上海2020年6月7日 /美通社/ -- 昨天，法布贊®中國上市會在北京和上海線上同步舉行，宣布中國首個法布雷病特效藥法布贊®（注射用阿加糖酶(mei)β）在(zai)國(guo)內上市，用于(yu)被確(que)診為法(fa)布(bu)雷病（α-半乳糖苷酶(mei)A缺(que)乏(fa)）患(huan)者的(de)長(chang)期酶(mei)替代(dai)療法(fa)，適(shi)用于(yu)成人、8歲(sui)及以上的(de)兒童和青(qing)少年。同時，中國(guo)初級衛生保健(jian)基(ji)金會聯合賽諾菲啟動了“生命禮贊(zan)”法(fa)布(bu)雷病患(huan)者援(yuan)助項目，為符合條件的(de)患(huan)者提(ti)供(gong)藥品援(yuan)助，減輕(qing)患(huan)者經濟負(fu)擔。
北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳表示：“法布贊®的(de)上市經歷了(le)十幾年的(de)沉(chen)淀(dian)，是賽諾(nuo)菲(fei)和我國(guo)社會各界共同努力的(de)結(jie)果，一(yi)(yi)方面將為中國(guo)罕見病(bing)(bing)患者帶來福音，另一(yi)(yi)方面也體現了(le)我國(guo)罕見病(bing)(bing)事(shi)業(ye)的(de)進步。罕見病(bing)(bing)診療(liao)發展的(de)征程任(ren)重而(er)道遠，還需要持續探(tan)索(suo)多(duo)層次的(de)醫療(liao)保障制度，盡(jin)可(ke)能地(di)逐(zhu)步減輕罕見病(bing)(bing)患者的(de)用(yong)藥(yao)負擔，讓每個罕見病(bing)(bing)患者都享有健(jian)康權。”
破解法布雷病治療困局，中國罕見病診療再獲突破
法(fa)布雷病(bing)(bing)是一種罕(han)見的(de)X伴性遺傳的(de)溶(rong)酶體貯積癥，臨床表現多樣(yang)，手腳肢(zhi)端(duan)的(de)灼燒樣(yang)疼痛(tong)是其常(chang)(chang)(chang)見的(de)首發癥狀，患者常(chang)(chang)(chang)常(chang)(chang)(chang)出(chu)現如手腳燒灼般的(de)疼痛(tong)，此外，患者在兒童時期(qi)會(hui)出(chu)現少(shao)汗或無(wu)汗、不耐熱等癥狀，嚴重時甚至無(wu)法(fa)正常(chang)(chang)(chang)生活(huo)。隨著疾病(bing)(bing)進展，法(fa)布雷病(bing)(bing)還會(hui)對(dui)患者的(de)腎、心臟、腦、神經(jing)等各器官產(chan)生嚴重損害造成病(bing)(bing)變，如得不到有效治療，將嚴重危(wei)及生命。
目前，中國有超過300名已診斷的法布雷病患者。長期以來，由于臨床癥狀的多樣性，法布雷病患者常常在多個醫院、多科室之間輾轉，確診十分困難。即使得到確診，也沒有特效藥物可用，導致多數患者死于腎臟功能衰竭或心肌肥厚以及腦卒中等嚴重并發癥，亟待創新的治療方法。作為中國首個獲批的法布雷病特效藥，法布贊®的上市將打(da)破這一治療(liao)困(kun)局。
“脫乙酰基GL-3(Lyso-GL-3)是評估法布雷病酶替代治療療效的敏感生物標記物，隨著GL-3的貯積，法布雷病的早期癥狀會演變為危及生命的并發癥。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授介紹道，“酶替代治療（ERT）是法布雷病的特異性治療方式之一，也是法布雷病治療的基石。法布贊®作(zuo)為(wei)國內(nei)唯一批準用于(yu)法(fa)布雷病特異(yi)性治療的(de)酶(mei)替代療法(fa)，能(neng)夠顯(xian)(xian)著(zhu)降低經(jing)典型法(fa)布雷病患者Lyso-GL-3水平，并顯(xian)(xian)著(zhu)減少患者腎心腦或死亡風(feng)險發生率(lv)，尤其對于(yu)兒童患者，可以有(you)效改善疼痛(tong)癥狀。”
為生命禮贊，多方共助罕見病治療可及性
為了幫助更多法布雷病患者獲得規范治療，提升治療可及性，此次上市會上，賽諾菲攜手中國初級衛生保健基金會正式啟動了“生命禮贊”法布雷病患者援助項目。項目啟動后，對于符合條件的年滿 8 周歲的低收入患者，每連續使用2個月的法布贊®，則為其援助1個月免費治療的法布贊®。
