湖南長沙(sha)2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的、由輝瑞研制的罕見病創新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在中南大學湘雅二醫院開出了湖南省首張處方。維萬心是全球首個、也是唯一經批(pi)準(zhun)治療(liao)轉甲狀腺素蛋(dan)白淀粉樣(yang)變性心(xin)肌(ji)病（ATTR-CM）的口服(fu)藥物(wu)(wu)，填補了此前我國ATTR-CM治療(liao)領域無有(you)效藥物(wu)(wu)的空白，為(wei)疾病的臨床(chuang)診(zhen)療(liao)提供了創新性選擇，為(wei)患(huan)者治療(liao)帶(dai)來(lai)了新希望。

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%^[1]。其發病原理在于(yu)不穩(wen)定甲狀腺素蛋(dan)白（TTR）的(de)異常解離后的(de)錯誤(wu)折(zhe)疊，形成淀粉樣(yang)物質(zhi)沉積(ji)于(yu)心(xin)(xin)肌間質(zhi)，長期進展會引發限制性心(xin)(xin)肌病和進行性心(xin)(xin)力衰(shuai)竭。

中南大學湘雅二醫院心內科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差，疾病認知不足，且ATTR-CM又極易與心衰混淆，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間，他們的生活質量也因此而受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年^[2]。近年來(lai)，我(wo)國不(bu)同地區已有醫院陸續診斷(duan)出該疾病，本次創新(xin)藥物的(de)(de)上市及處方，改(gai)變了以往(wang)ATTR-CM無藥可醫的(de)(de)困(kun)境(jing)，為患者(zhe)帶來(lai)延長生命的(de)(de)希望(wang)。”

湘雅二醫院打造ATTR-CM診療示范中心（CoE中心），建立高效規范診治流程

目前，ATTR-CM臨(lin)床診療面臨(lin)眾多嚴峻挑戰，國內僅(jin)有少數醫院(yuan)具備(bei)診斷和(he)治(zhi)療能(neng)力。湘雅二醫院(yuan)作(zuo)為(wei)中(zhong)國罕(han)見病聯盟(meng)首批ATTR-CM 診療示(shi)范(fan)中(zhong)心（CoE中(zhong)心），目前已(yi)建立對(dui)TTR型(xing)心肌(ji)淀粉(fen)樣(yang)變(bian)性患者(zhe)高(gao)效的(de)(de)診斷流(liu)程(cheng)。“隨著(zhu)我(wo)院(yuan)核(he)醫學(xue)單光子標(biao)記(ji)的(de)(de)PYP核(he)素(su)技(ji)術的(de)(de)運用，針(zhen)對(dui)野生(sheng)型(xing)和(he)遺傳(chuan)型(xing)TTR心肌(ji)淀粉(fen)樣(yang)變(bian)性患者(zhe)的(de)(de)診斷效率得以提高(gao)，其(qi)中(zhong)，我(wo)們已(yi)診治(zhi)近二十個不同家系的(de)(de)遺傳(chuan)型(xing)TTR心肌(ji)淀粉(fen)樣(yang)變(bian)性患者(zhe)。”彭道(dao)泉主任表示(shi)：“此外，在診療過程(cheng)中(zhong)，我(wo)院(yuan)心血管內科也會(hui)參與制定規(gui)范(fan)的(de)(de)心衰治(zhi)療方案(an)。”

由(you)于ATTR-CM是一種(zhong)累及多(duo)系(xi)統(tong)的(de)(de)疾病(bing)，發病(bing)癥狀(zhuang)不典(dian)型，往(wang)往(wang)需要(yao)不同科(ke)(ke)(ke)室的(de)(de)專業經驗，患者(zhe)才能確診(zhen)，為(wei)此，湘雅二醫(yi)院目前已聯合心內科(ke)(ke)(ke)、放射(she)影像科(ke)(ke)(ke)、核醫(yi)學科(ke)(ke)(ke)、醫(yi)學遺傳科(ke)(ke)(ke)，病(bing)理科(ke)(ke)(ke)、血液科(ke)(ke)(ke)、腎內科(ke)(ke)(ke)設立(li)了針對疑難心肌病(bing)的(de)(de)多(duo)學科(ke)(ke)(ke)（MDT）團隊(dui)，為(wei)患者(zhe)提(ti)供全面、高效、規范的(de)(de)診(zhen)治流程(cheng)。

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心^®榮獲(huo)蓋倫獎(jiang)（Prix Galien Awards）最佳生物技術產(chan)品獎(jiang)。

輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創新

在輝瑞，我們致力于運用科學以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫療衛生產品（包括創新藥和疫苗）的探索、研發和生產過程中，我們均建立了質量、安全和價值標準。每天，發達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應對我們這個時代最為棘手的疾病的預防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫療衛生專業人士、政府和社區合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫療衛生服務。這與輝瑞作為一家卓越的創新生物制藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優質的服務。如需了解更多信息，請登錄 www.pfizer.com.cn。