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北京2020年12月7日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市，由輝瑞研制的罕見病創新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在北京協和醫(yi)院(yuan)由心(xin)(xin)內科的(de)田莊醫(yi)師為(wei)一(yi)位老年野(ye)生型轉甲狀腺素蛋(dan)白淀粉(fen)樣(yang)變心(xin)(xin)肌病(bing)患者(zhe)開(kai)出(chu)了(le)全國(guo)首(shou)張處方。維(wei)萬心(xin)(xin)是全球首(shou)個、也是唯一(yi)經批準(zhun)治(zhi)療(liao)轉甲狀腺素蛋(dan)白淀粉(fen)樣(yang)變性心(xin)(xin)肌病(bing)（ATTR-CM）的(de)口服(fu)藥物(wu)，填補了(le)此前(qian)我國(guo)ATTR-CM治(zhi)療(liao)領域無有效藥物(wu)的(de)空白，為(wei)疾病(bing)的(de)臨(lin)床診療(liao)提(ti)供了(le)創新性選擇，為(wei)患者(zhe)治(zhi)療(liao)帶來了(le)新希望(wang)。
北(bei)京協和醫(yi)(yi)院心內(nei)科田(tian)莊醫(yi)(yi)師(shi)
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%1。其發病原理在于不穩定轉(zhuan)甲狀腺素蛋白(bai)（TTR）異常解離(li)并錯誤折(zhe)疊，形成(cheng)淀粉(fen)樣(yang)物質沉積于心肌間質，長期進展會引(yin)發限制(zhi)性心肌病和(he)進行性心力(li)衰竭。
“該疾病極易與心衰混淆，加之疾病認知不足，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間。”中國醫學科學院北京協和醫院院長，中國罕見病聯盟副理事長張抒揚教授表示，“近幾年，全國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，患者的生活質量和生命受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年2。創新藥物的上(shang)市及(ji)處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yi)的困境，為患者帶來延長生(sheng)命的希望。”
北京協和(he)醫院(yuan)開出了全國首張處方
多措并舉，協和醫院攜手罕見病聯盟共助改善ATTR-CM患者生活質量
ATTR是一種累(lei)及多系統的(de)疾病(bing)，發病(bing)癥(zheng)狀(zhuang)不特(te)異，往往需要不同(tong)科室的(de)協作才能(neng)確診，這更加凸顯了(le)提高(gao)多學科診療(liao)（MDT）的(de)重要意義(yi)。
北京(jing)協和(he)醫院(yuan)(yuan)積(ji)極(ji)與中國(guo)罕見病聯盟合作(zuo)，在推(tui)動院(yuan)(yuan)內(nei)(nei) MDT會(hui)診方面(mian)共同(tong)展(zhan)開探索。“每周我們的(de)罕見病團隊會(hui)為各類罕見病患者進(jin)行(xing)(xing)MDT會(hui)診，希望通過(guo)這種(zhong)方式，將以(yi)往‘單兵作(zuo)戰’的(de)診療(liao)(liao)轉(zhuan)變(bian)為‘協同(tong)配(pei)合’的(de)診療(liao)(liao)模式，形(xing)成優勢(shi)資源互補，通過(guo)整合病人各方面(mian)情況，以(yi)期患者得(de)到更(geng)全(quan)面(mian)、更(geng)周到的(de)診療(liao)(liao)。”張抒揚教授(shou)表(biao)示，“北京(jing)協和(he)醫院(yuan)(yuan)積(ji)極(ji)發揮帶頭示范(fan)(fan)作(zuo)用，核醫學科霍力主任在國(guo)內(nei)(nei)建(jian)立(li)并推(tui)廣ATTR-CM核素診體(ti)系，2019年啟動ATTR-CM 診療(liao)(liao)示范(fan)(fan)中心（CoE中心），同(tong)時(shi)與其他(ta)醫院(yuan)(yuan)展(zhan)開合作(zuo)，致(zhi)力于將規范(fan)(fan)化診療(liao)(liao)模式在全(quan)國(guo)進(jin)行(xing)(xing)推(tui)廣。計劃未(wei)來2-3年內(nei)(nei)，ATTR-CM標(biao)準化診療(liao)(liao)體(ti)系可以(yi)覆蓋中國(guo)大(da)部分省份和(he)地區。”
維萬心®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心®榮(rong)獲(huo)蓋(gai)倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產(chan)品獎。