近年來，中國(guo)對罕(han)見(jian)病(bing)(bing)的醫療和(he)保障問題給予了(le)高(gao)度重視，在(zai)(zai)提升(sheng)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)藥(yao)物可(ke)及性方(fang)面也在(zai)(zai)不斷(duan)進行(xing)探索。2018年，國家(jia)五部委聯(lian)合發布《第一批(pi)罕(han)見(jian)病(bing)(bing)目錄(lu)》，法布雷病(bing)(bing)也包(bao)含(han)在(zai)(zai)121種疾病(bing)(bing)之中(zhong)，這被(bei)業內視為罕(han)見(jian)病(bing)(bing)保障歷史性的突破，國家(jia)規范罕(han)見(jian)病(bing)(bing)診療、保障罕(han)見(jian)病(bing)(bing)患者用藥(yao)的步伐正在(zai)(zai)不斷(duan)加快。
此前，全國政協委員、北京大(da)學第(di)(di)一(yi)醫(yi)(yi)院丁潔也提(ti)出呼吁，建(jian)(jian)議(yi)建(jian)(jian)立(li)中國罕(han)(han)見病(bing)(bing)醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)障“1+4”多方支付(fu)機(ji)(ji)制(zhi)(zhi)，丁潔表示：“隨(sui)著我(wo)國罕(han)(han)見病(bing)(bing)整體工作的不斷推進，藥物可及(ji)性也在一(yi)步步地(di)得到(dao)落實(shi)，提(ti)出‘1+4’多方支付(fu)機(ji)(ji)制(zhi)(zhi)是結合我(wo)國國情，希望建(jian)(jian)立(li)健(jian)全我(wo)國罕(han)(han)見病(bing)(bing)醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)障機(ji)(ji)制(zhi)(zhi)，并(bing)能(neng)在我(wo)國落地(di)實(shi)施。其中，‘1’是核心(xin)，是指(zhi)首(shou)先將第(di)(di)一(yi)批罕(han)(han)見病(bing)(bing)目錄(lu)(lu)的相關藥物逐步納入國家基本用藥目錄(lu)(lu)。‘4’是理念，指(zhi)統籌四個(ge)方面(mian)的工作，包括建(jian)(jian)立(li)罕(han)(han)見病(bing)(bing)專項救助，建(jian)(jian)議(yi)可以國家和(he)省級(ji)兩級(ji)專項支持，由省級(ji)統籌；整合社會、慈善(shan)基金(jin)等資(zi)源；引(yin)進商(shang)業保(bao)險以及(ji)患者(zhe)個(ge)人支付(fu)的多方共付(fu)機(ji)(ji)制(zhi)(zhi)。在這樣一(yi)個(ge)多層面(mian)、多部門的協作機(ji)(ji)制(zhi)(zhi)下，罕(han)(han)見病(bing)(bing)的醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)障才能(neng)夠相對持久地(di)開展下去。”
賽諾菲特藥全球事業部中國區總經理王柏康表示：“作為罕見病領域的領導者，憑借卓越的研發能力，我們一直在為中國的罕見病患者提供創新藥物，今天，法布贊®的(de)(de)上市將打(da)破法(fa)布雷病(bing)的(de)(de)治療(liao)困(kun)局。未來，賽諾菲將繼續深(shen)耕罕(han)見(jian)病(bing)領(ling)域，以(yi)創新引領(ling)罕(han)見(jian)病(bing)研(yan)發(fa)與診療(liao)，引入(ru)更多的(de)(de)全(quan)球革新性產品組合和解決方(fang)案，滿足中(zhong)(zhong)國(guo)患者日(ri)益增長的(de)(de)醫療(liao)和健康需求，讓中(zhong)(zhong)國(guo)的(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)癥患者可以(yi)走出陰影，過上有(you)尊(zun)嚴的(de)(de)生活。”
