-- 人源化重組神經生長因子滴眼液
全球唯一突破性生物療法，有望治愈罕見眼病
上海2021年6月9日 /美通社/ -- 2021年5月29日，東沛醫藥舉辦塞奈吉明滴眼液（商品名：歐適維®）中國上市學術會議，歐適維®是全球首個(ge)且(qie)目前唯一(yi)對因(yin)治療(liao)罕見眼病神(shen)經(jing)(jing)營養(yang)性(xing)角膜炎(yan)（NK）的突(tu)破性(xing)生(sheng)物療(liao)法。中國(guo)罕見病聯(lian)盟CHARD聯(lian)合IQVIA發布《中國(guo)神(shen)經(jing)(jing)營養(yang)性(xing)角膜炎(yan)患者疾(ji)(ji)病負(fu)擔調研報(bao)告》（以下簡稱《報(bao)告》），幫(bang)助(zhu)提(ti)高社會各界(jie)對神(shen)經(jing)(jing)營養(yang)性(xing)角膜炎(yan)疾(ji)(ji)病認知，推動政(zheng)策關注(zhu)與社會保(bao)障(zhang)，全面幫(bang)助(zhu)患者提(ti)升生(sheng)活質(zhi)量。
破解罕見眼病治療困局突破性療法帶來治愈希望
神經營養性角膜炎（NK）是因三叉神經損失引起的角膜退行性病變，特征是角膜知覺減退或缺失[1]。由于神經營養性角膜炎發病率不高，低于1.6/10000人[2]。
長期以來，由于病因復雜隱匿，且缺乏有效針對病因的治療方法，神經營養性角膜炎有著早期診斷難、疾病進展快、治療棘手、患者預后差等特點。據《報告》顯示，傳統“保守對癥”的治療方式，不能從根源解決病因，患者面臨著療效欠佳、反復發作，眼睛外觀和功能受損等問題[2]。可以說NK是(shi)一個被嚴重忽(hu)略與低估(gu)的(de)眼科罕見病(bing)。
北京同仁醫院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授表示，“作為目前全球和國內唯一針對病因治療神經營養性角膜炎的生物療法，歐適維®為(wei)神經營養性角(jiao)膜炎(yan)臨(lin)床治療領域帶(dai)來了(le)重大(da)突破，對實現(xian)這一罕(han)見眼病的(de)臨(lin)床治愈具有里(li)程碑(bei)式的(de)歷史(shi)意義，也為(wei)患者群體帶(dai)來了(le)新的(de)希望(wang)。”
多方共助罕見病治療可及性
中國罕見病聯盟趙琳秘書長介紹，“隨著黨和國家(jia)高度(du)重視罕(han)見(jian)病(bing)的(de)(de)防治(zhi)(zhi)和管理，國家(jia)衛(wei)健(jian)(jian)委、國家(jia)藥(yao)監局、國家(jia)醫保局等部門(men)在提升罕(han)見(jian)病(bing)的(de)(de)診療能力、藥(yao)品(pin)的(de)(de)審評審批、藥(yao)物可(ke)(ke)(ke)及性(xing)方面等采取的(de)(de)一系列措施，我(wo)國的(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)事業已加速(su)駛入快車道。中國罕(han)見(jian)病(bing)聯盟自成立以來，持(chi)續關(guan)注罕(han)見(jian)病(bing)用藥(yao)可(ke)(ke)(ke)及性(xing)問題，不斷配合醫保部門(men)開展罕(han)見(jian)病(bing)保障方面的(de)(de)課(ke)題研究，幫助罕(han)見(jian)病(bing)患(huan)者用得上藥(yao)、用的(de)(de)起藥(yao)。對于神(shen)經營(ying)養性(xing)角(jiao)膜炎這樣‘有藥(yao)可(ke)(ke)(ke)治(zhi)(zhi)、費用可(ke)(ke)(ke)控且可(ke)(ke)(ke)治(zhi)(zhi)愈’的(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)，希望(wang)能通過(guo)提高診療水平、推動(dong)創新藥(yao)物臨床診治(zhi)(zhi)可(ke)(ke)(ke)及性(xing)，讓更(geng)多(duo)的(de)(de)罕(han)見(jian)病(bing)患(huan)者看到希望(wang)，健(jian)(jian)康中國一個都(dou)不能少！
東沛醫藥中國總經理叢凡先生表示，“歐適維®重組(zu)人神(shen)經(jing)生長因子被列入(ru)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)《第(di)一批(pi)臨床急需境外新藥(yao)名單》，并通過加快審評在中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)獲批(pi)上(shang)市，體現了中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)政府和(he)臨床專(zhuan)家對于(yu)罕見病(bing)臨床急需用(yong)藥(yao)的重視。我們深刻(ke)理解(jie)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)神(shen)經(jing)營養性角膜(mo)炎患(huan)者接受傳統治療時存在未滿足(zu)需求，因病(bing)情反復發作(zuo)導致工作(zuo)、生活、心(xin)理和(he)經(jing)濟(ji)負(fu)擔。東沛(pei)將積極與政府、醫(yi)學界、患(huan)者組(zu)織(zhi)、公益機構合作(zuo)，幫助(zhu)更多神(shen)經(jing)營養性角膜(mo)炎患(huan)者獲得塞奈(nai)吉明滴眼液創新治療，盡可能實現臨床治愈，為建設‘健康中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)’做(zuo)出有(you)意義的貢(gong)獻(xian)。”
