成都2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的罕見病創新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在四川大學華西醫(yi)院由心內科陳玉成教授(shou)開出了西部地區首張處(chu)方(fang)。維萬心是全(quan)球首個、也是唯一經批(pi)準治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)轉甲狀腺素蛋白(bai)淀粉(fen)樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填(tian)補了此前我國ATTR-CM治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)領域(yu)無有效藥物的空(kong)白(bai)，為疾病的臨床(chuang)診療(liao)(liao)提供了創新性選擇(ze)，為患者治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)帶(dai)來了新希望。

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是(shi)一種罕(han)見的、致死性疾病(bing)，診斷率不足1%。其發病(bing)原理在(zai)于不穩(wen)定轉(zhuan)甲狀(zhuang)腺素蛋白（TTR）的異常(chang)解離并錯誤折疊，形成淀粉(fen)樣物質沉(chen)積于心(xin)肌間質，長期進展會引發限制(zhi)性心(xin)肌病(bing)和進行性心(xin)力衰竭。

“我(wo)國(guo)對于ATTR-CM的(de)疾病認知(zhi)不足，加之該疾病又極易(yi)與心衰混淆，誤診、漏診以(yi)及延(yan)誤診治(zhi)是(shi)該疾病目前(qian)面(mian)臨的(de)主要(yao)困境(jing)，患(huan)者因(yin)此(ci)而錯過(guo)最佳(jia)治(zhi)療時間(jian)，生活質量受到嚴重影(ying)響，臨床(chuang)診斷后平均(jun)生存時間(jian)僅(jin)為2~6年。”華西醫院心內科(ke)陳(chen)玉成教授表示：“近幾年，我(wo)國(guo)不同地區已有(you)醫院陸續診斷出該疾病，本次創新藥物的(de)上市及處方，改變了(le)以(yi)往ATTR-CM無藥可醫的(de)困境(jing)，為患(huan)者帶來(lai)延(yan)長(chang)生命的(de)希望。”

加強診斷和治療技術，華西醫院樹立標準化診治流程

目前，ATTR-CM臨床診(zhen)療面臨眾多嚴峻挑(tiao)戰，國(guo)內僅有(you)少數醫院具備診(zhen)斷(duan)和(he)治(zhi)療能力。因(yin)此(ci)提高診(zhen)斷(duan)和(he)治(zhi)療技術，建立一套標準化診(zhen)治(zhi)流程迫在(zai)眉睫。

依托華西醫(yi)院(yuan)(yuan)罕(han)見(jian)病中心(xin)(xin)，華西醫(yi)院(yuan)(yuan)近(jin)年(nian)來聯合神經(jing)科(ke)、核醫(yi)學(xue)科(ke)、血液科(ke)等對TTR心(xin)(xin)臟(zang)淀粉(fen)樣(yang)(yang)(yang)變性(xing)(xing)(xing)開(kai)展(zhan)了(le)一(yi)系(xi)列診(zhen)斷和治療技術運(yun)用。“我(wo)們以國際頂級醫(yi)學(xue)中心(xin)(xin)的(de)(de)淀粉(fen)樣(yang)(yang)(yang)變性(xing)(xing)(xing)中心(xin)(xin)為(wei)標桿，目前已經(jing)建(jian)立了(le)一(yi)套TTR心(xin)(xin)臟(zang)淀粉(fen)樣(yang)(yang)(yang)變性(xing)(xing)(xing)標準化的(de)(de)診(zhen)治流程。”華西醫(yi)院(yuan)(yuan)心(xin)(xin)內科(ke)陳玉成教授表示：“通(tong)過詳細(xi)和綜合的(de)(de)臨床(chuang)評估，結合PYP核素顯(xian)像、超聲(sheng)心(xin)(xin)動圖(tu)及心(xin)(xin)臟(zang)核磁共振成像等對心(xin)(xin)臟(zang)的(de)(de)評估與監測(ce)，加上心(xin)(xin)肌活(huo)檢與淀粉(fen)樣(yang)(yang)(yang)物質免疫分型(xing)和遺傳性(xing)(xing)(xing)TTR的(de)(de)DNA分析，相信ATTR-CM診(zhen)斷會越來越精確，患(huan)者也(ye)會得到(dao)更早的(de)(de)治療而獲益。同時，為(wei)了(le)方便更多(duo)的(de)(de)罕(han)見(jian)病患(huan)者能得到(dao)更快的(de)(de)診(zhen)療，我(wo)院(yuan)(yuan)罕(han)見(jian)病診(zhen)治中心(xin)(xin)開(kai)通(tong)了(le)專(zhuan)門的(de)(de)就診(zhen)綠色通(tong)道，專(zhuan)人專(zhuan)地(di)，為(wei)患(huan)者提供一(yi)站(zhan)式服務(wu)。”

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心^®榮獲(huo)蓋(gai)倫獎（Prix Galien Awards）最佳生(sheng)物技術產品獎。

輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創新

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