蘇州和上海2020年1月8日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞治療企業亙喜生物科技有限公司（“亙喜生物”； Gracell）今日宣布開展GC027的臨床研究。GC027是首個利用TruUCAR ^TM 技術平臺開發(fa)的即用型(xing)CAR-T候(hou)選產品，用于治療復發(fa)或(huo)難(nan)治性(xing)T細胞惡性(xing)腫瘤。

急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）是一種侵襲性極強的白血病，嚴重影響白細胞和骨髓生成健康血細胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。盡管T-ALL可通過化療和造血干細胞移植治療，但約75%的患者會在兩年內復發^[1]。T淋(lin)巴母細胞(bao)淋(lin)巴瘤（T-LBL）是另一種(zhong)破壞(huai)性(xing)(xing)極(ji)強的(de)T細胞(bao)惡(e)性(xing)(xing)腫瘤。目前針對復發或難治(zhi)性(xing)(xing)T-ALL或T-LBL可選(xuan)擇的(de)治(zhi)療手段甚少，臨床(chuang)急(ji)需新產(chan)品(pin)填補空白。

自體CAR-T療(liao)法(fa)(fa)利用患者自身(shen)T細胞，此(ci)類(lei)細胞受到既往治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)影響(xiang)，細胞質(zhi)量(liang)和治(zhi)療(liao)效果仍有(you)提高(gao)的(de)(de)(de)空間。采用健康供(gong)(gong)者T細胞所制備的(de)(de)(de)同種(zhong)異(yi)體CAR-T療(liao)法(fa)(fa)具(ju)有(you)細胞質(zhi)量(liang)高(gao)的(de)(de)(de)特點，有(you)望(wang)進一步提高(gao)治(zhi)療(liao)效果。與自體CAR-T細胞不(bu)同，同種(zhong)異(yi)體CAR-T細胞具(ju)有(you)即用型（off-the-shelf）的(de)(de)(de)屬性，患者不(bu)必經歷漫長的(de)(de)(de)等待即可獲得治(zhi)療(liao)；此(ci)外，產品的(de)(de)(de)成本將(jiang)大大降低。同種(zhong)異(yi)體CAR-T療(liao)法(fa)(fa)還為病毒(du)感(gan)染的(de)(de)(de)患者，和/或(huo)患有(you)其他無法(fa)(fa)使用自體細胞的(de)(de)(de)腫瘤患者提供(gong)(gong)了(le)重要的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)選項。

基于TruUCAR ^TM的GC027產品，其設計目的是滿足以上提到的臨床需求。GC027的T細胞來源于健康供者，經過體外基因修飾表達嵌合抗原受體(CAR)，同時增強了細胞的性能，從而可特異高效地消除T腫瘤靶細胞。與行業領先企業的即用型CAR-T不同，亙喜生物獨有的專利TruUCAR ^TM技術無需(xu)通過聯(lian)合抗(kang)CD52藥物來(lai)抑制腫瘤細(xi)胞(bao)，誘導患者(zhe)體(ti)(ti)內產生長(chang)期免(mian)疫(yi)抑制來(lai)促使(shi)即用型CAR-T細(xi)胞(bao)在體(ti)(ti)內擴增(zeng)和殺(sha)傷腫瘤細(xi)胞(bao)。GC027經(jing)過亙喜(xi)特有的CRISPR基因編(bian)輯策略的改造，可以(yi)達(da)到避(bi)免(mian)移植物抗(kang)宿主病(GvHD)、減輕患者(zhe)免(mian)疫(yi)系統引起的排斥反應、并在體(ti)(ti)內有效擴增(zeng)，達(da)到清除腫瘤靶細(xi)胞(bao)的目的。

GC027的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)前研究結(jie)果為其進入非注(zhu)(zhu)冊臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗提(ti)供(gong)了有力(li)的(de)(de)依據。本(ben)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗將全面地評價(jia)GC027治療復發或難治性T淋(lin)巴細胞惡性腫瘤(liu)的(de)(de)安全性、藥(yao)代(dai)動力(li)學(xue)和藥(yao)效學(xue)屬性，為注(zhu)(zhu)冊臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗做好準備。

亙喜生物創始人兼首席執行官曹衛博士談道：“TruUCAR ^TM是亙喜生物繼FasTCAR ^TM技術之后又一項技術突破，該技術解決了來自無需配型的健康供者細胞生產即用型CAR-T細胞的世界級技術難題，同時TruUCAR ^TM技(ji)術有望(wang)能夠批(pi)量(liang)生產即用型CAR-T細胞(bao)，滿足臨床需(xu)求。”

“此類首創療法GC027非注冊臨床研究的開展是亙喜生物產品開發的又一個重大的里程碑。一旦初步的安全與有效性數據證明TruUCAR ^TM平臺技術的先進性，我們將快速推進TruUCAR ^TM平臺(tai)系列候選產(chan)品的(de)開(kai)發，治(zhi)療其他尚(shang)無(wu)有效治(zhi)療手段的(de)腫瘤疾病，包括B細胞(bao)惡性腫瘤。”