多位國內外專家學者齊聚共話中美歐經驗助推規范化診療
為提升神經營養性角膜炎的規范化診療水平，多位國內著名角膜領域專家、國際著名學者及近百位眼科專業人士共同參與討論。來自美國的專家Dr.Hamrah介紹了NK疾病新進展和臨床處方經驗, 意大利的Dr.Nubile 教授分享了共焦顯微鏡研究角膜神經再生研究成果。北京同仁醫院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授對中國神經營養性角膜炎（NK）診療共識做了全面詳細解讀，北京大學第三醫院眼科中心主任洪晶教授就皰疹病毒反復感染引起的NK、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授就三叉神經高位損傷引起的NK、溫州醫科大學附屬眼視光醫院副院長陳蔚教授就角膜移植術后引起的NK等案例進行深入探討，分享(xiang)了成功診(zhen)療(liao)經(jing)驗，同時(shi)為規范化診(zhen)療(liao)提(ti)供建議(yi)。
“沉重的疾病負擔和疾病認知的缺乏亟需引起關注。對于臨床醫生，要加強神經營養性角膜炎相關知識普及，提高診斷水平，倡導早診早治，并規范診療、重視隨訪，推動我國神經營養性角膜炎的診治水平全面提升。”北京大學第三醫院眼科中心主任洪晶教授呼吁，“有(you)藥可(ke)醫的罕(han)(han)見病(bing)少(shao)之又少(shao)，能‘實現治愈(yu)’的罕(han)(han)見病(bing)更是(shi)麟角鳳毛，提高此類藥物的可(ke)及(ji)性，對患者生存、社會負擔、我國罕(han)(han)見病(bing)及(ji)眼(yan)健(jian)康事(shi)業而言(yan)，都將具有(you)重大意(yi)義。”
中山大學中山眼科中心副主任袁進教授作為廣東省神(shen)經(jing)(jing)營(ying)(ying)養性(xing)角膜(mo)(mo)炎規范(fan)化(hua)診療協(xie)(xie)作組組長(chang)本次會議主席之(zhi)一，介紹了我國神(shen)經(jing)(jing)營(ying)(ying)養性(xing)角膜(mo)(mo)炎領(ling)域(yu)的發展現狀(zhuang)和藥(yao)物治療經(jing)(jing)驗。袁進教(jiao)授(shou)表(biao)示，“下一步(bu)，協(xie)(xie)作組將(jiang)主要完成推行規范(fan)化(hua)診療、累積中(zhong)(zhong)(zhong)國臨床實踐經(jing)(jing)驗、建立患者管理體(ti)系(xi)、患教(jiao)宣(xuan)傳平臺(tai)等方面任務。希望通過協(xie)(xie)作組去組織高水(shui)平、高質量(liang)的臨床多中(zhong)(zhong)(zhong)心(xin)研(yan)究，拿出中(zhong)(zhong)(zhong)國方案(an)、中(zhong)(zhong)(zhong)國證據，從而提(ti)升廣東省的診療水(shui)平，為我國建設神(shen)經(jing)(jing)營(ying)(ying)養性(xing)角膜(mo)(mo)炎規范(fan)化(hua)全程管理診療體(ti)系(xi)提(ti)供借鑒和范(fan)本，也讓中(zhong)(zhong)(zhong)國的神(shen)經(jing)(jing)營(ying)(ying)養性(xing)角膜(mo)(mo)炎治療經(jing)(jing)驗為全球做出貢獻。”
“如何提高診斷率，在早期避免誤診誤治，是目前面臨的挑戰。神經營養性角膜炎在基層的知曉率較低，容易被當作感染性角膜炎而使用抗病毒、抗生素等治療手段，不僅無法達到治療效果，還會因為長期用藥，對角膜神經造成不可逆轉的影響。“武漢大學人民醫院眼科中心副主任兼眼Ⅱ科主任楊燕寧教授表示，“基于當前的共識和臨床應用經驗，歐適維®在8周的(de)短時間能明(ming)顯改善患者(zhe)角膜完(wan)全(quan)愈合，帶來治愈希(xi)望，這是患者(zhe)的(de)福音，也(ye)是醫(yi)患共同(tong)追求的(de)目標。”
攜手點亮患者視界
眼睛對于人的重要程度毋(wu)庸置(zhi)疑，久治不(bu)愈的疾(ji)病、生活(huo)中(zhong)的不(bu)便、后天失明的痛楚(chu)令神(shen)經營養性(xing)角(jiao)膜(mo)炎患(huan)(huan)者飽受折磨(mo)。《報告》顯示，20%患(huan)(huan)者因為疾(ji)病停(ting)止(zhi)工(gong)作；50%雖仍(reng)在工(gong)作，但均認為嚴重影(ying)響著工(gong)作效(xiao)率(lv)和(he)社(she)交(jiao)；而幾乎所有患(huan)(huan)者都因疾(ji)病產生嚴重心理負擔，這些問題嚴重影(ying)響著患(huan)(huan)者的生活(huo)質量和(he)心理健康，也(ye)給患(huan)(huan)者家庭(ting)和(he)社(she)會帶來巨大的經濟負擔。
