上海2020年12月8日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的罕見病創新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在(zai)上(shang)海交通大學醫學院附屬瑞(rui)金醫院開(kai)出(chu)了華(hua)東(dong)地區(qu)首張處(chu)方。維(wei)萬心(xin)是(shi)全球首個(ge)、也是(shi)唯(wei)一經批準治(zhi)(zhi)療(liao)轉甲狀(zhuang)腺素蛋白(bai)淀粉樣變性心(xin)肌病（ATTR-CM）的口(kou)服藥(yao)物，填補了此前我國(guo)ATTR-CM治(zhi)(zhi)療(liao)領域無有效藥(yao)物的空白(bai)，為(wei)疾病的臨床(chuang)治(zhi)(zhi)療(liao)提供了創(chuang)新(xin)性選擇，為(wei)患者治(zhi)(zhi)療(liao)帶(dai)來了新(xin)的希望。

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%^[1]。其(qi)發病原理(li)在于不穩定甲狀腺素(su)蛋白（TTR）的異常解離后的錯(cuo)誤折疊(die)，形成(cheng)淀(dian)粉(fen)樣(yang)物質沉積(ji)于心(xin)(xin)肌間質，長期進(jin)(jin)展會引(yin)發限制性(xing)心(xin)(xin)肌病和進(jin)(jin)行性(xing)心(xin)(xin)力衰竭。

上海瑞金醫院心內科金瑋教授表示：“ATTR-CM罕見且診斷復雜，加之學術界對疾病的認知不足，患者往往因為誤診、漏診而錯過最佳治療時間，生活質量也因此受到嚴重影響。近年來，我國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，過往很多患者無法獲得有效治療，臨床診斷后平均生存時間僅為2-6年^[2]，本次創新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境，為延長患者生命帶來希望。”

瑞金醫院積極打造診療示范中心（CoE中心），加快實現ATTR-CM早診早治

由于(yu)ATTR-CM是一(yi)種累及(ji)多系統(tong)的疾病，發(fa)病癥狀(zhuang)不典(dian)型，往往需要不同科室的專業經驗，患者才能確診，這就(jiu)更(geng)加凸顯了(le)提高MDT診療(liao)能力的重要意義(yi)。

目(mu)前，ATTR-CM臨(lin)床診(zhen)(zhen)療(liao)面臨(lin)眾多嚴峻挑戰(zhan)，國(guo)內(nei)(nei)僅有少數醫(yi)院(yuan)具備診(zhen)(zhen)斷和治療(liao)能(neng)力。作(zuo)為中國(guo)罕見病(bing)(bing)聯盟(meng)首批ATTR-CM CoE中心，上海(hai)瑞金醫(yi)院(yuan)已運(yun)用多種診(zhen)(zhen)斷方(fang)法(fa)，并建立起ATTR-CM規范(fan)化的(de)(de)診(zhen)(zhen)療(liao)模式。金瑋(wei)教授表示：“目(mu)前，我們(men)(men)已建立了包括(kuo)心臟(zang)內(nei)(nei)科(ke)(ke)、核醫(yi)學科(ke)(ke)、腎臟(zang)內(nei)(nei)科(ke)(ke)、神(shen)經內(nei)(nei)科(ke)(ke)、血液內(nei)(nei)科(ke)(ke)、風(feng)濕免疫(yi)科(ke)(ke)等學科(ke)(ke)在(zai)內(nei)(nei)的(de)(de)多學科(ke)(ke)（MDT）診(zhen)(zhen)療(liao)團隊。有能(neng)力開展(zhan)心肌顯像、心內(nei)(nei)膜心肌活(huo)檢(jian)等多種診(zhen)(zhen)斷方(fang)法(fa)，可(ke)以大(da)大(da)降低ATTR-CM誤診(zhen)(zhen)、漏診(zhen)(zhen)的(de)(de)風(feng)險，加快實現(xian)早診(zhen)(zhen)早治的(de)(de)目(mu)標(biao)，本著‘廣博慈愛，追求卓越’的(de)(de)精神(shen)，我們(men)(men)同時給予(yu)罕見病(bing)(bing)患者(zhe)深厚的(de)(de)人文關懷，以期未來能(neng)夠幫助到(dao)越來越多的(de)(de)ATTR-CM患者(zhe)。”

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心^®榮(rong)獲(huo)蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物(wu)技術產品獎。

^[1] 田(tian)莊(zhuang),張抒揚(yang). 轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心(xin)肌病(bing)的治療. 中(zhong)華心(xin)血(xue)管病(bing)雜志. 2020;48(1):86-9

^[2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26.