(yao)物，譬如Anti-CD52聯(lian)合使(shi)用(yong)，是通用(yong)型CAR-T技(ji)術(shu)的(de)(de)新的(de)(de)突破。我們(men)很高興與科學(xue)界(jie)以及同(tong)行分享(xiang)這些令人(ren)振奮的(de)(de)臨床數據。”

關于TruUCAR^TM

TruUCAR^TM是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病（GvHD）和免疫排斥的風險。TruUCAR^TM技術使得同種異體CAR-T細胞可在人類白細胞組織相容性抗原(HLA)不匹配的患者（受者）體內增殖并持續存在，同時控制 GvHD的風險。TruUCAR^TM產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCAR^TM產品是即用型的，使得(de)患者能(neng)夠得(de)到及(ji)時救治；很低的制造成(cheng)本使得(de)重復(fu)給藥的方案成(cheng)為可(ke)能(neng)。除了T-ALL抗原(yuan)以外，該平臺技術還可(ke)用于其它血液腫瘤的靶點(dian)。

關于GC027

GC027使用了亙喜獨有的TruUCAR^TM專利技術，利用了無(wu)需進行(xing)HLA匹(pi)配(pei)的(de)健(jian)康供者T細(xi)胞(bao)，是一種即用型(xing)CAR-T細(xi)胞(bao)療法，用于治療T細(xi)胞(bao)惡性腫瘤(liu)。

關于T-ALL

急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數據統計，2015年全球共有約87.6萬人患有ALL，有11萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 15%-20%^[1]。40%-50%的患者預計會在一線治療后2年內復發，而其它可選擇的治療十分有限^[2][3]。對于復發性(xing)和(he)難(nan)治(zhi)性(xing)T-ALL，仍有亟待滿足的治(zhi)療需求(qiu)。

^[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016
^[2] Progress and innovations in the management – JAMA Oncol 2018
^[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010