上海(hai)2020年12月8日 /美通社/ -- 科(ke)(ke)濟(ji)生物(wu)醫(yi)藥(yao)(yao)（上海(hai)）有限公司(si)（CARsgen Therapeutics Inc.，以下簡稱“科(ke)(ke)濟(ji)生物(wu)”）今日宣(xuan)布(bu)，公司(si)的CT053全人(ren)抗BCMA自(zi)體(ti)CAR T細胞注射液通過國家藥(yao)(yao)品監督管理局(NMPA)藥(yao)(yao)品審評中心(CDE)公示(shi)期(qi)，納入(ru)突破(po)性(xing)治(zhi)療藥(yao)(yao)物(wu)品種，擬(ni)定適(shi)應癥為復發難治(zhi)性(xing)多發性(xing)骨髓瘤(R/R MM)。

CT053是一(yi)種(zhong)針對B細(xi)(xi)胞(bao)(bao)成熟抗原(BCMA)的CAR T細(xi)(xi)胞(bao)(bao)療(liao)法，BCMA是一(yi)種(zhong)在血液中惡性(xing)(xing)(xing)和(he)正常漿細(xi)(xi)胞(bao)(bao)表(biao)面(mian)均表(biao)達的蛋(dan)白質。CT053構建體利(li)用(yong)全(quan)人(ren)抗BCMA單(dan)鏈(lian)抗體域，推測可(ke)以降低免疫原性(xing)(xing)(xing)并(bing)提高安全(quan)性(xing)(xing)(xing)。CT053 被認為(wei)可(ke)以識別、結合(he)和(he)清除表(biao)達BCMA的多發性(xing)(xing)(xing)骨髓瘤細(xi)(xi)胞(bao)(bao)。在近日舉辦的第62屆(jie)美國血液學學會(ASH)年會上，科(ke)濟生物發布了(le)CT053正在進行的全(quan)球(qiu)臨床研究的最新安全(quan)性(xing)(xing)(xing)和(he)有(you)效(xiao)性(xing)(xing)(xing)結果(guo)，包括(kuo)2篇(pian)(pian)口頭報告和(he)1篇(pian)(pian)壁報交流。三項研究共涵蓋來自中國和(he)美國的58名R/R MM患者(zhe)(zhe)，結果(guo)顯示CT053具有(you)良(liang)好的耐受性(xing)(xing)(xing)，并(bing)且在經歷了(le)多線治(zhi)療(liao)失敗的患者(zhe)(zhe)中觀察到了(le)顯著和(he)持久(jiu)的緩解。

科濟生物董事長、首席執行官兼首席科學家李宗海博士說(shuo)：“此次CT053全人(ren)抗(kang)BCMA自體CAR T細(xi)胞注射液(ye)臨床試驗納入(ru)CDE突破(po)性治療藥物程序，有望加速此款藥物在中國的研發和審批速度，更早(zao)地惠及中國患者。”

值得一提的是(shi)，CT053是(shi)中國首個獲(huo)得美國食品(pin)和藥物管(guan)理(li)局(ju)(FDA)的再生(sheng)醫學先進療(liao)法(fa)(RMAT)的細(xi)胞治療(liao)候(hou)選(xuan)藥物，并被歐(ou)洲藥品(pin)管(guan)理(li)局(ju)納入優先藥物(PRIME)計劃。因此，CT053已成為中國首個集(ji)CDE突破性(xing)療(liao)法(fa)、RMAT及PRIME資格(ge)于(yu)一身的細(xi)胞治療(liao)候(hou)選(xuan)藥物。