用于治療攜帶BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤患者

圣(sheng)地亞(ya)哥和上海2023年8月2日 /美通(tong)社/ -- 璧辰醫(yi)藥（ABM Therapeutics）今日(ri)宣布(bu)，公(gong)司自主研發的(de)小分子BRAF抑(yi)制劑ABM-1310已經獲得美國食(shi)品(pin)藥品(pin)監督(du)管理(li)局（FDA）的(de)孤兒(er)藥資(zi)質(zhi)認(ren)證(zheng)，用于治療BRAF V600突(tu)變的(de)腦膠質(zhi)母(mu)細(xi)胞瘤(liu)（GBM）。

孤(gu)(gu)兒藥(yao)資質認(ren)證的(de)授予是FDA對那些(xie)用(yong)于(yu)治療罕(han)見病(bing)的(de)藥(yao)物的(de)重(zhong)要(yao)認(ren)可。該認(ren)證旨在鼓(gu)勵和支持對于(yu)罕(han)見病(bing)患(huan)(huan)者而言至關重(zhong)要(yao)的(de)藥(yao)物研(yan)發。獲得(de)孤(gu)(gu)兒藥(yao)認(ren)證后，璧辰醫藥(yao)在ABM-1310研(yan)發中將獲得(de)一系(xi)列(lie)經濟(ji)激勵措(cuo)施(shi)，從而支持了ABM-1310在治療GBM的(de)研(yan)發，有望使(shi)GBM患(huan)(huan)者盡早獲益。

ABM-1310是(shi)一種口服藥物，具有高(gao)選(xuan)擇性(xing)、高(gao)水溶性(xing)和(he)高(gao)血腦屏障通(tong)透性(xing)。它(ta)是(shi)璧辰醫藥自主研(yan)發(fa)的(de)創新(xin)藥物，用于治療BRAF V600突變實(shi)體(ti)腫(zhong)瘤(liu)。ABM-1310已(yi)經在(zai)(zai)美國和(he)中(zhong)國多家臨床(chuang)中(zhong)心開(kai)展(zhan)了(le)針對BRAF V600突變晚期(qi)(qi)實(shi)體(ti)腫(zhong)瘤(liu)的(de)臨床(chuang)一期(qi)(qi)試(shi)驗。該試(shi)驗的(de)階段性(xing)研(yan)究結果(guo)已(yi)在(zai)(zai)2023年6月的(de)美國臨床(chuang)腫(zhong)瘤(liu)學會（ASCO）年會公開(kai)發(fa)表。臨床(chuang)研(yan)究顯示(shi)ABM-1310在(zai)(zai)包括原發(fa)性(xing)腦腫(zhong)瘤(liu)（包括GBM和(he)其他(ta)腦膠(jiao)質瘤(liu)等）在(zai)(zai)內(nei)的(de)晚期(qi)(qi)實(shi)體(ti)腫(zhong)瘤(liu)患(huan)者中(zhong)具有良好(hao)的(de)抗(kang)癌療效，且安全性(xing)、耐受(shou)性(xing)良好(hao)。專門針對GBM的(de)一期(qi)(qi)臨床(chuang)試(shi)驗也正在(zai)(zai)中(zhong)國有序展(zhan)開(kai)。

GBM是一種(zhong)治療(liao)困難的(de)(de)(de)高侵襲(xi)性(xing)腦腫(zhong)瘤。由于GBM的(de)(de)(de)復雜性(xing)和(he)抗藥性(xing)，這種(zhong)疾(ji)病的(de)(de)(de)治療(liao)面臨著重重挑戰。傳統的(de)(de)(de)治療(liao)方(fang)法(fa)(fa)如手術(shu)切除、放射療(liao)法(fa)(fa)和(he)化(hua)學治療(liao)仍(reng)無法(fa)(fa)完全控制疾(ji)病的(de)(de)(de)進展，且藥物選(xuan)擇也非常有限，需要(yao)更多創新和(he)針(zhen)對性(xing)的(de)(de)(de)治療(liao)方(fang)法(fa)(fa)。

璧辰(chen)醫藥(yao)(yao)一直(zhi)致力于創新(xin)藥(yao)(yao)物的(de)研發，為患者提供更有效(xiao)和便(bian)捷的(de)治療選(xuan)擇(ze)。ABM-1310獲得FDA孤兒藥(yao)(yao)資質認證，是璧辰(chen)醫藥(yao)(yao)研發史(shi)上(shang)的(de)又(you)一重要(yao)里程碑(bei)。公司將繼(ji)續(xu)加大(da)研發力度，為腫瘤患者提供更多(duo)創新(xin)藥(yao)(yao)物。