上海2020年10月9日 /美通社/ -- 輝瑞公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局已經批準維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。維萬心^®是全球首個、也是唯(wei)一經批準治療ATTR-CM患者的(de)口服藥(yao)物。

ATTR-CM是一種致死性心臟疾病，診斷率極低

ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發病機制在于不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質和身體其他部位。隨著時間的推移，淀粉樣物質沉積會使心肌變硬，進而引發心衰。由于疾病認知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經常會被誤診或延誤診治。患者臨床診斷后平均存活時間較短，約為2-3.5年^[1]，死亡通常由進行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發于60歲以上男性^[2]。

在中(zhong)國，ATTR-CM診斷(duan)率極低，不足1%。該疾病對(dui)患者(zhe)(zhe)生理、心理以及(ji)生活質量(liang)產生嚴重(zhong)影(ying)響，影(ying)響患者(zhe)(zhe)個人和家庭生活。在該產品批準之前，患者(zhe)(zhe)缺乏(fa)針對(dui)性(xing)的(de)治(zhi)療(liao)方(fang)案，臨(lin)床中(zhong)僅能針對(dui)癥(zheng)狀治(zhi)療(liao)，幫助患者(zhe)(zhe)緩解相應癥(zheng)狀，如心衰、房顫等(deng)。在極少數情況下，需要進行心臟和肝(gan)臟移植。

輝瑞生物制藥集團代理中國區總裁Pierre Gaudreault表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，將罕見病治療領域作為長期關注重點，致力于將更多罕見病產品引入中國市場。此次維萬心^®的(de)(de)獲批，將填(tian)補此(ci)前中(zhong)國在ATTR-CM治(zhi)療(liao)領(ling)域無有效藥物(wu)的(de)(de)空白，為(wei)ATTR-CM的(de)(de)患者更好的(de)(de)管(guan)理病(bing)情、延(yan)緩疾病(bing)進展提供新的(de)(de)選(xuan)擇。” 

輝瑞致力于為中國ATTR患者帶來新生

罕見病領域一直是輝瑞關注的重點領域。維萬心^®是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創新產品。今年2月，維達全^®獲批，用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經功能損害。此次獲批的維萬心^®是第二(er)款針對(dui)淀粉樣變性病(bing)（ATTR）這一罕(han)見病(bing)的(de)治(zhi)療(liao)(liao)藥物(wu)，用于成人(ren)野生型或(huo)遺傳型ATTR-CM的(de)治(zhi)療(liao)(liao)。

維萬心^®最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認證，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM。“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力，時隔僅一年，維萬心^®在中國獲得審批，基本實現了全球同步上市。”輝瑞(rui)生物制藥集團中(zhong)(zhong)國區首席(xi)運營官吳琨表示(shi)，“這也更加堅(jian)定和鼓舞了輝瑞(rui)對中(zhong)(zhong)國未(wei)被滿足治(zhi)療(liao)需求(qiu)的投入。未(wei)來(lai)，輝瑞(rui)將繼(ji)續關注罕見病治(zhi)療(liao)領域，致力于為中(zhong)(zhong)國罕見病患者(zhe)帶來(lai)更多創新(xin)藥物。”