蘇州和上海2020年4月29日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞與基因治療企業亙喜生物集團（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”）公布了其在研的通用型TruUCAR? GC027治療復發(fa)性(xing)或難(nan)治性(xing)(R/R)急性(xing)T淋巴細(xi)胞白(bai)血(xue)病(T-ALL)的(de)臨床(chuang)試驗(yan)結果，并在4月28日舉(ju)行的(de)美(mei)國癌癥研究協會(AACR)虛擬年會上做大會發(fa)言(yan)。

T-ALL是一種急性淋巴細胞白血病(ALL)，在兒童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高達20%-25%，屬于難治性疾病，臨床未被滿足需求巨大^[1]。復發性或難治性T-ALL的現有治療效果仍不理想，治療手段極為有限。大多數T-ALL患者在多種藥物聯合化療后的兩年內出現復發。本項研究報告了經過TruUCAR? GC027治療的5名患者早期安全與療效結果。

該臨床試驗是由研究者發起 (IIT) 的首次人體試驗，旨在評估通用型TruUCAR? GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，該試驗共入組5名R/R T-ALL受試者，受試者曾接受的既往治療中位數為5次（范圍為1-9 次）。基線的骨髓腫瘤負荷為38.2%（范圍為4%-80.2%）。所有患者均接受了單次TruUCAR? GC027的輸(shu)注，輸(shu)注計量(liang)為高(gao)中低三組(zu)計量(liang)組(zu)中的一種：0.6*10^7 細(xi)胞(bao)(bao)/公(gong)斤(jin)、1.0*10^7 細(xi)胞(bao)(bao)/公(gong)斤(jin)，或1.5*10^7 細(xi)胞(bao)(bao)/公(gong)斤(jin)。值得(de)注意的是，5名(ming)受試者均未進(jin)行人類白細(xi)胞(bao)(bao)組(zu)織相(xiang)容性(xing)抗原（HLA）配型，輸(shu)注后均未接受造(zao)血干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)移植（HSCT）。

通過28天隨訪，對5名受試者進行了評估，其(qi)中：

• 5名(100%)受試者獲得完全緩解，其中包括血細胞數量完全或未完全恢復(CR/CRi)；
• 4名(80%)受試者獲得最小殘留疾病陰性的完全緩解(MRD-CR)。

所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR? GC027單次輸(shu)注(zhu)，試(shi)(shi)驗中未觀(guan)察到(dao)神經毒(du)性事件或(huo)急性移植物抗宿主病(aGvHD)發生，同時觀(guan)察到(dao)所(suo)有5名受試(shi)(shi)者(zhe)均(jun)出現不(bu)同程度的(de)細(xi)胞因子釋(shi)放綜合征(CRS)，均(jun)在可控范(fan)圍內。

“我們很高興地報告首批5名受試者接受TruUCAR? GC027的治療，他們的疾病得到了有效的控制，初步試驗結果令人振奮。另外，TruUCAR?的(de)平(ping)臺技術通過(guo)GC027候選產品得(de)到了進(jin)一步(bu)驗證，我們將繼續推進(jin)該(gai)技術平(ping)臺在其(qi)他未被滿足領(ling)域的(de)應(ying)用。”亙(gen)喜生(sheng)物集團(tuan)首席醫學(xue)官Martina Sersch博士說到。

關于TruUCAR?

TruUCAR?是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風險。TruUCAR?技術使得同種異體CAR-T細胞可在HLA不匹配的患者（受者）體內增殖并持續存在，同時控制GvHD的風險。TruUCAR?產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCAR?產品即用(yong)型的屬性，使得患者能(neng)夠得到及時救(jiu)治；其(qi)低廉(lian)的制造成本使得重復給藥(yao)的方案成為(wei)可能(neng)。除了T-ALL抗原以外，該平臺技術還可用(yong)于其(qi)它血(xue)液(ye)腫瘤(liu)的靶點。

關于GC027

GC027使用了亙喜獨有的TruUCAR?專(zhuan)利技術(shu)，利用(yong)無需(xu)進(jin)行(xing)HLA匹(pi)配的(de)健康供者T細胞，是一種在研的(de)即用(yong)型CAR-T細胞療法，能夠(gou)靶向CD7抗原表(biao)達的(de)腫瘤細胞，用(yong)于治(zhi)療T細胞惡性(xing)腫瘤。

關于T-ALL

急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數據統計，2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL，有 11 萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數的15%-20%[1]。40%-50%的患者預計會在一線治療后2年內復發，而其它可選擇的治療十分有限^[2][3]。對于復發性和(he)難(nan)治性T-ALL，仍有亟(ji)待滿足的治療需求。