上海2020年11月6日 /美通社/ -- 在第三屆中國國際進口博覽會上，輝瑞中國罕見病創新藥物氯苯唑酸軟膠囊（Tafamidis，商品名：維萬心^® ，VYNDAMAX ^®）精彩上市。于9月底在國內正式獲批的氯苯唑酸軟膠囊是全球首個、也是唯一經批準用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的藥物，它的問世填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為ATTR-CM患者更好地管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇。10月30日，維萬心^®榮(rong)獲蓋(gai)倫(lun)獎（Prix Galien Awards）最佳(jia)生(sheng)物技術產品獎。

全國(guo)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)診療(liao)(liao)(liao)協作網辦公室副(fu)主任(ren)、中(zhong)國(guo)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)聯盟執行理(li)事長、北(bei)京(jing)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)診療(liao)(liao)(liao)與保障(zhang)學(xue)會會長李(li)林康理(li)事長，北(bei)京(jing)協和醫(yi)院心內科(ke)副(fu)主任(ren)醫(yi)師、國(guo)際(ji)醫(yi)療(liao)(liao)(liao)部副(fu)主任(ren)田莊教授，北(bei)京(jing)協和醫(yi)院核醫(yi)學(xue)科(ke)主任(ren)霍力教授，蔻德罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)中(zhong)心創始人(ren)及主任(ren)黃如方先(xian)生(sheng)，輝瑞生(sheng)物(wu)制(zhi)藥集(ji)(ji)團中(zhong)國(guo)區首席運營(ying)(ying)官(guan)吳琨先(xian)生(sheng)，輝瑞生(sheng)物(wu)制(zhi)藥集(ji)(ji)團中(zhong)國(guo)區市場(chang)營(ying)(ying)銷副(fu)總裁王怡親(qin)女士(shi)等嘉(jia)賓(bin)共(gong)同出席見(jian)(jian)證了(le)這一(yi)歷史(shi)時刻。與會嘉(jia)賓(bin)就ATTR-CM診療(liao)(liao)(liao)困境、ATTR-CM及罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)整體診療(liao)(liao)(liao)發(fa)展規劃分享了(le)各自觀點，并對(dui)攜手(shou)推動中(zhong)國(guo)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)診療(liao)(liao)(liao)水平提(ti)升、改善中(zhong)國(guo)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)患者診療(liao)(liao)(liao)現狀等話題進行了(le)深入探討。

整合優質資源，共助中國罕見病防治事業發展

自黨(dang)的十(shi)八大(da)以來，黨(dang)中央，國(guo)(guo)務院堅持“以人民為中心”的理念，高度重視罕(han)見(jian)(jian)病的管理。國(guo)(guo)家(jia)衛(wei)健委、國(guo)(guo)家(jia)藥監(jian)局、國(guo)(guo)家(jia)醫療(liao)保障局等相關(guan)部門在(zai)提升罕(han)見(jian)(jian)病的診療(liao)能力(li)、藥品的審評審批、藥物的可及性方面采取了一系列的措施，推(tui)動了我國(guo)(guo)罕(han)見(jian)(jian)病衛(wei)生事業的發展(zhan)。

“中國罕見病聯盟堅持以患者為中心，致力于整合罕見病臨床診療、醫保、醫藥企業、社會公益組織等各方的優質資源，助力提升我國罕見病診治與保障水平，促進罕見病臨床、藥物研發與疾病管理的整體進步。”李林康理事長表示：“以ATTR-CM為例，隨著創新藥物的上市，患者再也不是‘無藥可醫’了。未來，我們也將繼續整合優質資源，在疾病診療，藥物可及性，以及醫療保障等方面，投入大量的精力，幫助ATTR-CM患者改善生活，讓罕見病患者不再孤獨無援。”

多方聚力，攜手共促ATTR-CM診療創新模式建立

由于(yu)ATTR-CM的疾病(bing)認知度低，目前臨床(chuang)診(zhen)療(liao)面(mian)臨眾(zhong)多嚴峻挑戰(zhan)。國內僅有(you)少數(shu)醫院具備診(zhen)療(liao)能力(li)，遠不能滿足患者需求，因(yin)此建立完善、系(xi)統性的疾病(bing)診(zhen)療(liao)體(ti)系(xi)迫在(zai)眉(mei)睫。自2019年(nian)起，在(zai)罕(han)見(jian)病(bing)聯盟的主導下(xia)，國內ATTR-CM診(zhen)療(liao)示(shi)范中(zhong)(zhong)心(xin)（CoE中(zhong)(zhong)心(xin)）陸續(xu)建立，旨(zhi)在(zai)推動(dong)(dong)診(zhen)療(liao)能力(li)提升(sheng)和(he)規(gui)范，逐(zhu)步形成(cheng)規(gui)范化診(zhen)療(liao)模式。田(tian)莊教(jiao)授指(zhi)出：“如今我們已經成(cheng)功(gong)建立第一批帶頭示(shi)范中(zhong)(zhong)心(xin)，并開展了一系(xi)列(lie)教(jiao)育活(huo)動(dong)(dong)輻(fu)射下(xia)級醫聯體(ti)機構，就診(zhen)療(liao)過(guo)程中(zhong)(zhong)的雙向轉診(zhen)與患者管理(li)問題進行探索。預計未來2-3年(nian)內，通過(guo)診(zhen)療(liao)體(ti)系(xi)的不斷(duan)完善，ATTR-CM標準化診(zhen)療(liao)體(ti)系(xi)將覆蓋中(zhong)(zhong)國大部分省(sheng)份和(he)地區。屆時我們希望能夠為(wei)患者提供(gong)更便捷、更高效(xiao)的診(zhen)療(liao)路徑(jing)，積極為(wei)治療(liao)爭取時間(jian)。”

ATTR-CM是一(yi)種累及多(duo)系(xi)統(tong)的疾病，患者常(chang)(chang)散發在神經科(ke)、眼科(ke)、心(xin)內(nei)科(ke)等(deng)多(duo)個(ge)科(ke)室。由于發病時癥(zheng)狀不(bu)典型，患者常(chang)(chang)被誤診或延(yan)誤治療(liao)，因此推動(dong)院內(nei)多(duo)學科(ke)診療(liao)（MDT）對疾病早診和對癥(zheng)治療(liao)有著重要意義。

“對于ATTR-CM患者來說，MDT團隊的建立及其遠程會診為疾病的及時診斷和規范化治療提供了可能，這樣能夠有效減少誤診誤治。在減少患者求醫奔波的同時，也在一定程度上減輕其經濟負擔。”霍力教授指出。“罕見(jian)(jian)病聯(lian)盟立足疾病規范化診(zhen)療(liao)，聯(lian)合相關科室，促(cu)進診(zhen)療(liao)體(ti)系內各級醫(yi)院MDT團(tuan)隊組建，加速MDT團(tuan)隊能(neng)力提(ti)高，從而提(ti)高此疾的(de)(de)(de)診(zhen)療(liao)能(neng)力，提(ti)升(sheng)患者診(zhen)斷的(de)(de)(de)精準度和效率，逐(zhu)步實現早(zao)診(zhen)早(zao)治的(de)(de)(de)目標。通過推(tui)(tui)動CoE中心診(zhen)療(liao)體(ti)系的(de)(de)(de)建設以及促(cu)進院內MDT能(neng)力的(de)(de)(de)提(ti)升(sheng)等工作，我們(men)正(zheng)在努力探索出一條可復制(zhi)、可借(jie)鑒的(de)(de)(de)罕見(jian)(jian)病單病種管理(li)模式，進一步推(tui)(tui)動我國罕見(jian)(jian)病衛生事業的(de)(de)(de)發展，造(zao)福(fu)更多中國的(de)(de)(de)罕見(jian)(jian)病患者。”李林康(kang)理(li)事長表示(shi)。

“維”來可期，煥然一“心”，輝瑞為改善患者診療現狀持續突破

罕見(jian)病一(yi)直是全人類的(de)(de)(de)挑戰，與其他疾病相比，罕見(jian)病從(cong)疾病認(ren)知、診(zhen)斷、治(zhi)療(liao)(liao)到患(huan)者(zhe)藥物可(ke)及性(xing)、可(ke)支付性(xing)都存在較大差(cha)距。隨著創新治(zhi)療(liao)(liao)藥物的(de)(de)(de)上市(shi)，國(guo)內(nei)ATTR-CM患(huan)者(zhe)也能夠獲得(de)更好(hao)的(de)(de)(de)疾病緩解和生活質量。除此(ci)之外(wai)，提升患(huan)者(zhe)對ATTR-CM的(de)(de)(de)認(ren)知也將會是提高疾病診(zhen)療(liao)(liao)率的(de)(de)(de)有效手(shou)段之一(yi)。

黃(huang)如方先生(sheng)表(biao)示：“作為專(zhuan)注于罕(han)見病(bing)領域的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)組織，我們(men)(men)也(ye)在積極開(kai)展患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)教育和疾(ji)病(bing)科普的(de)(de)工作，提升公眾及患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)疾(ji)病(bing)意識，讓更多患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)能夠通過(guo)主動篩查或診(zhen)斷獲得早期診(zhen)斷和更好(hao)治療。與(yu)此同(tong)時，我們(men)(men)長期積累的(de)(de)豐富(fu)經驗也(ye)會進一步促進針對ATTR-CM單病(bing)種的(de)(de)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)管(guan)理與(yu)溝通工作。此外，由于罕(han)見病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)特殊性，我也(ye)希望全社會給與(yu)他(ta)們(men)(men)更多的(de)(de)關(guan)注和關(guan)愛。”

“‘為(wei)患(huan)者(zhe)(zhe)帶來(lai)改(gai)變其生活的(de)突破創新’是輝瑞一(yi)貫秉(bing)持的(de)理念，我們(men)一(yi)直以罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)需求為(wei)中心，加速引進突破性(xing)的(de)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)創新藥(yao)物，提(ti)高患(huan)者(zhe)(zhe)治療(liao)(liao)可及性(xing)，希望讓更多罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)有藥(yao)可用。”吳(wu)琨(kun)先生提(ti)到(dao)，“針對(dui)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)領域尤(you)其是ATTR-CM的(de)診療(liao)(liao)現(xian)狀，我們(men)也(ye)將(jiang)繼(ji)續(xu)攜手聯(lian)盟、患(huan)者(zhe)(zhe)組織(zhi)等各(ge)方合作伙伴，共同(tong)推進全國罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)規(gui)范化(hua)診療(liao)(liao)與體系建設，為(wei)中國罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)帶來(lai)更多獲(huo)益，助力(li)‘健康(kang)中國2030’早(zao)日實(shi)現(xian)。”